El tratamiento para el desorden hemorrágico raro es eficaz y bien tolerado, muestran estudios

Los resultados de dos estudios internacionales realizados en docenas de centros de ensayo en todo el mundo muestran por primera vez que eltrombopag es un tratamiento seguro y efectivo para niños con trombocitopenia inmune crónica o persistente, un raro trastorno hemorrágico donde la sangre no se coagula como debería. debido al bajo número de plaquetas en la sangre.
Eltrombopag funciona aumentando la producción de plaquetas en la sangre, que se agota en pacientes con trombocitopenia inmune crónica.

Los hallazgos se publican en La lanceta y The Lancet Hematology.

La trombocitopenia inmune (PTI) es un trastorno autoinmune en el que el sistema inmunitario ataca las plaquetas de la sangre y las agota hasta el punto de producir hemorragias en el interior del cuerpo y debajo de la piel.

Cuatro de cada 100.000 niños desarrollan ITP cada año en todo el mundo.

Los síntomas de PTI incluyen hemorragias nasales frecuentes, sangrado de las encías y hematomas que aparecen como manchas de color púrpura o pequeñas manchas rojas en la piel. En raras ocasiones, el sangrado puede poner en peligro la vida.

La PTI a veces puede desaparecer sola, pero para alrededor de 1 de cada 4 niños afectados, la afección se vuelve crónica y persiste después del tratamiento inicial durante al menos 12 meses.

Uno de los centros que participaron en los estudios se encuentra en el Royal Manchester Children's Hospital en el Reino Unido. El trabajo allí fue dirigido por el Dr. John Grainger, hematólogo pediátrico consultor y profesor honorario de la Universidad de Manchester, quien señala:

"Los estudios proporcionan a los médicos pruebas muy necesarias para ayudar a decidir cuándo eltrombopag podría beneficiar a los pacientes pediátricos y proporcionar los regímenes de dosificación adecuados para pacientes pediátricos".

En el pasado, los tratamientos de segunda línea para los niños con PTI eran escasos, y una de las primeras opciones, para extirpar el bazo, conlleva un alto riesgo de sepsis y trombosis.

Eltrombopag aumentó y 'recuento de plaquetas estabilizado de manera consistente'

A medida que los investigadores comenzaron a comprender más acerca de las causas subyacentes de la PTI, los medicamentos inmunosupresores como el rituximab se volvieron disponibles como nuevas opciones de tratamiento.

Y más recientemente, los agonistas del receptor de la trombopoyetina como eltrombopag han sido aprobados para el tratamiento de la trombocitopenia en pacientes adultos con PTI crónica que no respondieron o mostraron intolerancia a otras opciones.

Eltrombopag funciona ayudando a desencadenar la proliferación y la diferenciación de las células madre de la médula ósea para aumentar la producción de plaquetas en la sangre.

El Dr. Grainger resume los resultados de los dos estudios:

"Los estudios demuestran que eltrombopag es bien tolerado y eficaz, estabilizando consistentemente el recuento de plaquetas a más de 50 X 109 por litro en 2-6 semanas para el 40% de los niños que reciben el tratamiento, en comparación con el 0% en el brazo placebo".

Eltrombopag se comercializa como Promacta en los EE. UU. Y como Revolade en Europa y en otros países del mundo. Como resultado de estos estudios, los reguladores de EE. UU. Han autorizado el uso del medicamento en niños menores de 1 año. Las licencias de la UE para esta aplicación se encuentran actualmente en curso.

Los estudios fueron financiados por GlaxoSmithKline (GSK). Sin embargo, eltrombopag ahora es fabricado y comercializado por Novartis, luego de su reciente compra de GSK Oncology.

En julio de 2015, Noticias médicas hoy se enteró de un nuevo estudio en ratones que puede identificar nuevas formas de tratar la PTI y explicar por qué hay tanta variación en los síntomas y la respuesta al tratamiento.

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