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La distrofia muscular de Duchenne se puede tratar con medicamentos para la disfunción eréctil

Aproximadamente 1 de cada 3.600 bebés varones de todo el mundo se ve afectado por la distrofia muscular de Duchenne, una afección hereditaria que causa debilidad muscular severa. En la actualidad, no existe un tratamiento específico para la enfermedad. Pero una nueva investigación publicada en la revista Neurología sugiere que ciertos medicamentos generalmente recetados para la disfunción eréctil pueden ser efectivos.

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es causada por un gen defectuoso de la distrofina, una proteína que ayuda a mantener los músculos sanos. Los niveles bajos o la ausencia de distrofina significan que los músculos carecen de óxido nítrico, un químico que indica a los vasos sanguíneos que se dilaten durante el ejercicio para que el flujo sanguíneo aumente.

Como resultado de la forma en que el gen se hereda, la afección afecta principalmente a niños y hombres jóvenes. El inicio de la enfermedad generalmente ocurre antes de los 6 años. Además de la degeneración muscular, la afección puede causar discapacidad intelectual, insuficiencia cardíaca congestiva o ritmo cardíaco irregular, deformidades en la espalda y el tórax y trastornos respiratorios.

Muchas personas con DMD son tratadas con corticosteroides. Este medicamento puede ayudar a retrasar la degeneración muscular y reducir los efectos negativos en el corazón y los pulmones.

Pero los investigadores de este estudio, incluido el Dr. Ronald G. Victor del Cedars-Sinai Heart Institute en Los Ángeles, California, señalan que los corticosteroides causan una variedad de efectos secundarios y que más del 75% de los pacientes no pueden tolerarlos.

Con esto en mente, el equipo se propuso determinar si las drogas sildenafil (Viagra) o tadalafil (Cialis) podrían ayudar a tratar la DMD. Ambas drogas se usan comúnmente para tratar la disfunción eréctil y la hipertensión arterial pulmonar. Funcionan al relajar los vasos sanguíneos, lo que aumenta el flujo sanguíneo.

Las drogas mejoraron el flujo sanguíneo en niños con DMD

Para su estudio, el equipo evaluó a 10 niños de entre 8 y 13 años que tenían DMD. Todos los niños estaban tomando corticosteroides y pudieron caminar, aunque algunos a menudo usaban una silla de ruedas o un scooter para ayudar con la movilidad.


Los medicamentos sildenafil y tadalafil ayudaron a mejorar el flujo sanguíneo en niños con distrofia muscular de Duchenne.

El flujo de sangre en los músculos de estos participantes se midió cuando realizaban un ejercicio de agarre y cuando estaban descansando.

Su flujo sanguíneo se comparó con 10 niños sanos de edades similares, lo que confirmó que aquellos con DMD tenían un flujo sanguíneo anormal, incluso cuando tomaban corticosteroides.

A los niños con DMD se les requirió tomar cada medicamento, sildenafil o tadalafil, con 2 semanas de diferencia. Su flujo sanguíneo se midió nuevamente al descansar y realizar un ejercicio de agarre manual, y esto se comparó con el flujo sanguíneo de los 10 niños sanos.

Los investigadores descubrieron que después de tomar cada medicamento, los niños con DMD tenían la misma respuesta de flujo sanguíneo que los niños sanos durante el ejercicio. El equipo señala que este resultado fue instantáneo y fue más pronunciado cuando el medicamento se administró en dosis más altas.

El Dr. Victor señala que aunque se debe hacer mucha más investigación antes de que se pueda recomendar cualquiera de los medicamentos para personas con DMD, los hallazgos del equipo son alentadores. "Esto no es una cura, pero es la primera parada para identificar posibles tratamientos", agrega.

Sin embargo, los investigadores dicen que su estudio tiene limitaciones. Por ejemplo, señalan que se desconoce si el uso a largo plazo de cualquiera de los medicamentos puede mantener un mejor flujo sanguíneo.

El Dr. Victor agrega:

"Este estudio de prueba de concepto tampoco aborda la cuestión crucial de si la restauración de la regulación del flujo sanguíneo normal preservará los músculos y retrasará la progresión de la enfermedad.

Si es así, esto ofrecería una nueva estrategia terapéutica para la distrofia muscular de Duchenne, y se ha lanzado un ensayo clínico de fase III para descubrirlo ".

El año pasado, Noticias médicas hoy informaron en un estudio de la Universidad de Washington, que sugirió que una sustancia que se encuentra en el azúcar caramelizado y la cola podría ayudar a tratar la DMD.

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