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Fibrosis quística: el estudio de levadura puede abordar la causa raíz
La levadura está ayudando a abordar la causa raíz de la fibrosis quística, una enfermedad que resulta de canales iónicos defectuosos. Un nuevo estudio muestra cómo una molécula pequeña puede tomar el lugar de una proteína faltante en las células de levadura con canales de iones defectuosos, lo que les permite trabajar de nuevo.
La mayoría de los casos de fibrosis quística se diagnostican antes de los 2 años.
El estudio, realizado por investigadores de la Universidad de Illinois en Urbana-Champaign, se publica en Revista de la Sociedad Química Americana.
Todos los organismos, desde los microbios hasta los humanos, dependen de bombas y canales de proteínas que transportan iones a través de la membrana celular. Los canales iónicos defectuosos en las células subyacen a muchas enfermedades humanas actualmente incurables.
La fibrosis quística es causada por una mutación genética que afecta a algunas de las proteínas que componen los canales iónicos, causando un mal funcionamiento. El resultado es una acumulación espesa de moco en los pulmones y otros órganos, lo que dificulta la respiración.
Si bien existen tratamientos para la fibrosis quística, no reparan la causa subyacente. Los tratamientos incluyen inhalantes, suplementos de enzimas y limpieza de las vías respiratorias, que generalmente solo pueden realizarse con ayuda.
La levadura es un organismo útil para investigar la salud humana y las enfermedades porque las células de levadura son muy similares a las células humanas. En dos ocasiones, la levadura ha aparecido en estudios que han ganado premios Nobel (uno en 2001, el otro en 2009) por su trabajo en células humanas.
El nuevo estudio describe cómo una pequeña molécula puede tomar el lugar de una proteína faltante para restaurar el tipo de función del canal iónico que falta en las personas con fibrosis quística y enfermedades similares. La molécula, anfotericina B, se extrajo originalmente de bacterias y se usa para tratar infecciones fúngicas.
La pequeña molécula causó que la levadura deficiente crezca casi tan bien como la levadura normal
El equipo probó la molécula pequeña en dosis bajas en una cepa de levadura que no puede crecer porque tiene canales iónicos defectuosos.
Datos rápidos sobre la fibrosis quística- Las personas con fibrosis quística han heredado dos copias del gen defectuoso de CF
- Alrededor de 70,000 personas en todo el mundo viven con fibrosis quística
- La mayoría de los casos se diagnostican antes de los 2 años.
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Cuando agregaron la molécula, los investigadores encontraron que la levadura creció casi tan bien como una cepa normal que usaron como control. Ellos notan:
"Aquí informamos de la restauración vigorosa y sostenible del crecimiento de células de levadura mediante la sustitución de transportadores de iones de proteínas faltantes con imitaciones de moléculas pequeñas imperfectas".
Los autores dicen que se necesita más investigación para confirmar si la molécula pequeña funcionará en enfermedades humanas como la fibrosis quística. Mientras tanto, sin embargo, concluyen que su estudio proporciona un "marco para seguir esa estrategia terapéutica".
Las personas con fibrosis quística tienen un mayor riesgo de infección pulmonar porque la mucosidad espesa y pegajosa que se acumula en los pulmones permite que los gérmenes prosperen y se multipliquen.
A principios de este año, Noticias médicas hoy informó cómo los investigadores están logrando una mejor comprensión de las infecciones en la fibrosis quística. Un pequeño estudio de niños con la enfermedad revela que los microorganismos que infectan a las personas con fibrosis quística pueden sobrevivir con poco o nada de oxígeno.
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