Afinitor (everolimus) aprobado por angiomiolipomas renales por la FDA

Afinitor (everolimus) ha sido aprobado por la FDA para los angiomiolipomas renales (tumores renales no cancerosos) que no requieren cirugía urgente en pacientes con CET (complejo de esclerosis tuberosa). Complejo de esclerosis tuberosa es una condición genética muy rara en la que los tumores no cancerosos crecen en el cerebro, el riñón, la piel, el corazón y otros órganos vitales.
Se estima que alrededor de 40,000 personas en los Estados Unidos se ven afectadas por el CET. Entre el 70% y el 80% de las personas con CET continúan desarrollando problemas renales. Típicamente, un paciente con CET desarrolla varios tumores en ambos riñones. A medida que los tumores crecen, comprimen los riñones, lo que provoca hemorragia e insuficiencia renal.
mTOR quinasa, una proteína, juega un papel importante en el crecimiento y desarrollo de varios tumores no cancerosos vinculados al CET. Afinitor, una pastilla que debe tomarse una vez al día, bloquea la actividad descontrolada de la proteína.
En 2009, se le otorgó a Afinitor la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de tumores renales no cancerosos, así como el astrocitoma subependimario de células gigantes (SEGA). SEGA es un tipo de tumor cerebral.
La designación de huérfano se refiere a medicamentos destinados a tratar afecciones o enfermedades que afectan a no más de 200,000 personas en los EE. UU., Y para los cuales el medicamento, basado en la evidencia actual, se muestra prometedor en el tratamiento de esa afección o enfermedad.
La última presentación de Afinitor para su aprobación recibió la revisión prioritaria. Este es un sistema acelerado para revisar los medicamentos. En este caso, la revisión se completó dentro de cuatro meses.
Richard Pazdur, M.D., director de la Oficina de Hematología y Productos Oncológicos en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, dijo:

"Esta aprobación subraya el compromiso de la FDA con el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras con importantes necesidades médicas no satisfechas. También representa otro ejemplo de dónde la comprensión de la biología subyacente de una enfermedad puede conducir a un desarrollo de medicamentos más selectivo".

Al revisar la solicitud de Afinitor, la FDA examinó los datos de un estudio humano doble ciego, controlado con placebo que involucró a 118 pacientes. Dos tercios de ellos fueron seleccionados al azar para administrar Afinitor, mientras que el resto recibió un placebo. Fueron tratados por hasta 48 meses. Sin embargo, aquellos con placebo tuvieron la opción de cambiar a Afinitor si su tumor creció durante el período de estudio.
Todos ellos tenían tumores en ambos riñones. 40% de los participantes habían sido tratados por sangrado de los tumores. El objetivo del estudio fue determinar cuántos pacientes experimentaron contracción del tumor o la desaparición total de los tumores después del tratamiento.
El 42% de los que tomaron Afinitor experimentaron una reducción considerable en el tamaño del tumor; esta reducción duró al menos cinco meses después de que finalizó el tratamiento. Esta cifra incluye la mitad de todos los pacientes que estuvieron en Afinitor durante menos de ocho meses. Ningún paciente con placebo experimentó una contracción tumoral.
La FDA dice que aceleró el proceso de aprobación de este medicamento porque los resultados de los primeros ensayos demostraron una tasa muy alta de reducción tumoral que duró varios meses.
Novartis, los fabricantes y comercializadores de Afinitor, tendrán que seguir monitoreando a los pacientes, después de la aprobación, durante al menos cuatro años para averiguar cuánto duran estos resultados positivos y cómo las respuestas afectan los requisitos de la cirugía.
Los efectos secundarios relacionados con la terapia Afinitor incluyen infección de las vías respiratorias superiores, hinchazón de las extremidades, dolores en las articulaciones, dolor abdominal, diarrea, dolor de cabeza, sofá, vómitos, náuseas, dolor en la boca, inflamación de la boca y acné o eccema. 15% de las mujeres en Afinitor se saltaron al menos un período menstrual durante el ensayo.
John Bissler, MD, Presidente de Nefrología de Clark D. West en el Centro Médico del Hospital Pediátrico de Cincinnati, dijo:

"Los angiomiolipomas renales son una de las principales causas de morbilidad y mortalidad en pacientes adultos con CET y pueden ser uno de los aspectos más desafiantes de la enfermedad a tratar. Hoy es un paso importante para la comunidad TSC, ya que Afinitor es ahora el único medicamento aprobado para reducir la carga del tumor renal en estos pacientes ".

Hervé Hoppenot, presidente de Novartis Oncology, dijo:

"Con esta aprobación de la FDA, Afinitor se convierte en la primera opción médica para tratar dos de las manifestaciones más debilitantes de esta enfermedad desafiante, de por vida, tumores renales llamados angiomiolipomas renales y tumores cerebrales conocidos como SEGA. Esta aprobación refuerza aún más nuestro compromiso para abordar las necesidades no satisfechas TSC mientras continuamos investigando la inhibición de everolimus y mTOR a través de otras manifestaciones de la enfermedad ".

Escrito por Christian Nordvist