Prochymal - Primer medicamento de células madre aprobado

Por primera vez en la historia, un medicamento de células madre ha sido aprobado para su autorización comercial.
Prochymal® (remestemcel-L) es también el primer fármaco aprobado para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda en niños, una complicación devastadora del trasplante de médula ósea que mata a casi el 80% de todos los niños afectados, muchos de las cuales solo semanas después de que hayan sido diagnosticadas.
La EICH es la principal causa de mortalidad relacionada con el trasplante, causada por un ataque inmunológico. La GvHD severa puede causar ampollas en la piel, hemorragia intestinal e insuficiencia hepática, y es extremadamente dolorosa con una tasa de mortalidad de hasta 80%. En la actualidad, las terapias estándar de primera línea para GvHD son esteroides. Dado que la tasa de éxito de los esteroides es solo del 30 al 50%, la única otra terapia si los esteroides fallan se limita a los agentes inmunosupresores que se usan de forma no específica con poco beneficio y toxicidades significativas. Hasta la aprobación de Prochymal, no ha habido ninguna otra terapia para GvHD.
Osiris Therapeutics Inc. obtuvo la autorización para Prochymal según el Aviso de cumplimiento con las condiciones (NOC / c) de Health Canada. Un NOC / c es una autorización para comercializar un medicamento con la condición de que el fabricante realice estudios adicionales para verificar el beneficio clínico. Esta vía proporciona acceso a tratamientos para enfermedades médicas no satisfechas y ha demostrado que sus beneficios superan sus riesgos en ensayos clínicos.

Andrew Daly, M.D., Profesor Asociado Clínico del Departamento de Medicina y Oncología de la Universidad de Calgary, Canadá e investigador líder del programa clínico de fase 3 de Prochymal declaró:

"Estoy muy orgulloso del papel de liderazgo que ha tenido Canadá en el avance de la terapia con células madre y estoy particularmente satisfecho de que esta decisión histórica beneficie a niños que de otra manera tendrían pocas esperanzas. Como resultado de la revisión integral de Health Canada, los médicos ahora tienen una la terapia con células madre en su arsenal para combatir la GvHD. Al igual que la introducción de antibióticos a finales de la década de 1920, con las células madre ahora hemos dado oficialmente el primer paso en este nuevo paradigma de la medicina ".

C. Randal Mills, Ph.D., Presidente y Director Ejecutivo de Osiris anunció:

"Hoy no es solo un gran día para Osiris, sino para todos los involucrados en el desarrollo responsable de terapias con células madre. Lo más importante es que hoy es un gran día para los niños y sus familias que afrontan valientemente esta terrible enfermedad. de una droga de células madre, ahora que se ha abierto la puerta, seguramente no será la última ".

Prochymal es una formulación intravenosa de células madre mesenquimales (MSCs), que se derivan de la médula ósea de donantes adultos sanos con edades comprendidas entre 18 y 30 años. Las MSC se seleccionan de la médula ósea y se cultivan en cultivo, produciendo hasta 10,000 dosis de Prochymal de un único donante. El medicamento es un verdadero producto de células madre, que se almacena congelado hasta que se necesita. Prochymal se infunde a través de una línea intravenosa simple sin la necesidad de escribir o inmunosuprimir al receptor. El medicamento se encuentra actualmente en ensayos de Fase 3 para la enfermedad de Crohn refractaria, así como en ensayos clínicos para el tratamiento de ataques cardíacos y diabetes tipo 1.
Health Canada otorgó la autorización de Prochymal para el manejo de la GvHD aguda en niños que no responden a los esteroides, según los resultados de los ensayos clínicos del medicamento. Prochymal fue recomendado por un panel asesor experto independiente, que se encargó de evaluar la seguridad y eficacia de los medicamentos.
Los ensayos demostraron que en 61 a 64% de los niños con EICH aguda que no respondían a los esteroides, Prochymal produjo una respuesta clínicamente significativa a los 28 días después del inicio de la terapia. En comparación con una población control histórica de pacientes pediátricos con EICH refractaria (p = 0,028), Prochymal también demostró una mejoría estadísticamente importante en la supervivencia, con el mayor beneficio de la supervivencia se observó en aquellos con las formas más graves de EICH. Una de las condiciones para la aprobación es que el beneficio clínico de Prochymal se someterá a una evaluación adicional en un ensayo confirmatorio coincidente. Se alentará a todos los pacientes que reciban Prochymal a participar para controlar los efectos a largo plazo de la terapia.
Joanne Kurtzberg, MD, directora del Programa de trasplante pediátrico de médula ósea de la Universidad de Duke e investigadora principal de Prochymal explica:

"La EICH refractaria no solo es mortal para los pacientes a los que afecta, sino que es devastadora para la familia, los amigos y los cuidadores que observan impotentes cómo progresa la enfermedad. Personalmente, Prochymal ha revertido los efectos debilitantes de la EICH grave en muchos de mis pacientes y ahora, después de casi dos décadas de investigación, los datos que demuestran tasas de respuesta consistentemente altas, un perfil de seguridad sólido y una mejor supervivencia respaldan claramente el uso de Prochymal en el tratamiento de la GvHD refractaria ".

Prochymal estará disponible comercialmente en Canadá a finales de este año y actualmente está disponible para adultos y niños en virtud de un Programa de acceso ampliado (EAP) en varios países, incluido EE. UU.
Peter Friedli, presidente y cofundador de Osiris declaró:

"Hoy Osiris convierte la investigación en células madre en realidad, brindando décadas de investigación médica y científica. Tomó 20 años de arduo trabajo y perseverancia y quiero agradecer personalmente a todos los involucrados por su dedicación a esta importante misión".

Osiris posee una amplia protección de la propiedad intelectual en términos de Prochymal, que incluye 48 patentes emitidas.Health Canada también otorgó a la empresa una exclusividad regulatoria de ocho años dentro del territorio para Prochymal, con una extensión adicional de 6 meses sobre la base de que el medicamento está destinado a la población pediátrica.
Escrito por Petra Rattue