Aprobación NICE de Mepact (mifamurtida) para el tratamiento del osteosarcoma recibido por médicos y grupos de pacientes, Reino Unido

Los médicos y los grupos de pacientes celebran la decisión del Instituto Nacional de Salud y Excelencia Clínica (NICE) de revertir el borrador de la guía y aprobar el uso del uso de Mepact® en su última evaluación, anunció Takeda UK. Mepact® está diseñado para tratar el osteosarcoma no metastásico de alto grado en niños, adolescentes y adultos jóvenes de entre 2 y 30 años.
El osteosarcoma, una forma rara y a menudo mortal de cáncer de hueso, es una enfermedad altamente agresiva con aproximadamente 150 nuevos casos anuales en el Reino Unido. Afecta a niños de hasta dos años, aunque la edad promedio de un paciente con osteosarcoma es quince.
En el momento del diagnóstico, el osteosarcoma ya se ha diseminado a otras partes del cuerpo, generalmente a los pulmones, en alrededor de una quinta parte de los pacientes y hasta un tercio de los niños y adultos recién diagnosticados, el cáncer regresará después de la cirugía y la quimioterapia estándar.
Takeda propuso el cambio exitoso a la 'guía de métodos' de NICE para considerar la evaluación de medicamentos, como Mepact®, que puede restaurar la salud de un paciente durante un período prolongado, normalmente al menos 30 años, junto con un esquema mejorado de acceso del paciente ( PAS). El cambio tiene en cuenta los costos de los tratamientos cuando se aplican los costos de descuento y los efectos en la salud, y da como resultado una reducción del costo por QALY de Mepact® a £ 36,000, que NICE ahora considera rentable.
Inicialmente, la recomendación de NICE para Mepact® será por un período de consulta de aproximadamente un mes después del cual publicarán la decisión final como guía oficial del NHS si no se presenta una apelación.
El Dr. Bruce Morland, oncólogo pediatra consultor del Birmingham Children's Hospital comentó:

"La decisión de NICE de recomendar Mepact® es una noticia alentadora para los niños y adultos jóvenes con osteosarcoma. Estoy muy contento de que NICE haya revertido su decisión anterior y haya reconocido la naturaleza excepcional de su evaluación de los tratamientos ultrahuérfanos para enfermedades raras como el osteosarcoma . Este es un verdadero triunfo para médicos y pacientes ".

Roger Paul, presidente del Bone Cancer Research Trust estuvo de acuerdo y dijo:

"Este resultado es totalmente merecido y refleja la culminación de un largo viaje y una campaña incansable de muchos de nuestros miembros que han contribuido al proceso de evaluación con sus experiencias personales. Esto dará más esperanza a los pacientes y sus padres mientras luchan con este terrible enfermedad ".

El tratamiento estándar actual para el osteosarcoma consiste en la quimioterapia antes y después de la extirpación quirúrgica del tumor (resección), sin embargo, un tercio o la mitad de todos los niños y adultos jóvenes no sobrevivirán más de 5 años después del tratamiento. Solo ha habido pocos avances médicos para el tratamiento del osteosarcoma en los últimos 20 años. Mepact® reduce el riesgo de muerte en casi un tercio (8% de reducción del riesgo absoluto p = 0.03), lo que significa salvar 8 vidas jóvenes por cada 100 pacientes tratados de una posible muerte.

Yasuhiro Fukutomi, director general de Takeda UK agradeció la decisión de NICE de evaluar Mepact® en una declaración final, diciendo:

"Agradecemos a todos aquellos que han participado en este largo proceso, incluidos los de NICE, el Departamento de Salud, los médicos y las organizaciones de pacientes. Ha sido necesaria la colaboración de todos para llevarnos a esta conclusión exitosa para los pacientes con osteosarcoma en la actualidad".

Escrito por Petra Rattue