Soliris (eculizumab) aprobado por la FDA para el síndrome urémico hemolítico, un desorden sanguíneo pediátrico raro

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Aprobó Soliris (eculizumab) para tratar a personas con síndrome urémico hemolítico atípico (SHUa). aHUS es una enfermedad de la sangre rara y crónica que puede provocar insuficiencia renal (renal) y está relacionada con un mayor riesgo de muerte y accidente cerebrovascular.
Esta enfermedad representa del 5 al 10% de todos los casos de síndrome urémico hemolítico. En la gran mayoría de los casos, el SUH atípico solo afecta a los niños.
Soliris es un tratamiento dirigido que opera al restringir las proteínas que desempeñan un papel en el SHUa. En 2007, la FDA aprobó inicialmente este medicamento para tratar la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), un tipo raro de trastorno sanguíneo que puede provocar discapacidad y muerte prematura. Soliris está clasificado como un medicamento huérfano. Los medicamentos huérfanos son medicamentos que muestran potencial para el diagnóstico y / o tratamiento de enfermedades o afecciones raras.
Ningún otro tratamiento para el SHUa ha sido aprobado por la FDA, y la seguridad y eficiencia del tratamiento estándar actual, la terapia con plasma (intercambio de plasma o infusión de plasma fresco congelado), no se han investigado en ensayos bien manejados.
Richard Pazdur, M.D., director de la Oficina de Hematología y Productos de Oncología en el Centro de Evaluación e Investigación de Fármacos de la FDA, explicó:

"Esta es la primera aprobación de un medicamento para tratar esta enfermedad potencialmente mortal y la primera aprobación para el uso de Soliris en niños. Esta aprobación subraya cómo una mayor comprensión de la biología de una enfermedad y de cómo un medicamento interactúa con ese proceso puede acelerar el desarrollo de medicamentos ".

Se llevaron a cabo dos ensayos de un solo brazo que consistieron en 37 adultos y adolescentes con SHUa y una investigación retrospectiva que incluyó a 19 pacientes pediátricos y 11 pacientes adultos con SHUa, para establecer la seguridad y efectividad de Soliris. Los participantes en Soliris experimentaron mejoras en la función renal, incluida la eliminación del requisito de diálisis en varias personas con SHUa para quienes la terapia con plasma no fue efectiva. Los participantes de Soliris también mostraron una mejoría en los recuentos de plaquetas y otros parámetros sanguíneos que se relacionan con la actividad de la enfermedad de SHUa.
Entre los que recibieron Soliris, los eventos adversos más comunes fueron presión arterial alta (hipertensión), diarrea, dolor de cabeza, anemia, vómitos, náuseas, infecciones respiratorias y del tracto urinario superior, y una disminución de los glóbulos blancos (leucopenia).
Esta nueva evidencia para Soliris se está aprobando con una extensión de la Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos existente (REMS), para informar a los profesionales de la salud y pacientes sobre el riesgo conocido de infecciones meningocócicas potencialmente mortales.
El acceso a Soliris estará restringido a aquellos cuyos médicos hayan sido inscritos en un programa de registro. El médico tendrá que proporcionar al paciente una guía.
La presentación de Soliris fue revisada bajo el programa de revisión de prioridades de la FDA. Esta revisión acelerada de seis meses está reservada para medicamentos que pueden proporcionar avances considerables en el tratamiento, o en casos donde se puede brindar un nuevo tratamiento cuando no existe uno adecuado actualmente.
Además, el tratamiento está siendo aprobado por el programa de aprobación acelerada de la FDA, diseñado para ofrecer a los pacientes un acceso más rápido a medicamentos nuevos y prometedores, seguido de más investigaciones para confirmar el beneficio clínico del medicamento.
El programa de aprobación acelerada permite que la agencia apruebe un medicamento para tratar una enfermedad grave en base a datos clínicos que demuestren que el medicamento tiene un efecto en un punto final que razonablemente predice un beneficio clínico para los pacientes o un efecto en un punto final clínico aparte de la supervivencia o morbilidad irreversible.
Soliris es comercializado por Alexion Pharmaceuticals en Cheshire, Connecticut.
Escrito por Grace Rattue