El avance de la investigación sobre el Parkinson gracias a las células madre de un paciente con una enfermedad que progresa rápidamente

Un adelanto en la investigación de la enfermedad de Parkinson salió a la luz esta semana cuando los investigadores informaron que las células madre crecían con éxito en la piel de un paciente con una forma de enfermedad que progresaba rápidamente. Las células, que imitan las características del Parkinson, deberían ayudar a los científicos a estudiar la enfermedad con mayor precisión, investigar por qué mueren ciertas células nerviosas y descubrir qué compuestos reducen la expresión de las proteínas que hay detrás de la enfermedad. Su informe fue publicado en línea el 23 de agosto en la revista Comunicaciones naturales.
El estudio fue dirigido por la Universidad de Edimburgo en colaboración con el University College London (UCL), y fue posible gracias a una subvención de £ 300,000 de la organización benéfica Parkinson's UK.
Los investigadores tomaron muestras de piel de un paciente diagnosticado con una de las formas más progresivas de la enfermedad de Parkinson. En comparación con la población general, las personas con esta forma de la enfermedad tienen el doble de los genes que codifican la proteína alfa-sinucleína, y pueden diagnosticarse a los 30 años.
A partir de las células de la piel, el equipo produjo células madre pluripotentes inducidas que luego podrían diferenciarse en neuronas o células cerebrales. Las neuronas resultantes produjeron el doble de la cantidad de alfa-sinucleína en comparación con las de un miembro de la familia sin la enfermedad, lo que demuestra que las neuronas generadas conservaron las características de la enfermedad.
Los investigadores anticipan que la capacidad de hacer estas neuronas hará que sea mucho más fácil probar la efectividad de nuevos medicamentos diseñados para retrasar o detener la enfermedad de Parkinson.
El autor principal, el Dr. Tilo Kunath, del Centro de Medicina Regenerativa del Consejo de Investigación Médica de la Universidad de Edimburgo, dijo a la prensa que el estudio proporciona una "plataforma ideal" para ayudar a comprender mejor la enfermedad de Parkinson y descubrir fármacos modificadores de la enfermedad.
"Las drogas actuales para el Parkinson alivian los síntomas de la enfermedad. Modelar la enfermedad en un plato con neuronas de Parkinson reales nos permite probar medicamentos que pueden detener o revertir la afección", dijo Kunath.
El autor principal, el Dr. Michael Devine, del Instituto de Neurología de la UCL, dijo que entender la forma progresiva de la enfermedad de Parkinson dará una idea de todas las formas diferentes. La proteína alfa-sinucleína está implicada en casi todos los tipos de la enfermedad.
"A medida que este tipo de enfermedad de Parkinson progresa rápidamente, también hará que sea más fácil detectar los efectos de los medicamentos probados para evitar que las células nerviosas atacadas por la enfermedad mueran", dijo Devine.
El Dr. Kieran Breen, Director de Investigación y Desarrollo en Parkinson's en el Reino Unido, dijo que aunque la mutación genética en este estudio resulta en la forma progresiva de la enfermedad, la investigación es potencialmente un "gran avance" para la enfermedad de Parkinson.
"Este es solo el tipo de investigación innovadora con la que Parkinson's UK se compromete a financiar a medida que nos acercamos a una cura", dijo Breen.
Escrito por Catharine Paddock PhD

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