Kalydeco - Un tratamiento de fibrosis quística

Kalydeco ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para tratar un tipo vicioso de Fibrosis Quística (FQ). La FQ es una enfermedad mortal recesiva que afecta a los pulmones, pero también puede dañar el hígado, el páncreas y el intestino. Se produce a partir del transporte inusual de cloruro y sodio a través del epitelio, causando la acumulación de moco en los pulmones y secreciones espesas. A su vez, muchos problemas respiratorios ocurren en pacientes con FQ. La diabetes también es común entre los pacientes con FQ y es más común entre los caucásicos. Este tipo específico de CF, para el cual Kalydeco ha sido aprobado, está dirigido a niños de 6 años de edad en adelante que poseen la mutación G551D en el gen del regulador transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
Los expertos creen que de las 30,000 personas que se ven afectadas en los Estados Unidos por la Fibrosis Quística, se estima que 1,200 de ellas poseen la mutación G551D. La comisionada de la FDA Margaret A. Hamburg, M.D comenta:

Kalydeco es un excelente ejemplo de la promesa de la medicina personalizada: medicamentos dirigidos que tratan a los pacientes con una composición genética específica. La asociación única y mutuamente beneficiosa que llevó a la aprobación de Kalydeco sirve como un gran modelo de lo que las empresas y los grupos de pacientes pueden lograr si colaboran en el desarrollo de fármacos ".

Kalydeco se aprobó antes de lo esperado cuando fue revisado por la FDA, después de que se hubieran realizado dos estudios clínicos controlados con placebo de 48 semanas. En el estudio, se analizaron 213 pacientes. Uno de los estudios se realizó en pacientes de 12 años o más y el otro en pacientes de 6 a 11 años. Ambos estudios revelaron la seguridad y eficacia de Kalydeco. Tuvo un gran impacto en la función pulmonar mejorada. La píldora, cuando se toma dos veces al día acompañando un alimento que contiene grasa, se usa para ayudar a la proteína producida por la función del gen CFTR de manera más efectiva y por lo tanto mejora muchos de los signos y síntomas de la FQ, incluido el rápido aumento de peso y la función pulmonar.
Jane Woodcock, M.D., directora del Centro de Evaluación e Investigación de Fármacos de la FDA dijo:

Kalydeco es el primer tratamiento disponible que se dirige a la proteína CFTR defectuosa, que es la causa subyacente de la fibrosis quística. Esta es una terapia innovadora para la comunidad de fibrosis quística porque las terapias actuales solo tratan los síntomas de esta enfermedad genética.

Los investigadores explican que Kalydeco solo funciona en pacientes con la mutación G551D, y no funciona en la forma más común de CF, que ocurre en pacientes que tienen dos copias de la mutación F508 en el gen CFTR. Dicen que se debe tomar una prueba aprobada por la FDA antes de que los pacientes con CF tomen Kalydeco, si se desconoce su estado de mutación.
Kalydeco es fabricado por Vertex Pharmaceuticals Inc. de Cambridge Massachusetts y pueden ocurrir efectos secundarios de Kalydeco. Los más comunes son dolores de estómago, dolores de cabeza, infecciones del tracto respiratorio, diarrea, erupción cutánea y mareos.
Escrito por Christine Kearney