El procysbi de drogas de enfermedad rara de Raptor obtiene luz verde de CHMP en Europa

El Comité Europeo de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) adoptó una opinión positiva sobre el fármaco de la Corporación Farmacéutica Raptor, Procysbi, para tratar la cistinosis nefropatía probada, un raro trastorno genético hereditario que causa daño tisular irreversible, falla orgánica y muerte prematura.
El 20 de septiembre de 2010, Procysbi se designó como medicamento huérfano en Europa, porque se dirige a una enfermedad o afección rara.
La cistinosis es una condición genética muy poco común que afecta a aproximadamente 3,000 personas en todo el mundo. Si no se trata temprano en la infancia, la condición es fatal. La cistinosis causa una acumulación de cistina en cada célula del cuerpo. La cistina es un bloque de proteínas. Cuando se acumula demasiada cistina, provoca problemas renales, lo que a su vez hace que el cuerpo pierda demasiada glucosa, sales y proteínas a través de la orina. La cistinosis es más común entre las personas blancas de ojos azules de ascendencia europea.
Las personas con cistinosis pueden experimentar crecimiento lento del cuerpo, estatura pequeña, empeoramiento de la insuficiencia renal y huesos débiles. La cistinosis nefropática es el más severo de los tres tipos de cistinosis.

La luz verde del CHMP no significa Procysbi (bitartrato de cisteamina) 25 mg y 75 mg de cápsulas duras gastrorresistentes han sido aprobados - la Comisión Europea (CE) decide la aprobación final. Sin embargo, la CE casi siempre está de acuerdo con las recomendaciones del CHMP. La decisión de una CE con respecto a las aprobaciones de medicamentos abarca 27 países de la UE, incluidos Islandia y Noruega.
CHMP escribió: "La indicación aprobada es:" Procysbi está indicado para el tratamiento de la cistinosis nefropatía comprobada. La cisteamina reduce la acumulación de cistina en algunas células (por ejemplo, leucocitos, células musculares y hepáticas) de pacientes con cistinosis nefropática y, cuando el tratamiento se inicia temprano, retrasa el desarrollo de insuficiencia renal ".
"El CHMP, sobre la base de los datos de calidad, seguridad y eficacia presentados, considera que hay un equilibrio beneficio-riesgo favorable para Procysbi y, por lo tanto, recomienda la concesión de la autorización de comercialización".
El CHMP propone que solo los médicos con experiencia en el tratamiento de la cistinosis prescriban Procysbi.
Christopher M. Starr, Ph.D., director ejecutivo de Raptor, dijo:

"La opinión positiva del CHMP nos acerca un paso más importante hacia la aprobación anticipada de Procysbi en la UE sujeta al proceso de revisión de la Comisión Europea. Si bien esta recomendación es un hito importante para Raptor, también es una buena noticia para los pacientes europeos que padecen cistinosis nefropática "

Procysbi, que se toma por vía oral cada doce horas, es una nueva terapia para el tratamiento de la cistinosis nefropática. Fue diseñado para evitar el estómago y tiene una vida media terminal extendida, lo que significa que los pacientes reciben un nivel constante de suministro de medicamentos en sus cuerpos durante todo el período de dosificación de 12 horas.
Estudios aleatorizados y controlados en humanos mostraron que la terapia prolongada con Procysbi mantenía un "control constante y constante de la cisteína de los glóbulos blancos".
Los efectos secundarios más comunes asociados con la terapia Procysbi incluyen:

• vómitos
• malestar abdominal
• dolor abdominal
• dolores de cabeza
• Diarrea
• náusea
• disminucion del apetito
• halitosis (olor a aliento)
• fatiga
• mareo
• olor a piel
• erupción

PROCYSBI (bitartrato de cisteamina) ya aprobado en los Estados Unidos

Procysbi fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. El 30 de abril de 2013, para el tratamiento de la cistinosis nefropática en adultos y niños mayores de 6 años. Al medicamento se le ha otorgado la designación de producto huérfano porque se dirige a una enfermedad o afección rara.
En el probable caso de que la Comisión Europea apruebe Procysbi, sus indicaciones, contraindicaciones, advertencias y precauciones pueden no ser necesariamente las mismas que las estipuladas por la FDA de EE. UU.
Se puede obtener más información sobre Procysbi en www.raptorpharma.com.
Escrito por Christian Nordqvist