Científicos desarrollan con éxito células T resistentes al VIH

Los científicos han creado una técnica para diseñar genéticamente células resistentes al VIH, un método que, si se demuestra su eficacia en humanos, podría dar a los pacientes con VIH una alternativa a un programa de medicamentos de por vida que los pacientes actuales enfrentan.
El VIH es peligroso debido a la capacidad del virus de penetrar y eliminar las células T, convirtiéndose gradualmente en SIDA y causando la descomposición del sistema inmunitario. El virus puede atravesar las células T por dos genes, CXR4 y CCR5, que son notoriamente receptivos al virus.
Los medicamentos recetados para combatir el VIH están dirigidos a ambos genes receptores. Sin embargo, si los genes pueden modificarse de una manera que los hace naturalmente inmunes al VIH, el cronograma diario de medicamentos ya no sería necesario.
Un nuevo estudio realizado por investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford describe el uso de "tijeras moleculares" para cortar y pegar varios genes resistentes al VIH en las células T. Los hallazgos fueron publicados en la revista Terapia molecular.
Matthew Porteus, MD, profesor asociado de pediatría en Stanford y hematólogo / oncólogo pediátrico en el Hospital Infantil Lucile Packard, y el investigador principal dijo:

"Inactivamos uno de los receptores que usa el VIH para obtener entrada y agregamos nuevos genes para protegernos contra el VIH, por lo que tenemos múltiples capas de protección, lo que llamamos apilamiento. Podemos utilizar esta estrategia para crear células que sean resistentes a ambos tipos principales del VIH ".

Una terapia genética a medida, este nuevo método podría eventualmente reemplazar el tratamiento con medicamentos en conjunto. El estudio fue hecho en el laboratorio; los ensayos clínicos todavía necesitan medir si el nuevo enfoque funcionaría como terapia.
Sara Sawyer, PhD, profesora asistente de genética molecular y microbiología en la Universidad de Texas-Austin y coautora del estudio, dijo:

"Proporcionar a una persona infectada células T resistentes no curaría su infección viral. Sin embargo, les proporcionaría un conjunto protegido de células T que evitarían el colapso inmunológico que típicamente da lugar al SIDA".

Eliminando un cóctel de drogas

El SIDA es un virus difícil de tratar porque está en constante mutación, lo que deja a los pacientes a ser tratados por una lista de diferentes medicamentos, o terapia antirretroviral activa (TARGA). El estudio actual evitó este problema a través de un ataque genético múltiple que desvía el VIH en varios frentes. Los investigadores intentaron imitar TARGA a través de la manipulación genética.
Los científicos de Stanford usaron la nucleasa para identificar una sección no dañada del ADN del gen del receptor CCR5. Forman un descanso en la secuencia, y en un logro acreditado para la edición genética, se pega en tres genes que se sabe que tienen resistencia al VIH. Colocar varios genes en un sitio específico se conoce como "apilamiento".
La combinación de los tres genes inmunes ayudó a proteger las células del VIH a través de los receptores CXCR4 y CCR5. Se implementaron muchas capas de seguridad al desactivar el gen CCR5 y agregar genes anti-VIH.
Luego, los investigadores probaron las capacidades protectoras de las células T creando versiones en las que colocaron uno, dos y los tres genes y expusieron las células T al VIH.
Los genes triples modificados fueron por lejos los más inmunes a la infección. Las células T que no habían sido modificadas terminaron por infectarse dentro de los 25 días.

Un paso adelante en la terapia génica

Los autores se sienten alentados por los resultados de este estudio como un trampolín en el desarrollo de la terapia génica para el VIH. Una desventaja asociada con este método podría ser que la nucleasa está diseñada para hacer una ruptura en un solo lugar: podría hacer un descanso en otro lugar, causando cáncer u otras desviaciones celulares. También es posible que las células no soporten el cambio genético.
Porteus dijo: "Es posible que a las células no les gusten las proteínas que les piden que expresen, por lo que no crecerán".
Sin embargo, sugiere que ambos problemas puedan ser superados técnicamente. El siguiente paso será probar el método en células T tomadas de pacientes con SIDA y avanzar hacia la experimentación con animales. Los autores esperan que las pruebas clínicas comiencen dentro de tres a cinco años.
A pesar de que la nueva técnica requirió mucha mano de obra y necesitaba un enfoque personalizado para cada paciente, los pacientes con VIH podrían salvarse de una dependencia extenuante, costosa y de por vida de los tratamientos farmacológicos.
Hace solo unos días, se informó que el sistema de salud de EE. UU. Podría ahorrar más de $ 1 mil millones prescribiendo medicamentos genéricos para la terapia antirretroviral. Sin embargo, este enfoque corre el riesgo de una peor calidad y eficacia del tratamiento del VIH.
Escrito por Kelly Fitzgerald