Las discapacidades de aprendizaje en niños pueden prevenirse con medicamentos contra el cáncer

De acuerdo con un nuevo estudio realizado por investigadores de la Universidad de Michigan Medical School y publicado en la revista Celda, un medicamento que fue formulado originalmente para detener el crecimiento del cáncer puede ser capaz de detener el crecimiento de células cerebrales anormales en el cerebro de los niños, lo que podría reducir el riesgo de problemas de aprendizaje.
Esta nueva evidencia ha hecho que los investigadores se pregunten si los medicamentos antitumorales podrían proteger el cerebro del niño con neurofibromatosis 1 y otras discapacidades de aprendizaje durante la etapa clave de desarrollo.
La neurofibromatosis 1 (NF1) está presente en 1 de cada 3.000 niños. Esta enfermedad hace que los tumores crezcan en todo el cuerpo de los niños y, a veces, da como resultado cabezas anormalmente grandes, así como otros problemas de salud. Los niños afectados por NF1 tienen dificultades para escribir, resolver problemas matemáticos, leer y comportarse adecuadamente.
Las marcas de color marrón en la piel aparecen temprano si NF1 está presente, y los médicos a menudo las confunden con marcas de nacimiento. La influencia en la función cerebral saludable es el problema más grave asociado con NF1, y generalmente prevalece poco después de que aparecen las marcas marrones. Los autores señalan que el impacto real que el NF1 tiene en la función cerebral aún se desconoce, independientemente del hecho de que se hayan realizado múltiples estudios sobre los tumores que aparecen más adelante en la vida del paciente.
Para su nuevo estudio, los investigadores de la Escuela de Medicina de la Universidad de Michigan analizaron las células madre neurales. Estas son células maestras que pueden transformarse en diferentes tipos de tejido neuronal.
Descubrieron que los ratones bebé que tenían 2 copias de la mutación que produce NF1 tenían células madre neurales que producían más células nerviosas llamadas glía y no producían suficientes neuronas, lo que es importante para que el cerebro y el cuerpo se comuniquen entre sí.
Estos ratones fueron tratados con un medicamento llamado PD0325901, un fármaco experimental que se ha utilizado en ensayos para tratar el cáncer avanzado. Este medicamento se enfoca en las acciones de las células llamadas MEK / ERK vía, parte de la clase de medicamentos inhibidores de MEK.
Los científicos encontraron una gran diferencia entre los ratones con la mutación NF1 que recibieron la medicación desde el nacimiento, con esos ratones formando un desarrollo cerebral normal. Por otro lado, los ratones que no parecían ser "normales" cuando nacieron, pero en un par de días se notaba que se estaban desarrollando anormalmente. Estaban inclinados y "desaliñados".
El autor principal de la investigación y profesor asociado de medicina interna en la División de Medicina Molecular y Genética y en el Departamento de Biología Celular y del Desarrollo, Yuan Zhu, Ph.D, señala que no todos los niños que han sido diagnosticados con NF1 se beneficiarán de Sin embargo, este medicamento específico, otros inhibidores de MEK están en proceso de fabricación para luchar contra el cáncer.
Él dice:

"Lo importante es que hemos demostrado que al tratar durante este breve período de tiempo temprano en la vida, cuando las células madre neuronales en un cerebro en desarrollo todavía tienen tiempo para 'decidir' qué tipo de célula se convierta, podemos causar un efecto duradero en el desarrollo neuronal ".

El experimento no involucró a los científicos que analizaron cómo se comportaron los ratones, aprendieron o cuáles fueron sus posibilidades de desarrollar los tumores cerebrales benignos que a menudo vienen con NF1.
La mejor manera de que el medicamento funcione, según Zhu, es administrarlo a la primera señal de tumores benignos o retraso en el desarrollo, y después de que los niños pequeños o bebés reciban un diagnóstico de NF1.
Alrededor del 50% de los casos de NF1 se deben a la genética, donde los padres han transmitido la mutación a su descendencia. La otra mitad de los casos de NF1 se desarrollan en el útero por una causa desconocida.
Cada caso de esta enfermedad es diferente. Un niño puede, con padres que tienen NF1, tener síntomas muy leves, mientras que, al mismo tiempo, su hermano o hermana tiene problemas severos.
Otra forma de NF1 es cuando ocurre un "doble golpe". Estas personas tienen 2 copias del gen mutado en sus células. Si un individuo tiene estas 2 copias, tienden a sufrir síntomas graves de aprendizaje y generalmente tienen un cuerpo calloso más grande, la parte del cuerpo que une las dos mitades del cerebro y que alberga muchas células gliales, las células que los ratones tenía muchos de.
Los hallazgos recientes hacen que los científicos tengan la esperanza de poder utilizar esta información para ayudar algún día a personas que tienen problemas genéticos similares a NF1 y que afectan la misma vía de señalización celular llamada RAS. Estos tipos de afecciones genéticas, llamadas "RASopatías" o síndromes neurocardio-faciales-cutáneos (NCFC), incluyen el síndrome de Leguis, el síndrome de Leopard, el síndrome de Noonan y el síndrome de Costello. Son similares a NF1 porque se dirigen a la cara, la cabeza, el sistema de circulación y el cerebro.
El gen para NF1 fue encontrado a finales de la década de 1980 por el miembro del cuerpo docente de U-M Medical School Francis Collins, M.D., Ph.D., y debido a su descubrimiento, los niños con NF1 pueden ser diagnosticados eficazmente y ser tratados en consecuencia.
Escrito por Christine Kearney