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Virus del VIH utilizado como vector para obtener terapia génica en seis niños
El virus del VIH se puede usar para tratar dos enfermedades genéticas graves, según dos estudios publicados en la revista. Ciencia.
Investigadores del Instituto Teletón San Raffaele para Terapia Génica (TIGET) en Milán, Italia, revelaron que el virus del VIH puede usarse para tratar la leucodistrofia metacromática, una enfermedad que afecta el recubrimiento graso que actúa como aislante alrededor de las fibras nerviosas y Wiskott-Aldrich Síndrome, una deficiencia del sistema inmune que reduce la capacidad de formar coágulos de sangre.
Los investigadores dicen que el origen de estas dos enfermedades es un defecto genético que resulta en la deficiencia de una proteína esencial en los primeros años de vida. La técnica de terapia del VIH, llamada terapia genética de células madre hematopoyéticas lentivirales, consiste en retirar las células madre hematopoyéticas (células aisladas de la médula ósea que pueden renovarse ellas mismas) de la médula ósea de los pacientes.
Los pacientes reciben luego una copia corregida del gen defectuoso utilizando vectores virales derivados del VIH. Un vector viral es una herramienta que permite la transferencia de material genético a las células. Una vez que se completa este proceso, las células tratadas pueden restaurar las proteínas faltantes a los órganos clave, dicen los investigadores.
Los resultados del estudio revelaron que seis niños de todo el mundo han recibido este tratamiento durante los últimos tres años, y están "bien y muestran beneficios significativos".
Alessandro Aiuti, jefe de investigación de la clínica pediátrica de TIGET, explica:
"En pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich, las células sanguíneas se ven directamente afectadas por la enfermedad y las células madre corregidas reemplazan las células enfermas creando un sistema inmune que funciona correctamente y plaquetas normales. Gracias a la terapia génica, los niños ya no tienen que enfrentar una hemorragia severa e infección. Pueden correr, jugar e ir a la escuela.
Sin embargo, en el caso de la leucodistrofia metacromática, el mecanismo terapéutico es más sofisticado: las células hematopoyéticas corregidas llegan al cerebro a través de la sangre y liberan la proteína correcta que las células nerviosas circundantes "reúnen". La tarjeta ganadora fue hacer que las células modificadas pudieran producir una cantidad de proteína mucho más alta que lo normal, y así contrarrestar efectivamente el proceso neurodegenerativo ".
Luigi Naldini, el líder de este estudio, agrega: "Tres años después del inicio del ensayo clínico, los resultados obtenidos de los primeros seis pacientes son muy alentadores. La terapia no solo es segura, sino también efectiva y capaz de cambiar la clínica historia de estas enfermedades graves. Es realmente emocionante poder dar una solución concreta a los primeros pacientes ".
Ambos ensayos para este tratamiento comenzaron con 16 participantes en 2012. Seis de los pacientes padecían el síndrome de Wiskott-Aldrich y 10 padecían leucodistrofia metacromática. Sin embargo, los resultados publicados se refieren a seis de los pacientes para quienes ha pasado el tiempo suficiente después de la administración de la terapia.
Maria Grazia Roncarolo, directora científica de TIGET, dice: "El camino traslacional, desde el banco de laboratorio hasta la cabecera de pacientes afectados por el síndrome de Wiskott-Aldrich y la leucodistrofia metacromática, también ha presentado obstáculos y frustraciones, tanto para los investigadores como para los padres y madres. niños que comprensiblemente encuentran difícil aceptar la "lentitud" de la ciencia. Pero los resultados que mostramos hoy nos compensan con todos los esfuerzos y nos dan una gran esperanza para el futuro de estos niños y para la posible cura de otras enfermedades genéticas ".
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