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El tratamiento con células madre para la ceguera se muestra prometedor en los ensayos
Los primeros resultados publicados de ensayos que usan células derivadas de células madre embrionarias parecen mostrar que han superado un obstáculo de seguridad inicial. En La lanceta Esta semana, los investigadores informan que dos pacientes casi ciegos, uno con distrofia macular de Stargardt y el otro con degeneración macular seca relacionada con la edad (la principal causa de ceguera en los países desarrollados), mostraron mejoras mensurables en la visión que duró más de cuatro meses después recibiendo inyecciones de células del epitelio pigmentario de la retina derivadas de células madre embrionarias humanas.
Las células del epitelio pigmentario de la retina (RPE) fueron desarrolladas por la compañía estadounidense de células madre Advanced Cell Technology (ACT), y los ensayos se llevaron a cabo en el Jules Stein Eye Institute en la Universidad de California, Los Ángeles. El informe apareció en línea en La lanceta el lunes 23 de enero.
Ambos ensayos están diseñados como ensayos prospectivos de "etiqueta abierta" para evaluar la seguridad y tolerabilidad del trasplante sub-retiniano de células del RPE hechas a partir de células madre derivadas de embriones humanos.
Además de estos dos ensayos que tienen lugar en los EE. UU., Otro ensayo para SMD acaba de comenzar en el Reino Unido, y el primer paciente fue tratado en el Moorfields Eye Hospital de Londres el pasado viernes.
Los investigadores escriben en La lanceta:
"Han pasado 13 años desde el descubrimiento de las células madre embrionarias humanas (hESCs). Nuestro informe proporciona la primera descripción de las células derivadas de hESC trasplantadas en pacientes humanos".
El aparente éxito de los ensayos, que en el mejor de los casos mostró que la visión mejoró levemente, y en el peor, que no se deterioró y no hubo problemas de seguridad adversos, podría significar un gran impulso al campo de la investigación con células madre que se ha encontrado en el estancamiento últimamente.
Y en este caso particular, ofrecen esperanza a millones de personas con AMD, cuyo número aumenta cada año. Solo en los EE. UU., Se estima que la cantidad de personas con AMD alcanzará los 2.95 millones para 2020, según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC).
La degeneración macular, a menudo llamada degeneración macular relacionada con la edad (DMAE), es un trastorno ocular asociado con el envejecimiento donde la visión de las personas se vuelve menos aguda y pierden gradualmente la visión central, que es esencial para tareas cotidianas como leer y conducir.
La AMD afecta la mácula, la parte media de la retina que permite que el ojo vea detalles finos. Hay dos formas de AMD, húmeda y seca. Y aunque el secado es, con mucho, la forma más común de AMD, desafortunadamente los medicamentos solo están disponibles para AMD húmeda.
El Dr. Robert Lanza es el director científico de ACT y el autor principal del artículo. Él le dijo a la prensa que "los datos de seguridad e injerto hasta la fecha parecen muy alentadores", y que a pesar de la naturaleza progresiva de la distrofia macular de Stargardt (DMS) y AMD:
"... la visión de ambos pacientes parece haber mejorado después del trasplante de las células, incluso con la dosis más baja".
Señaló que esto era particularmente importante porque, con el tiempo, querían poder tratar a los pacientes más temprano en el curso de la enfermedad, antes de que se hiciera demasiado daño y se esperaran resultados más significativos.
Hay dos aspectos principales de los ensayos: uno es el aspecto de seguridad, y el otro es cuánto mejoró el tratamiento la visión de los pacientes.
Por el lado de la seguridad, las principales preocupaciones sobre el uso de células derivadas de las células madre son garantizar que no continúen creciendo de forma desorganizada y comportarse como células cancerosas en los tumores ("hiperproliferación" y "tumorigenicidad"), que el nuevo tejido crece en el lugar correcto (sin "formación de tejido ectópico"), y que el sistema inmune del paciente no lo rechaza.
Los investigadores encuentran que a los cuatro meses después del tratamiento, no hay evidencia de esto:
"No identificamos signos de hiperproliferación, crecimiento anormal o rechazo de trasplante inmunomediado en ninguno de los pacientes durante los primeros 4 meses".
En el lado de la mejora de la visión, los resultados son menos concluyentes, porque no hay consenso sobre cómo medir la mejoría de la visión.
Los autores lo reconocen en su informe:
"Aunque existe poco acuerdo entre los investigadores sobre los puntos finales visuales en pacientes con baja visión, es alentador que durante el período de observación ninguno de los pacientes perdió la visión".
Describen las mejoras que midieron de la siguiente manera:
"La mejor agudeza visual corregida mejoró de los movimientos de la mano a 20/800 (y mejoró de 0 a 5 letras en la tabla de agudeza visual del Estudio de Retinopatía Diabética de Tratamiento Temprano [ETDRS]) en el ojo de estudio del paciente con distrofia macular de Stargardt y visión también pareció mejorar en el paciente con degeneración macular seca relacionada con la edad (de 21 letras ETDRS a 28) ".
Sugieren que sus resultados significan que dado que las células RPE derivadas de células madre de embriones humanos "no mostraron signos de hiperproliferación, tumorigenicidad, formación de tejido ectópico o rechazo aparente después de 4 meses", entonces "el objetivo terapéutico futuro será tratar a los pacientes antes en la enfermedad procesa, aumentando potencialmente la probabilidad de fotorreceptor y rescate visual central ".
El investigador principal del estudio y autor principal del informe es el Dr. Steven Schwartz, Profesor Ahmanson de Oftalmología en la Escuela de Medicina David Geffen en UCLA y jefe de la división de retina en el Instituto Jules Stein Eye de la Universidad. Él dijo:
"Es un honor iniciar el proceso de investigación traslacional a medida que comenzamos a llevar la biología de células madre fuera del laboratorio y hacia la sala de operaciones".
Dijo que los primeros resultados positivos de estos ensayos de seguridad preliminares y la insinuación de que podría haber beneficios para los pacientes en términos de mejora de la visión, "hace que este sea un momento emocionante para la oftalmología y la medicina regenerativa".
Ambos ensayos deben informar los resultados a los 12 meses, el punto final primario. Cada ensayo incluirá a 12 pacientes: es decir, 12 con SMD y 12 con AMD seca. Habrá tres dosis de RPE. Tanto el SMD como los pacientes con AMD seca en el informe actual recibieron la dosis más pequeña (50,000 células) de células de RPE completamente diferenciadas derivadas de hESCs.
Lanza agradeció a los pacientes voluntarios, tanto en los Estados Unidos como en el Reino Unido:
"Nos gustaría agradecer a los pacientes su disposición a participar en estos estudios de seguridad. Le ha proporcionado a la comunidad científica datos y experiencias importantes que ayudarán a avanzar en los esfuerzos en el campo de la medicina regenerativa".
Para obtener más información sobre AMD, consulte esta hoja informativa del Instituto Nacional del Ojo en los Estados Unidos.
Escrito por Catharine Paddock PhD
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