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Esclerosis múltiple: el trasplante de células madre puede detener la progresión de la enfermedad
Nueva investigación proporciona evidencia adicional de autotrasplante de células madre hematopoyéticas como un tratamiento efectivo para la esclerosis múltiple, después de encontrar el procedimiento detuvo la progresión de la enfermedad durante 5 años en casi la mitad de los pacientes.
Una nueva investigación revela que casi la mitad de los pacientes con EM tratados con AHSCT no experimentaron progresión de la enfermedad en los 5 años posteriores.
El autor principal del estudio, el Dr. Paolo Muraro, del Departamento de Medicina del Imperial College London en el Reino Unido, y sus colegas informaron recientemente sus hallazgos en JAMA Neurología.
Los resultados llegan justo dos semanas después de que otro estudio revelara el éxito de un tratamiento similar en un pequeño grupo de pacientes con esclerosis múltiple remitente recidivante (EMRR).
Sin embargo, el Dr. Muraro y su equipo advierten que se necesitan ensayos adicionales para determinar la eficacia y la seguridad del trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (AHSCT), después de que un pequeño número de pacientes muriera dentro de los 100 días de tratamiento.
En AHSCT, las células madre de un paciente se cosechan. El paciente está entonces sujeto a altas dosis de quimioterapia para eliminar cualquier célula enferma.
A continuación, las células madre recogidas se devuelven al torrente sanguíneo del paciente, con el objetivo de reiniciar la producción normal de células sanguíneas. En términos simples, AHSCT "restablece" el sistema inmune.
"Anteriormente sabíamos que este tratamiento reinicia o reinicia el sistema inmunológico, y que conllevaba riesgos, pero no sabíamos cuánto duraron los beneficios", señala el Dr. Muraro.
Sin progresión de la EM 5 años después de la AHSCT para el 46 por ciento de los pacientes
Para su estudio, los investigadores evaluaron los datos de 25 centros de tratamiento en 13 países, identificando 281 pacientes con esclerosis múltiple (EM) que se sometieron a AHSCT entre 1995-2006. De estos pacientes, el 78 por ciento tenía una forma progresiva de EM.
Usando la Escala de Estado de Discapacidad Expandida (EDSS), el equipo evaluó la supervivencia libre de progresión de los pacientes a los 5 años después del tratamiento y cualquier mejora en los síntomas de MS.
Una puntuación EDSS de cero no representa ninguna discapacidad, siete representa el uso de una silla de ruedas, mientras que 10 representa la muerte por EM. Al comienzo del estudio, los pacientes tenían una puntuación promedio de EDSS de 6.5.
En general, los investigadores encontraron que el 46 por ciento de los pacientes no experimentaron progresión de la enfermedad en los 5 años posteriores al tratamiento.
Los pacientes con EMRR - caracterizados por ataques inflamatorios, o "brotes", seguidos de períodos de remisión - tuvieron los mejores resultados, con un 73 por ciento que no experimentaron un empeoramiento de los síntomas en los 5 años posteriores a la AHSCT.
Además, los pacientes experimentaron pequeñas mejorías en los síntomas de MS después de AHSCT. Los pacientes con EM progresiva vieron su puntaje EDSS aumentar en 0.14 un año después del tratamiento, mientras que los pacientes con RRMS experimentaron un aumento de 0.76 en su puntaje EDSS.
Los pacientes con una edad más temprana, pocas inmunoterapias antes de la AHSCT y una puntuación EDSS más baja al inicio del estudio también mostraron mejores resultados con AHSCT.
El tratamiento 'conlleva un pequeño riesgo de muerte'
Si bien estos hallazgos parecen prometedores para el uso de AHSCT para pacientes con EM, el equipo señala que hubo ocho muertes en los 100 días posteriores a AHSCT, que se pensó que habían sido relacionadas con el tratamiento.
AHSCT implica quimioterapia agresiva, que puede debilitar severamente el sistema inmune y aumentar la susceptibilidad a la infección.
"En este estudio, que es el mayor estudio de seguimiento a largo plazo de este procedimiento, hemos demostrado que podemos 'congelar' la enfermedad de un paciente y evitar que empeore, hasta por 5 años.
Sin embargo, debemos tener en cuenta que el tratamiento conlleva un pequeño riesgo de muerte, y esta es una enfermedad que no pone en peligro la vida de inmediato ".
Dr. Paolo Muraro
El Dr. Muraro señala que, de manera importante, este estudio no incluyó a un grupo de pacientes con EM que no recibieron tratamiento, lo que resalta aún más la necesidad de más estudios que evalúen la seguridad y eficacia de AHSCT.
"Necesitamos urgentemente tratamientos más efectivos para esta afección devastadora, por lo que una gran prueba aleatoria controlada de este tratamiento debería ser el próximo paso", agrega.
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