El primer fármaco de células madre del mundo de Osiris: aprobado

Hay buenas noticias para los padres que sufren la angustiosa experiencia de su hijo que necesita un trasplante de médula ósea. El anuncio provino de Osiris Therapeutics Inc. (NASDAQ: OSIR) el viernes que Health Canada aprobó su innovadora terapia con células madre Prochymal® (remestemcel-L). El medicamento puede usarse para tratar a niños con enfermedad aguda de injerto contra huésped. (GvHD).
La decisión es histórica, ya que es el primer fármaco de células madre que entra en uso formal, así como el primer tratamiento para GvHD. La enfermedad es un desglose devastador que ocurre después de un trasplante de médula ósea y mata a alrededor del 80% de los niños afectados, a menudo en cuestión de semanas.
Andrew Daly, M.D., Profesor Asociado Clínico, Departamento de Medicina y Oncología de la Universidad de Calgary, Canadá e Investigador Principal en el programa clínico de fase 3 para Prochymal confirmó:

"Estoy muy orgulloso del papel de liderazgo que ha tenido Canadá en el avance de la terapia con células madre y particularmente satisfecho de que esta decisión histórica beneficie a niños que de otro modo tendrían pocas esperanzas ... Como resultado de la revisión integral de Health Canada, ahora los médicos tienen un la terapia con células madre en su arsenal para combatir la GvHD. Al igual que la introducción de antibióticos a finales de la década de 1920, con las células madre ahora hemos dado oficialmente el primer paso en este nuevo paradigma de la medicina ".

El proceso de aprobación de Prochymal se implementó en virtud del Aviso de cumplimiento con las condiciones (NOC / c) de Health Canada. La base del procedimiento permite que un nuevo medicamento salga al mercado donde hay necesidades médicas no cubiertas. La aprobación se concede con la disposición de que el medicamento ha demostrado beneficios de riesgo / recompensa en ensayos clínicos previos y que el fabricante acepta realizar pruebas clínicas confirmatorias adicionales.
C. Randal Mills, Ph.D., presidente y director ejecutivo de Osiris confirmó su "felicidad de las empresas de poder ayudar a conquistar la enfermedad:

"Hoy no es solo un gran día para Osiris, sino para todos los involucrados en el desarrollo responsable de terapias con células madre ... Lo más importante es que hoy es un gran día para los niños y sus familias que afrontan con valentía esta terrible enfermedad. de una droga de células madre, ahora que se ha abierto la puerta, seguramente no será la última ".

Cuando los niños con EICH no responden al tratamiento con esteroides, que presumiblemente es la mayoría, el uso de Prochymal ahora estará autorizado. Health Canada basó su aprobación en estudios clínicos previos del medicamento, en los cuales el 64% de los pacientes mostraron resultados; la tasa de supervivencia en comparación con los datos históricos mejoró drásticamente, incluso en pacientes con casos graves. Ahora se llevará a cabo una evaluación clínica adicional de Prochymal, incluida la inscripción de pacientes en un registro para descubrir cualquier efecto a largo plazo.
Joanne Kurtzberg, MD, directora del Programa de trasplante pediátrico de médula ósea de la Universidad de Duke e investigadora principal de Prochymal

"La EICH refractaria no solo es mortal para los pacientes a los que afecta, sino que es devastadora para la familia, amigos y cuidadores que observan impotentes cómo avanza la enfermedad ... He visto personalmente a Prochymal revertir los efectos debilitantes de la EICH grave en muchos de mis pacientes y ahora, después de casi dos décadas de investigación, los datos que demuestran tasas de respuesta consistentemente altas, un perfil de seguridad sólido y una mejor supervivencia respaldan claramente el uso de Prochymal en el tratamiento de la GvHD refractaria ".

Prochymal está actualmente disponible en varios países, incluido Estados Unidos, en virtud de un Programa de acceso ampliado (EAP). Prochymal estará disponible comercialmente en Canadá a finales de este año. Peter Friedli, presidente y cofundador de Osiris concluye:

"Hoy Osiris convierte la realidad de la investigación con células madre en realidad, brindando décadas de investigación médica y científica ... Tomó 20 años de arduo trabajo y perseverancia y quiero agradecer personalmente a todos los involucrados por su dedicación a esta importante misión".

Osiris tiene 48 patentes que protegen a Prochymal, y Health Canada's acordó otorgarle a Prochymal exclusividad regulatoria dentro de su territorio. Canadá otorga ocho años de exclusividad a los medicamentos innovadores, como Prochymal, con una extensión adicional de seis meses debido a que aborda una enfermedad pediátrica. Los padres, los médicos y los accionistas pueden descansar tranquilos.
Escrito por Rupert Shepherd.