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¿Podría el trasplante de células madre producir una cura para la EM?
Más de 2.3 millones de personas en todo el mundo viven con esclerosis múltiple. En la actualidad, no hay cura para la condición. Sin embargo, los investigadores creen que están cerca de descubrir uno: un tratamiento con células madre que ya se utiliza para algunos cánceres ha permitido a los pacientes con esclerosis múltiple en silla de ruedas volver a caminar.
En todo el mundo, más de 2.3 millones de personas tienen EM.
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad debilitante del sistema nervioso central (SNC). Se cree que es una enfermedad autoinmune, en la que el sistema inmune ataca por error el cerebro, la médula espinal y los nervios ópticos.
En detalle, el sistema inmune ataca a la mielina, la capa protectora que rodea las fibras nerviosas, así como a las propias fibras nerviosas. Tal daño afecta la comunicación entre el cerebro y la médula espinal, produciendo una variedad de síntomas.
Los síntomas comunes de la EM incluyen entumecimiento u hormigueo de la cara y el cuerpo, dificultades para caminar y el equilibrio, espasmos musculares involuntarios, dolor, debilidad, fatiga, mareos y deterioro cognitivo. Algunas personas con EM también pueden experimentar convulsiones, problemas del habla o temblores.
La EM recurrente-remitente (EMRR) es la forma más común de la enfermedad, y representa alrededor del 85% de todos los casos. En RRMS, las personas experimentan brotes de síntomas, seguidos de períodos de recuperación parcial o completa.
La EM progresiva primaria (EMPP) representa alrededor del 10-15% de todos los casos. En lugar de experimentar un brote de síntomas, las personas con síndrome premenstrual experimentan un empeoramiento constante de los síntomas.
La EM progresiva secundaria (SPMS) normalmente sigue a RRMS. Esto ocurre cuando cesan los brotes de los síntomas y la enfermedad comienza a progresar de manera más constante.
MS: una enfermedad debilitante sin cura
De acuerdo con la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple, alrededor de dos tercios de las personas con EM conservan su capacidad para caminar, aunque muchas personas pueden requerir la ayuda de un bastón o muletas para desplazarse. En casos severos, algunos pacientes pueden estar en silla de ruedas.
Una de esas pacientes era Holly Drewry, de 25 años, de Sheffield, Reino Unido, a quien se le diagnosticó EMRR a la edad de 21 años. Después del nacimiento de su hija Isla, su condición empeoró y la confinó a una silla de ruedas.
"En un par de meses empeoré y empeoré. No podía vestirme ni lavarme, ni siquiera tenía fuerzas para cargar a mi hija", dijo. noticias de la BBC.
En la actualidad, el resultado es sombrío para los pacientes con EM que se encuentran en la posición de Holly. Actualmente no hay cura para la EM, solo tratamientos que pueden ayudar a modificar el curso de la enfermedad o ayudar a controlar los síntomas.
Pero de acuerdo con los resultados preliminares del ensayo, una cura para la EM podría estar en el horizonte; el tratamiento en cuestión ya ha permitido que algunos pacientes con EM, incluido Holly, vuelvan a caminar.
Utilizando un tratamiento contra el cáncer para MS
El tratamiento innovador que se está probando se llama autotrasplante de células madre hematopoyéticas (AHSCT), un procedimiento que actualmente se usa para tratar cánceres de huesos y sangre, como la leucemia y el mieloma múltiple.
AHSCT tiene como objetivo "reiniciar" el sistema inmune, evitando que ataque la mielina y las fibras nerviosas.
AHSCT "reinicia" el sistema inmunológico al volver a infundir las propias células madre HSC (en la imagen) en su sangre.
En primer lugar, las células madre hematopoyéticas (HSC), o hemocitoblastos, se obtienen de la médula ósea o sangre del paciente y se congelan hasta que se necesitan.
Las HSC son células madre adultas que se producen en la médula ósea. Tienen la capacidad de renovarse y hacer que se encuentren diferentes células en la sangre.
A continuación, el paciente se someterá a una quimioterapia de dosis alta para destruir y eliminar todas las células inmunitarias dañinas que están atacando el cerebro y la médula espinal.
Las HSC congeladas del paciente se descongelan y se vuelven a infundir en su sangre, donde comienzan a producir glóbulos rojos y blancos nuevos en 2 semanas. Debido a que las HSC cosechadas no han desarrollado las anormalidades que dañan el SNC, reintroducirlas en la sangre del paciente reinicia el sistema inmunitario.
"El sistema inmunológico está siendo reiniciado o reiniciado a un punto de tiempo antes de que causara MS", explica el Prof. John Snowden, hematólogo consultor en el Royal Hallamshire Hospital del Reino Unido, donde 20 pacientes de ensayos clínicos han recibido el tratamiento hasta el momento.
Después del trasplante, los pacientes se controlan durante aproximadamente 3-4 semanas, tiempo durante el cual reciben antibióticos y transfusiones para ayudar a la recuperación. El sistema inmune debe ser completamente reconstruido dentro de 1 mes.
AHSCT para MS: los primeros resultados
En enero de 2015, los resultados preliminares para el uso de AHSCT en pacientes con EM se publicaron en JAMA.
Holly Drewry -en la foto con su hija Isla- estaba en silla de ruedas como resultado de RRMS, pero AHSCT le permitió caminar nuevamente.
Crédito de la imagen: BBC News
Entre 2003 y 2014, los investigadores del Reino Unido y los Estados Unidos probaron el tratamiento en 123 pacientes con EMRR y 28 pacientes con SPMS. Todos los pacientes fueron seguidos hasta junio de 2014.
Entre los pacientes con RRMS, el 64% informó una reducción en la discapacidad. De los pacientes que fueron seguidos durante 4 años, el 80% no experimentó recaídas después del tratamiento y el 87% no tuvo un empeoramiento de la discapacidad.
También hubo una reducción en el número de nuevas lesiones cerebrales en pacientes con EMRR, y los sujetos también informaron mejoras en la calidad de vida.
Sin embargo, el tratamiento resultó ineficaz en pacientes con SPMS, así como en aquellos que habían tenido RRMS durante al menos 10 años.
Aún así, la AHSCT ha demostrado ser muy prometedora en pacientes con EMRR, y el tratamiento actualmente se está evaluando en una gran prueba aleatorizada de control llamada MIST.
Resultados 'Milagro'
El ensayo MIST, actualmente realizado por investigadores del Royal Hallamshire Hospital, King's College Hospital en el Reino Unido, Rush University Medical Center en Chicago, IL y Northwestern University en Evanston, IL, está monitoreando los efectos a largo plazo de AHSCT entre los pacientes con RRMS.
Hasta la fecha, 20 pacientes con la condición han sido tratados en el Royal Hallamshire Hospital como parte de la prueba. Aunque los resultados completos del estudio no se esperan hasta 2018, los hallazgos hasta ahora han sido muy prometedores.
Datos rápidos sobre MS- La EM afecta alrededor de dos a tres veces más mujeres que hombres
- Las personas con EM viven un promedio de 7 años menos que aquellos sin la condición
- Los factores ambientales, como la baja cantidad de vitamina D y el tabaquismo, se han relacionado con un mayor riesgo de esclerosis múltiple.
Aprenda más sobre MS
El tratamiento pionero fue presentado recientemente en el programa de documentales del Reino Unido BBC Panorama, en el que cuatro pacientes con EMRR implicados en el ensayo MIST revelaron cómo se ha transformado su vida.
Holly Drewry fue uno de estos pacientes. En el documental, ella reveló cómo ella comenzó a ver resultados sorprendentes en días de someterse a un trasplante de células madre. Aunque necesitaba una silla de ruedas para ingresar al hospital antes del tratamiento, pudo irse después.
"Entré a mi casa y abracé a Isla. Lloré y lloré. Fue un poco abrumador. Fue un milagro", dijo. noticias de la BBC.
Dos años después, Holly no experimentó recaídas y no mostró evidencia de EM activa en las exploraciones. Los médicos actualmente describen su EM como latente, pero tienen grandes esperanzas de que el tratamiento haya curado la enfermedad de una vez por todas.
Otro participante en un ensayo clínico que ha tenido resultados asombrosos es Steven Storey, quien fue diagnosticado con EMRR en 2013 y quedó parcialmente paralítico y en silla de ruedas como resultado. "Pasé de correr maratones a necesitar cuidados intensivos durante 24 horas. En un momento ni siquiera podía sostener una cuchara y alimentarme", dijo. noticias de la BBC.
Mientras que Steven todavía requiere la asistencia de una silla de ruedas después de someterse a AHSCT, él dice que su progreso ha sido "increíble". Pudo mover los dedos de los pies a los pocos días de haberse sometido a un trasplante de células madre y, en 4 meses, pudo pararse sin ayuda.
"Estaba en un lugar horrible, pero ahora puedo nadar y hacer bicicleta y estoy decidido a caminar", dijo.
Al igual que Holly, Steven no ha experimentado recaídas desde su tratamiento y no hay evidencia de una enfermedad activa.
Resultados que cambian la vida, pero AHSCT tiene riesgos
Si bien la AHSCT aún se encuentra en sus etapas experimentales para el tratamiento de la EM, los resultados hasta ahora han generado mucha emoción en todo el mundo médico.
"La investigación en curso sugiere que los tratamientos con células madre como [A] HSCT podrían ofrecer esperanza, y está claro que, en los casos destacados por Panorama, han tenido un impacto que cambia la vida ", señala la Dra. Emma Gray, directora de ensayos clínicos en la Sociedad de EM de Reino Unido.
Sin embargo, señala que AHSCT es un "tratamiento agresivo que conlleva riesgos significativos".
Según el Servicio Nacional de Salud (NHS) del Reino Unido, los riesgos a corto plazo con AHSCT son más altos que aquellos con otros tratamientos para la EM, principalmente debido a la quimioterapia intensiva involucrada.
Los efectos secundarios del tratamiento incluyen náuseas y pérdida de cabello, y en casos raros, los pacientes han muerto como resultado de AHSCT relacionada con el cáncer. Sin embargo, no se han reportado muertes como resultado de este tratamiento para la EM.
Aún así, los profesionales médicos advierten que los pacientes con EM que estén interesados ??en participar en un ensayo clínico para AHSCT deben hablar con su neurólogo o su profesional de la salud, quien les informará si son elegibles para el tratamiento y los riesgos involucrados.
El ensayo MIST continúa reclutando participantes, y cualquier persona interesada en participar debe contactar a su médico para una referencia.
Para ser elegible para el ensayo, las personas deben tener entre 18 y 55 años, han sido diagnosticadas con EM utilizando criterios revisados ??de McDonald de EM clínicamente definida, tienen un puntaje de escala de estado de discapacidad ampliado (EDSS) de entre 2,0 y 6,0, y tienen enfermedad inflamatoria a pesar de haberse sometido a una terapia estándar modificadora de la enfermedad durante al menos 6 meses.
La lista completa de criterios de elegibilidad y exclusión se puede encontrar aquí.
En un primer estudio, los investigadores evaluaron el efecto del medicamento contra el cáncer de mama trastuzumab (Herceptin) en el corazón y la función vascular en pacientes de edad avanzada y descubrieron un mayor riesgo de problemas cardíacos, particularmente en mujeres con antecedentes de enfermedad cardíaca, diabetes o ambas. El estudio ha sido publicado en la revista oncológica Annals of Oncology.
El poder de la música: cómo puede beneficiar a la salud
"Creo que la música en sí misma es curativa", dijo una vez el músico estadounidense Billy Joel. "Es una expresión explosiva de la humanidad. Es algo que nos emociona a todos. No importa de qué cultura venimos, a todos nos gusta la música". La mayoría de nosotros estaría totalmente de acuerdo con esta afirmación, y es este vínculo universal con la música lo que ha llevado a investigadores de todo el mundo a investigar su potencial terapéutico.
