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Antigua droga apunta a una nueva dirección prometedora para el tratamiento del autismo
Un pequeño ensayo que involucró a 10 niños con trastorno del espectro autista mostró resultados prometedores del tratamiento con un medicamento llamado suramina, que se desarrolló originalmente hace 100 años para tratar la enfermedad del sueño africana, una enfermedad parasitaria. Los niños que recibieron una dosis única del medicamento mostraron mejoras mensurables, aunque no permanentes, en los síntomas del trastorno del espectro autista.
Una nueva investigación muestra que un medicamento desarrollado hace más de un siglo podría tratar con éxito el autismo.
Un informe sobre el ensayo, dirigido por la Universidad de California-San Diego (UCSD), se publica en Anales de neurología clínica y traslacional.
El trastorno del espectro autista (TEA), o autismo, es una discapacidad del desarrollo con un conjunto de síntomas conductuales que normalmente aparecen en la infancia y generalmente afectan la interacción social y la comunicación.
El ASD se considera un trastorno complejo de amplio espectro porque los muchos síntomas pueden variar en combinación e intensidad. Por esta razón, no hay dos personas con ASD que tengan exactamente los mismos síntomas.
Algunos de los síntomas conductuales de ASD incluyen:
- dificultad para hacer contacto visual
- retraso en el desarrollo del lenguaje
- dificultad para mantener una conversación
- intereses intensos u obsesivos
- problemas con la planificación y el razonamiento
- habilidades motoras deficientes
- dificultad para procesar señales sensoriales
De acuerdo con los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC), el TEA afecta aproximadamente a 1 de cada 68 niños en los Estados Unidos y ocurre en todos los grupos socioeconómicos, raciales y étnicos. Sin embargo, es aproximadamente 4.5 veces más común en niños que en niñas.
No existe una causa única de TEA, pero se cree que está involucrada una combinación de factores genéticos y ambientales, que van desde contaminantes hasta infecciones virales y complicaciones en el embarazo.
'Respuesta al peligro de las células' como una teoría unificadora de ASD
Robert K. Naviaux, profesor de medicina, pediatría y patología en la Facultad de Medicina de la UCSD y primer autor del nuevo estudio, cree que la idea de una "respuesta al peligro celular" anormal puede ofrecer una teoría unificadora para el desarrollo del TEA.
La respuesta de peligro de celda es una señal normal enviada por todas las células cuando sufren lesiones o estrés. Su propósito, dice el profesor Naviaux, "es ayudar a proteger la célula y poner en marcha el proceso de curación". La señal hace que la celda endurezca sus paredes celulares, deje de hablar con otras células y se retire hasta que disminuya la amenaza.
Sin embargo, el Prof. Naviaux explica que la respuesta de peligro celular "puede quedarse atascada" y detener la finalización del ciclo de curación de la célula. La célula persiste en el estado de respuesta a la amenaza, que puede "alterar permanentemente la forma en que la célula responde al mundo".
El efecto a nivel molecular es alterar la química del equilibrio celular y causar enfermedades crónicas. El profesor Naviaux dice que "cuando esto sucede durante el desarrollo infantil temprano, causa autismo y muchos otros trastornos infantiles crónicos".
Las células activan la respuesta de peligro de las células al liberar una pequeña molécula de sus compartimientos de generación de energía, o mitocondrias. La liberación de esta molécula es lo que actúa como la señal de peligro, y se sigue liberando siempre que la respuesta de peligro de la célula esté activa.
La suramina bloquea la capacidad de la molécula pequeña para liberar la señal de peligro. El efecto, dice el profesor Naviaux, es señalar que "la guerra celular ha terminado, el peligro ha pasado y las células pueden regresar a trabajos de 'paz' como el neurodesarrollo normal, el crecimiento y la curación".
La droga fue desarrollada originalmente en 1916 por la firma alemana Frederich Bayer and Co. para el tratamiento de enfermedades causadas por parásitos tripanosomales, como las que causan la enfermedad africana del sueño y la ceguera de los ríos.
Prueba prueba suramin seguridad y teoría de respuesta de peligro de celda
Para su pequeño estudio, que tomó la forma de un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de fase I / II en el que participaron 10 niños, todos con edades comprendidas entre 5 y 14 años, que fueron diagnosticados con TEA, el equipo probó el efecto de un dosis única de suramina en los síntomas de ASD.
El objetivo del ensayo fue averiguar si la teoría de la respuesta de peligro celular podría explicar el desarrollo de ASD y evaluar la seguridad de la suramina, que no está aprobada para el tratamiento de ASD. Un ensayo anterior que probó la droga en ratones encontró que una sola dosis "revertía temporalmente" los síntomas de ASD.
Los niños fueron asignados aleatoriamente para recibir una sola transfusión intravenosa de suramina o un placebo.
Los resultados mostraron que los cinco niños que recibieron el medicamento activo mostraron mejoras mensurables en los síntomas de ASD no observados en el grupo de placebo. Las mejoras fueron específicamente en el habla y el lenguaje, la comunicación social y el juego, las habilidades de afrontamiento, la calma y el enfoque, y el comportamiento repetitivo.
Los investigadores utilizaron una batería de pruebas y entrevistas estandarizadas para medir las mejoras. Cuando esto involucró las observaciones de los padres, el equipo solo contó un cambio como una mejora si persistía durante al menos una semana. Esto fue para descartar cualquier fluctuación en el comportamiento diario que pueda haber ocurrido de todos modos.
El profesor Naviaux dice que hubo cuatro niños no verbales en el ensayo: dos de 6 y dos de 14, y uno de cada edad fue asignado al grupo de medicamentos y al grupo de placebo.
"El niño de 6 años y el de 14 que recibió suramina dijeron las primeras frases de sus vidas aproximadamente una semana después de la infusión de suramina", señala. "Esto no sucedió en ninguno de los niños que recibieron el placebo".
Las mejoras fueron transitorias
El equipo informa que, mientras los niños tomaban suramina, hubo una mejora dramática en los beneficios que derivaron de la terapia del habla, la terapia ocupacional y otros programas en los que estaban participando.
Sin embargo, los efectos de la droga disminuyeron con el tiempo.Las mejoras medidas alcanzaron su punto máximo y luego disminuyeron gradualmente después de algunas semanas.
El equipo no está desanimado por esto. Dicen que los hallazgos son suficientes para demostrar que vale la pena probar diferentes dosis de suramina en grupos más grandes y más diversos de personas con TEA, durante períodos más largos. Esto podría ayudar a establecer cuánto duran las mejoras, y también si podrían surgir otros efectos secundarios distintos a la erupción cutánea leve observada en el ensayo pequeño.
Andrew W. Zimmerman, profesor clínico de pediatría y neurología en el UMass Memorial Medical Center, no participó en el ensayo, pero también está investigando en un campo similar. Él dice que los resultados del ensayo son "alentadores para el campo del autismo", tanto en términos de los cambios prometedores en los niños como también porque apoyan la teoría de la respuesta de peligro celular. Él comenta:
"Como señalan los autores, se han encontrado muchas variantes genéticas en el TEA, pero pocas han llevado a tratamientos específicos. La CDR [respuesta al peligro de las células] incluye una serie de vías metabólicas que pueden verse afectadas por una serie de mutaciones genéticas o por factores que tienen efectos epigenéticos, más allá de los genes mismos ".
El Prof. Naviaux y sus colegas señalan que la suramina no está aprobada para el tratamiento del autismo. Instan firmemente a no usarlo en entornos no autorizados. El medicamento debe someterse a años de pruebas rigurosas a través de ensayos clínicos para identificar los efectos secundarios raros y establecer dosis seguras.
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