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La terapia génica mejorada muestra potencial como un tratamiento para la fibrosis quística
En el pasado, los intentos de averiguar si la terapia génica podría funcionar como un tratamiento para la fibrosis quística no han tenido mucho éxito. Ahora, una nueva investigación muestra cómo una terapia genética mejorada mostró resultados prometedores en ratones con fibrosis quística.
El estudio sugiere que una nueva forma de corregir el gen defectuoso que causa la fibrosis quística podría ser más efectiva que otros enfoques probados anteriormente.
El estudio, publicado en el American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine, es el trabajo de un equipo europeo dirigido por investigadores de KU Leuven en Bélgica.
Los investigadores también mostraron que los cultivos celulares de pacientes con fibrosis quística respondieron bien a la nueva terapia génica.
La fibrosis quística es un trastorno genético que generalmente comienza en la infancia y hace que los pulmones y el sistema digestivo se obstruyan con una mucosidad espesa y pegajosa que dificulta la respiración. Los síntomas incluyen tos persistente, infecciones recurrentes de tórax y pulmones y poco aumento de peso.
Si bien actualmente no existe una cura para la fibrosis quística, los tratamientos pueden aliviar los síntomas y ayudar a los pacientes a vivir más tiempo.
La fibrosis quística surge de un gen defectuoso llamado CFTR, que codifica una proteína que es importante para controlar los canales a través de los cuales los iones de cloro y de agua salen de las células. En personas con fibrosis quística, estos canales iónicos están ausentes o no funcionan correctamente.
El autor principal Zeger Debyser, profesor de virología molecular y terapia génica en KU Leuven, señala que hace unos años se lanzó un nuevo medicamento que repara canales defectuosos de iones. Sin embargo, solo funciona en una minoría de pacientes con fibrosis quística.
Nueva terapia génica cura la fibrosis quística en ratones
La terapia génica es un tratamiento en el que un gen defectuoso subyacente a una enfermedad se reemplaza por una copia saludable.
Los autores explican en su artículo que aunque los ensayos clínicos que utilizan varios métodos para insertar un gen CFTR sano han demostrado ser seguros y bien tolerados en pacientes con fibrosis quística, ninguno "ha conducido a un beneficio clínico claro y persistente".
"Sin embargo", dice el profesor Debyser, "como la terapia génica ha demostrado recientemente ser exitosa para trastornos como la hemofilia y la ceguera congénita, queríamos reexaminar su potencial para la fibrosis quística".
La nueva terapia génica que los investigadores usaron se llama terapia genética recombinante del virus adeno-asociado (rAAV). Emplea un virus AAV relativamente inocente para insertar una copia saludable de CFTR en las células.
La nueva terapia génica con rAAV mostró resultados positivos en pruebas de ratones con fibrosis quística y también cultivos de células intestinales de pacientes con fibrosis quística.
El Prof. Debyser explica lo que sucedió:
"Administramos el rAAV a los ratones a través de sus vías respiratorias. La mayoría de los ratones con FQ [fibrosis quística] se recuperaron. En los cultivos de células derivadas de pacientes, se restablecieron el transporte de cloruro y fluido".
Mientras que los resultados de los investigadores son alentadores, señalan que todavía hay un largo camino por recorrer antes de que un enfoque así esté listo para su uso en pacientes con fibrosis quística, y agregan que sería incorrecto generar esperanzas en esta etapa.
El profesor Debyser dice, por ejemplo, que todavía tienen que examinar cuánto tiempo funciona la terapia. ¿Se requerirán dosis repetidas? Él concluye con una nota optimista:
"Pero la terapia genética es claramente un candidato prometedor para futuras investigaciones sobre la cura de la fibrosis quística".
A principios de este año, Noticias médicas hoy aprendió cómo los investigadores que usaron levadura para estudiar la causa raíz de la fibrosis quística encontraron que una pequeña molécula puede reemplazar a una proteína faltante en las células de levadura con canales iónicos defectuosos, lo que les permite volver a funcionar.
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