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El compuesto de cobre podría ser la base de la primera terapia de la enfermedad de Lou Gehrig
La enfermedad de Lou Gehrig, también conocida como esclerosis lateral amiotrófica, es una enfermedad incurable y mortal que afecta a unas 30,000 personas en los Estados Unidos. Pero un nuevo estudio publicado en el Revista de Neurociencia sugiere que un compuesto de cobre podría usarse en terapia para la afección.
Los investigadores, de Australia, EE. UU. Y el Reino Unido, demostraron en ratones que la administración oral de este compuesto alargaba la vida útil y mejoraba la función locomotora de ratones transgénicos genéticamente modificados para desarrollar esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
La ELA es una enfermedad neurológica fatal que progresa rápidamente y ataca las células nerviosas que son responsables de controlar los músculos voluntarios.
Se caracteriza por la degeneración gradual y la muerte de las neuronas motoras: células nerviosas en el cerebro, el tallo cerebral y la médula espinal que se comunican entre el sistema nervioso y los músculos voluntarios del cuerpo.
Debido a que las neuronas motoras superiores e inferiores se degeneran o mueren con ALS, dejan de enviar mensajes a los músculos. Eventualmente, la habilidad del cerebro para iniciar y controlar el movimiento voluntario cesa.
Los investigadores dicen que un compuesto de cobre podría potencialmente aumentar la esperanza de vida de las personas con ELA, una enfermedad neurológica fatal.
La mayoría de las personas con la enfermedad mueren por insuficiencia respiratoria dentro de los 3-5 años desde el inicio de los síntomas, pero alrededor del 10% sobreviven durante 10 años o más.
Los investigadores, dirigidos por el profesor Joseph Beckman de la Facultad de Ciencias de la Universidad Estatal de Oregón, dicen que, hasta el momento, ninguna terapia para ELA ha podido extender la esperanza de vida por más de unos pocos meses en humanos.
Sin embargo, agregan que su enfoque recién descubierto podría cambiar esto, lo que también podría ayudar con los tratamientos de la enfermedad de Parkinson.
Compuesto aumento de la vida útil en un 26%
El equipo explica que ALS se ha remontado a mutaciones en cobre, zinc y superóxido dismutasa, un antioxidante también conocido como SOD1. Normalmente, la función adecuada de SOD1 es esencial para la vida, pero cuando carece de sus cofactores de metal, se vuelve tóxica, "desarrollándose" y dando como resultado la muerte de las neuronas motoras.
Según el equipo, el cobre y el zinc ayudan a estabilizar la proteína, manteniéndola doblada por más de 200 años.
El Prof. Beckman explica más este proceso:
"El daño de ALS se produce principalmente en la médula espinal y también es uno de los lugares más difíciles del cuerpo para absorber el cobre. El cobre en sí es necesario, pero puede ser tóxico, por lo que sus niveles están estrechamente controlados en el cuerpo.
La terapia para la que estamos trabajando suministra cobre selectivamente a las células de la médula espinal que realmente lo necesitan. De lo contrario, el compuesto mantiene el cobre inerte ".
Los investigadores creen que al recuperar el equilibrio adecuado de cobre en el cerebro y la médula espinal, están estabilizando la SOD1 en su forma madura, mejorando la función de las mitocondrias.
El compuesto que usan se llama "cobre (ATSM)", que se ha estudiado previamente para su uso en tratamientos contra el cáncer y es de bajo costo para crear.
En el estudio con ratones, los investigadores observaron que la esperanza de vida se extendió en un 26%, y creen que con una mayor investigación, pueden extender este aumento aún más.
Blaine Roberts, autor del estudio e investigador de la Universidad de Melbourne en Australia, dice que sus resultados fueron los opuestos a los que esperaban:
"El tratamiento aumentó la cantidad de SOD mutante, y por dogma aceptado esto significa que los animales deberían empeorar. Pero en este caso, mejoraron mucho. Esto se debe a que estamos haciendo una entrega dirigida de cobre solo a las células que necesito."
El enfoque también podría ayudar con la terapia de Parkinson
Aunque no se ha encontrado una cura para ALS, la Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el primer tratamiento farmacológico para la enfermedad en 1995. Se denomina riluzol (Rilutek) y se cree que reduce el daño de las neuronas motoras al disminuir la liberación de glutamato.
Datos rápidos sobre ALS- Se estima que unas 5,000 personas en los EE. UU. Son diagnosticadas cada año con la enfermedad
- ALS es una de las enfermedades neuromusculares más comunes en todo el mundo
- Aunque las personas más jóvenes y mayores pueden desarrollarlo, ALS generalmente afecta a personas entre 40-60 años de edad
- Los hombres se ven más afectados que las mujeres.
En el 90-95% de todos los casos de ELA, la enfermedad ocurre al azar, sin factores de riesgo claros, y las personas con esta forma de la enfermedad no tienen antecedentes familiares de ELA.
El inicio de la ELA suele ser tan sutil que los síntomas se pasan por alto. Estos incluyen: calambres, espasticidad, debilidad muscular, habla arrastrada y nasal, o dificultad para masticar o tragar.
Estos síntomas se desarrollan rápidamente y se convierten en una debilidad o atrofia más obvia que típicamente indica a un médico que ALS puede estar presente.
Aunque es una condición debilitante, Beckman dice que él y su equipo "creen que con más mejoras y siguiendo los ensayos clínicos humanos necesarios para la seguridad y eficacia", su enfoque podría proporcionar no solo una nueva terapia para ELA, sino también terapias potenciales para el Parkinson. enfermedad.
Noticias médicas hoy recientemente informó sobre un estudio que sugirió un origen para la enfermedad de Lou Gehrig. Los investigadores de ese estudio identificaron una falla en la formación de proteínas, lo que los llevó a sugerir que ALS es "una mala regulación de un paso en la producción del neurofilamento".
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