Enfermedad de Huntington: la pridopidina se muestra prometedora en el ensayo

De acuerdo con los resultados del ensayo MermaiHD fase 3 publicado en línea primero en The Lancet Neurology, un fármaco único (pridopidina) que estabiliza la señalización de dopamina en áreas del cerebro que controlan el movimiento y la coordinación en pacientes con enfermedad de Huntington (HD), una afección caracterizada por un desequilibrio en la sustancia dopaminérgica de señalización, parece ser bien tolerado y merece mayor investigación .
Hasta el momento, ningún medicamento ha demostrado la capacidad de mejorar la pérdida de la capacidad de mover los músculos voluntariamente. En la actualidad, el único medicamento aprobado para la enfermedad de Huntington es la tetrabenazina. Sin embargo, este medicamento solo trata la corea (un trastorno anormal del movimiento involuntario) y está relacionado con efectos adversos graves.
La pridopidina es parte de una nueva clase de medicamentos conocidos como dopidinas. Las dopidinas actúan como estabilizadores dopaminérgicos, diseñados para reconstruir los niveles de dopamina en el cerebro a niveles normales. Los descubrimientos de una investigación de fase II indicaron que la pridopidina potenciaba la función motora voluntaria sin empeorar la corea.
Un grupo de investigadores dirigido por Justo Garcia de Yebenes del Hospital Ramón y Cajal en Madrid, España, llevó a cabo un ensayo de fase III para evaluar más a fondo la potencial seguridad y eficacia de pridopidina como tratamiento de los síntomas motores HD. 437 personas con la enfermedad de Huntington de 8 países de la UE participaron en el ensayo. Los pacientes fueron asignados aleatoriamente a tres grupos; un grupo recibió 45 mg de pridopidina una vez al día, un grupo recibió 45 mg dos veces al día y el grupo restante recibió placebo durante 26 semanas.
En el examen inicial, el equipo usó una puntuación motora modificada (mMS) diseñada para medir 10 ítems asociados a los movimientos voluntarios a partir de la escala motora total de la escala unificada de HD (UHDRS) para evaluar los efectos de la pridopidina. También evaluaron UHDRS-TMS, el comportamiento, la depresión y la ansiedad, así como la función cognitiva.
El equipo descubrió que la diferencia en las puntuaciones medias de mMS entre los grupos no era considerable después de seis meses de tratamiento. Sin embargo, encontraron que en un examen terciario, el tratamiento farmacológico produjo una mejoría en la función motora total, particularmente en movimientos de manos, movimientos oculares, distonía, marcha y equilibrio medidos por UHDRS-TMS en individuos que recibieron la dosis más alta del fármaco en comparación con los pacientes que recibieron placebo.
Además, exámenes adicionales que solo involucraron participantes que completaron todas las visitas de investigación y cumplieron con los medicamentos, más del 70% demostraron un beneficio considerable para la dosis más alta del medicamento. La pridopidina fue bien tolerada y tiene efectos adversos similares al placebo.
Los investigadores explican:

"La pridopidina tiene el potencial de complementar los tratamientos disponibles mejorando un rango diferente de déficit motores. Su falta de efectos secundarios severos ... sugiere que la pridopidina podría ser útil incluso para aquellos pacientes que son tratados en sitios que no son centros de excelencia para la enfermedad de Huntington. "

En un comentario asociado, Andrew Feigin del Instituto Feinstein de Investigación Médica, Nueva York, EE. UU., Dijo:

"Un fármaco bien tolerado que produzca incluso pequeños beneficios para pacientes con la enfermedad de Huntington sería una adición muy bienvenida a los tratamientos disponibles actualmente para este trastorno debilitante ... El análisis de ítems individuales dentro del UHDRS-TMS en el estudio MermaiHD también sugiere que la pridopidina podría beneficiarse características de la EH para las que actualmente no hay tratamientos (movimientos oculares, coordinación de la mano, distonía y problemas de equilibrio o de marcha) ".

Escrito por Grace Rattue