Pfizer obtiene un NO de EMA en la taliglucerasa Alfa para la enfermedad de Gaucher

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado no autorizar la comercialización de Taliglucerasa Alfa, un tratamiento de reemplazo enzimático para la enfermedad de Gaucher.
Se estima que la enfermedad de Gaucher afecta a 1 en 50,000 a 1 en 100,000 personas en la población general. Las personas de Europa Oriental y Central (Ashkenazi) de herencia judía están en mayor riesgo. En resumen, es causada por el metabolismo disfuncional de los esfingolípidos. El trastorno se caracteriza por hematomas, fatiga, anemia, plaquetas sanguíneas bajas y agrandamiento del hígado y el bazo. Es causada por una deficiencia hereditaria de la enzima glucosilceramidasa Hay tres subtipos principales de la enfermedad de Gaucher:

• La enfermedad de tipo 1 es más común. Implica enfermedad ósea, anemia, agrandamiento del bazo y trombocitopenia. Tipo I afecta tanto a niños como a adultos. Es más común en la población judía Ashkenazi.
• La enfermedad de tipo 2 generalmente comienza en la infancia con afectación neurológica severa. Esta forma puede conducir a una muerte temprana y rápida.
• La enfermedad de tipo 3 puede causar problemas hepáticos, del bazo y del cerebro. Los pacientes pueden vivir hasta la edad adulta.

La enfermedad es causada por una mutación recesiva en un gen localizado en el cromosoma 1 y afecta tanto a hombres como a mujeres. Es una enfermedad autosómica recesiva. Esto significa que la madre y el padre deben pasar una copia anormal del gen al niño para que el niño desarrolle la enfermedad. Un padre que lleva silenciosamente una copia anormal del gen se llama portadora.

Sin embargo, el CHMP dio una evaluación positiva de riesgo-beneficio para la taliglucerasa alfa, diciendo que los beneficios del medicamento superaban sus riesgos en el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo 1. El Comité dijo que no podía dar la Autorización de comercialización en este momento, porque otra compañía, Shire, tiene un medicamento llamado velaglucerasa alfa, un tratamiento similar, y ya recibió una autorización de comercialización previa con designación de medicamento huérfano para la misma afección. Pfizer solicitó la derogación de la exclusividad de mercado huérfano de Shire en función de una serie de factores, sin embargo, la EMA negó su solicitud.
Diem Nguyen, gerente general de Biosimilars, dijo:

"Si bien nos sentimos decepcionados por la recomendación del CHMP, nos alienta que el Comité haya dado una evaluación positiva de riesgo-beneficio. La recomendación se basó exclusivamente en la exclusividad del mercado huérfano y no en el perfil de seguridad y eficacia de la taliglucerasa alfa ... Pfizer continuará trabajando con partes interesadas relevantes para determinar los próximos pasos apropiados ".

Pfizer y Protalix dijeron que están dedicados al tratamiento de la enfermedad de Gaucher en todo el mundo y continuarán avanzando con otras presentaciones regulatorias globales para la taliglucerasa alfa. Taliglucerasa alfa, conocida con el nombre comercial ELELYSO, fue aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) el 1 de mayo de 2012 para la terapia de reemplazo enzimático a largo plazo (ERT) de adultos con diagnóstico confirmado de enfermedad de Gaucher tipo 1. Por lo tanto, la droga funciona, solo se trata de que Pfizer sea reemplazada por Shire en el dominio de la UE.
Pfizer y Protalix BioTherapeutics, Inc. han estado trabajando juntos desde 2009 para desarrollar y comercializar la taliglucerasa alfa. Según el acuerdo, Pfizer recibió los derechos exclusivos de licencia mundial para la comercialización de taliglucerasa alfa, mientras que Protalix retuvo los derechos de comercialización exclusivos en Israel.
Escrito por Rupert Shepherd