¿Podría la sustancia de cola tratar la distrofia muscular?

Los investigadores han descubierto que una sustancia traza que se encuentra en el azúcar caramelizado y cola mejora la regeneración en ratones que sufren de distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Científicos de los laboratorios Reyes y Ruohola Baker de la Universidad de Washington descubrieron que cuando la sustancia de azúcar, una pequeña molécula llamada 2-acetil-4 (5) -tetrahidroxibutil imidazol (THI), se inyectaba en ratones que padecían la enfermedad muscular, músculo la regeneración se mejoró

El estudio, publicado en la revista Músculo esquelético, probaron ratones que no tenían el gen que produce la distrofina, una proteína de reparación muscular. Este es el mismo gen que falta en los niños que padecen DMD.

La distrofia muscular es un término para una serie de trastornos musculares degenerativos progresivos y hereditarios. Afecta los músculos esqueléticos y a menudo puede afectar otros sistemas de órganos.

La DMD es la forma más común del trastorno, que afecta principalmente a los niños, y la aparición del trastorno suele ser de entre 3 y 5 años de edad.

El trastorno puede progresar rápidamente, lo que significa que la mayoría de los niños no pueden caminar antes de los 12 años de edad y eventualmente tienen que usar un respirador para respirar.

Según los investigadores, incluso con asistencia respiratoria para ayudar a los pacientes con DMD a respirar, es probable que los pacientes no sobrevivan después de los 30 años.

Actualmente, no existe una cura para el trastorno, pero los síntomas pueden aliviarse usando el medicamento corticosteroide prednisona. Sin embargo, el medicamento a veces puede producir efectos secundarios graves.

Experimento inicial en moscas de la fruta

Antes de experimentar con los ratones, los investigadores descubrieron que una "vía" en las moscas de la fruta, llamada esfingosina 1-fosfato (S1P), es fundamental para mejorar los efectos de la distrofia muscular en los insectos.

Los investigadores dicen que la vía S1P se encuentra en la mayoría de los mamíferos vivos y que es esencial para cambiar las células madre en tipos específicos de células, así como para inhibir la muerte celular y regenerar el tejido dañado.

Los científicos habían descubierto previamente que los niveles de S1P son más bajos en los músculos de los ratones que tienen una mutación de la distrofia muscular, y descubrieron que las vías específicas de reparación celular están rotas. Pero los autores del estudio agregan que S1P no se pudo administrar como medicamento porque el cuerpo lo usa demasiado rápido.

Los investigadores querían ver si podían evitar que el S1P natural se degradó en el cuerpo.

Las moscas con el defecto genético generalmente vuelan normalmente después de que nacen, pero finalmente la degeneración muscular las deja sin vuelo, dicen los investigadores. Analizaron si las drogas y la terapia genética afectarían la capacidad de las moscas para moverse usando monitores de actividad de insectos.

La regeneración muscular de la sustancia que se encuentra en la cola

Los investigadores luego descubrieron que la molécula pequeña, 2-acetil-4 (5) -tetrahidroxibutil imidazol (THI), puede bloquear la enzima que descompone S1P.

THI se encuentra en:

• Azúcar caramelizada
• azúcar morena
• Reajuste salarial
• Cerveza
• E incluso algunas velas

Tras este descubrimiento, los investigadores probaron la molécula en ratones con distrofia muscular mediante la inyección directa de THI en sus músculos y luego agregar la molécula en el agua potable.

Cuando se les inyectó la molécula, los ratones mostraron una regeneración muscular significativamente mejorada.

Morayma Reyes, profesor de patología y medicina de laboratorio en la Universidad de Washington, explica:

Observamos que el tratamiento con THI aumentó significativamente el tamaño de la fibra muscular y la fuerza muscular específica en nuestros ratones afectados. También vimos que otras características de la regeneración muscular deteriorada (acumulación de grasa y fibrosis (tejido cicatricial)) también eran menores en los ratones tratados con THI ".

El Prof. Reyes agrega: "Es interesante observar que el THI es un componente traza de Caramel Color III, que las categorías de la Administración de Alimentos y Fármacos de EE. UU. Califican como 'generalmente reconocida como segura'".

Los investigadores señalan que vinculaban los efectos regenerativos en los ratones con la respuesta de las células musculares y el crecimiento de las fibras musculares.

Se encontró un tipo de S1P y receptores celulares en las células de las fibras musculares regeneradoras, lo que significa que S1P aumentó los "reguladores de las vías bioquímicas que median la masa muscular esquelética y la función muscular".

Los investigadores concluyen que esperan realizar más estudios sobre THI y otras sustancias que podrían proteger el suministro de S1P del cuerpo que estimula la regeneración de las células musculares.

Agregan que a medida que el THI continúa mostrando éxito contra la distrofia muscular, se realizarán estudios preclínicos de seguridad y eficacia antes de avanzar a los ensayos en humanos.

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