Krystexxa (pegloticase) aprobado para el tratamiento de la gota

Krystexxa (pegloticase) ha sido aprobado por la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos) para pacientes con gota que no respondieron o no toleraron la terapia convencional. La gota es el resultado de un exceso de ácido úrico en el cuerpo, dando lugar a cristales en forma de aguja que se forman en las articulaciones o en los tejidos blandos, causando hinchazón, dolor, rigidez en las articulaciones, calor y enrojecimiento.
Según Badrul Chowdhury, MD, director de la División de Productos Pulmonares, Alergénicos y Reumatológicos en el Centro de Evaluación e Investigación de Fármacos de la FDA, aproximadamente el 3% de los pacientes con gota no responde a la terapia convencional; este fármaco ofrece una nueva e importante opción para ellos.
Se estima que hay tres millones de adultos con gota en los EE. UU. 3% de thee million es aproximadamente 90,000 pacientes.
La terapia convencional para la gota implica la administración de medicamentos que reducen los niveles de ácido úrico en la sangre. Los ejemplos incluyen inhibidores de xantina oxidasa Zyloprim (alopurinol) y Uloric (febuxostat).
Krystexxa, una enzima, metaboliza el ácido úrico en una sustancia química inofensiva que el cuerpo humano expulsa a través de la orina, lo que reduce los niveles de ácido úrico en la sangre. El paciente recibe una infusión intravenosa una vez cada dos semanas.
Dos ensayos clínicos, que duraron seis meses cada uno y en los que participaron 212 participantes, mostraron que Krystexxa reducía los niveles de ácido úrico en la sangre y también reducían los depósitos de cristales de ácido úrico en las articulaciones y los tejidos blandos.
Sin embargo, el 25% de los participantes en el ensayo clínico experimentaron una reacción alérgica severa a Krystexxa. Por lo tanto, los proveedores de atención médica deben administrar un corticosteroide y un antihistamínico antes de administrar Krystexxa al paciente, a fin de minimizar el riesgo de reacción. Los ensayos también informaron algunas otras reacciones, como náuseas, hematomas en el lugar de la inyección, irritación del paso nasal, dolor en el pecho, vómitos y estreñimiento.
Como Krystexxa no se ha estudiado en personas con insuficiencia cardíaca congestiva, la FDA advierte a los médicos que sean especialmente cuidadosos con estos pacientes.
La FDA informa que Krystexxa está siendo aprobado con un Estrategia de Evaluación de Riesgos y Mitigación eso incluye una guía de medicamentos para pacientes y materiales para que los proveedores de servicios de salud comuniquen el riesgo de infusión grave y reacciones alérgicas.
Paul Hamelin R.Ph., presidente de Savient Pharmaceuticals, creadores de Krystexxa, dijo:

KRYSTEXXA es el primer y único tratamiento aprobado por la FDA para pacientes adultos que sufren de gota crónica que es refractaria a la terapia convencional. Los datos clínicos han demostrado que muchos pacientes tratados con KRYSTEXXA 8 mg administrados cada dos semanas pueden experimentar, dentro de los seis meses posteriores al tratamiento, una mejoría clínica positiva significativa que revierte el curso de esta enfermedad grave, paralizante y debilitante.
Una proporción estadísticamente significativa de pacientes en nuestros ensayos clínicos pivotales lograron una disminución de su nivel sérico de ácido úrico a una media de 0.7 mg / dL y lograron una respuesta completa para la resolución de los tofos dentro de los primeros seis meses de tratamiento. Creemos que la aprobación de KRYSTEXXA es un paso significativo hacia la realización de nuestra misión de transformar las vidas de los pacientes en EE. UU. Que sufren de gota crónica refractaria a la terapia convencional, ya que muchos de ellos finalmente tienen un tratamiento que les da la esperanza de revertir esta severa enfermedad debilitante.

Savient Pharmaceuticals espera que Krystexxa esté disponible con receta médica en los EE. UU. A finales de este año y cree que está muy avanzada en sus preparativos para su lanzamiento en Estados Unidos.

¿Qué causa la gota?

Los niveles de ácido úrico en su sangre aumentan hasta que el nivel se vuelve excesivo (hiperuricemia), causando que los cristales de urato se acumulen alrededor de las articulaciones. Esto causa inflamación y dolor severo cuando ocurre un ataque de gota.
Cuando el cuerpo humano descompone sustancias químicas llamadas purinas, produce ácido úrico. Las purinas se pueden encontrar de forma natural en su cuerpo, así como en los alimentos, como las vísceras, las anchoas, los espárragos, los champiñones y el arenque.

La mayoría de las veces, el ácido úrico se disuelve y pasa a la orina a través de los riñones. Sin embargo, si el cuerpo produce demasiado ácido úrico o si los riñones no excretan suficiente ácido úrico, se acumula. La acumulación da como resultado cristales de urato afilados que parecen agujas. Se acumulan en las articulaciones o en los tejidos circundantes y causan dolor, inflamación e hinchazón.
Sorprendentemente, la hiperuricemia se encuentra comúnmente en muchas personas que nunca desarrollan gota. Los científicos no están completamente seguros de qué causa la hiperuricemia. Definitivamente hay un factor genético porque una persona que tiene parientes cercanos con hiperuricemia es más probable que la desarrolle él mismo.

Se sabe que los siguientes provocan un ataque de gota y pueden ser causas que contribuyen a la gota:

• obesidad
• consumo excesivo de alcohol, especialmente cerveza
• una dieta alta en alimentos puros, como mariscos y carne, y órganos cárnicos
• dietas extremadamente bajas en calorías
• uso regular de aspirina
• uso regular de niacina
• uso regular de medicamentos diuréticos
• medicamentos tomados por pacientes trasplantados, como cyclosporine
• pérdida de peso rápida
• enfermedad renal crónica
• hipertensión (presión arterial alta)
• psoriasis
• tumores
• mieloma
• anemia hemolítica
• envenenamiento por plomo
• hipotiroidismo
• cirugía
• Síndrome de Kelley-Seegmiller
• Síndrome de Lesch-Nyhan

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Fuentes: FDA, Savient Pharmaceuticals, Medical News Today (archivos)
Escrito por Christian Nordqvist