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¿Qué es un ensayo controlado aleatorio en investigación médica?

Tabla de contenido

  1. ¿Por qué los ensayos clínicos son "aleatorizados"?
  2. ¿Por qué los ensayos clínicos son "controlados"?
  3. Uso poco práctico o poco ético de los tratamientos ficticios en ECA
Los ensayos controlados aleatorios son el estándar de oro de las pruebas científicas para nuevas intervenciones médicas.

Se han convertido en el estándar que deben cumplir las compañías farmacéuticas en el proceso de determinar qué nivel de eficacia y seguridad se puede lograr con un medicamento experimental.

Las tres palabras para este método de prueba clínica - ensayo controlado aleatorizado (ECA) - representan elementos importantes del diseño científico:

  • Aleatorizado: la decisión sobre si un paciente en el ensayo recibe el nuevo tratamiento o el tratamiento de control (o placebo) se realiza al azar
  • Controlado: la prueba utiliza un grupo de control para comparación o referencia. En el grupo control, los pacientes no reciben el nuevo tratamiento que se está evaluando, pero reciben un tratamiento de referencia o placebo en su lugar
  • Ensayo: el fármaco o el tratamiento se está probando durante un ECA; se aprobará para un uso más amplio solo si los resultados del programa de prueba indican que existe un nivel de eficacia que vale la pena, que debe equilibrarse con un nivel aceptable de efectos adversos (seguridad).

¿Por qué los ensayos clínicos son "aleatorizados"?

La aleatorización es importante en un ensayo clínico para evitar que los resultados se vean sesgados. Si la decisión sobre quién recibe el nuevo tratamiento en un ensayo clínico no se decide al azar, los pacientes y los científicos pueden influir en los resultados.


La selección de pacientes en un brazo de un ensayo clínico u otro (en el grupo de tratamiento o en el grupo de control) se deja al azar.

Cuando los pacientes se asignan al azar al grupo de tratamiento o control de un ensayo clínico, los resultados están libres de un tipo específico de sesgo de selección.

Por ejemplo, sin asignación al azar, los científicos pueden asignar pacientes consciente o inconscientemente al brazo de tratamiento si tienen más probabilidades de beneficiarse del tratamiento bajo investigación, lo que hace que un tratamiento se vea más beneficioso en general de lo que realmente puede ser.

Por el contrario, si los científicos están buscando demostrar que un determinado tratamiento es ineficaz o inseguro, pueden asignar a los pacientes con un mayor riesgo de complicaciones o una menor probabilidad de éxito para recibir ese tratamiento.

Las posibilidades de sesgo de asignación pueden considerarse más altas en los ensayos realizados por investigadores financiados directa o indirectamente por una compañía farmacéutica que busca demostrar la eficacia y la seguridad de un nuevo medicamento. Esta es la razón por la cual los investigadores deben divulgar cualquier posible conflicto de interés cuando realicen un ensayo clínico, ya que los fabricantes farmacéuticos tienen un interés financiero claro (y generalmente muy grande) para lograr resultados positivos.

Saber qué pacientes reciben el fármaco experimental puede generar motivaciones sólidas y cuestionables. Los médicos podrían tener una influencia bien intencionada sobre los resultados.

Si el tratamiento activo parece estar produciendo efectos secundarios negativos, por ejemplo, los médicos pueden proteger a ciertos tipos de pacientes del medicamento. Tratar a los sujetos en el ensayo de forma diferente de esta manera reduce la integridad de las comparaciones de igual a igual y arroja resultados falsos.

En resumen, la aleatorización en un ensayo clínico ayuda a eliminar el sesgo y garantizar que los dos grupos que se comparan son realmente similares, y que, en la medida de lo posible, la única diferencia que podría influir en el resultado de su enfermedad es si son o no recibiendo el nuevo medicamento

Ensayos doble ciego y simple

Además de la aleatorización, un ensayo clínico de alta calidad suele ser doble ciego o simple ciego cuando no es posible el doble cegamiento. Esto significa que los pacientes no saben si están recibiendo el tratamiento activo o un placebo (simple ciego), o que los pacientes y los médicos que tratan y evalúan a esos pacientes desconocen quién está en el grupo de tratamiento activo (doble ciego) .

Este tipo de "cegamiento" ayuda a evitar que los resultados sean sesgados por los pacientes que se sienten mejor simplemente porque saben que están recibiendo tratamiento activo (o, a la inversa, que no informan sentirse mejor porque saben que están recibiendo un placebo o tratamiento simulado). De forma similar, una prueba doble ciego reduce el potencial de un efecto del tratamiento en los pacientes y reduce el riesgo de que los médicos o los investigadores notifiquen mayores efectos en el grupo de tratamiento o efectos menores en el grupo de control.

En algunos casos, es difícil cegar a los pacientes y / o investigadores sobre quiénes están en los grupos de tratamiento y control. Por ejemplo, la investigación sobre la acupuntura puede ser difícil de llevar a cabo de forma doble ciego, ya que los médicos son conscientes de que están administrando un tratamiento simulado o activo. En tales casos, un ensayo puede ser simple ciego (es decir, los pacientes no saben si están recibiendo tratamiento activo o simulado), pero puede utilizar un tercero profesional independiente para evaluar a los pacientes sin saber si recibieron el tratamiento activo o simulado.

Datos rápidos sobre ensayos controlados aleatorios

Aquí hay algunos puntos clave sobre ECA. Más detalles e información de respaldo están en el cuerpo de este artículo.

  • Los ensayos controlados aleatorios son el estándar de oro de las pruebas clínicas aplicadas a las nuevas intervenciones médicas.
  • Por lo general, los ECA se requieren en programas de pruebas farmacéuticas antes de que los reguladores permitan la venta de nuevos medicamentos.
  • La aleatorización significa que la casualidad pura se usa para decidir quién recibe el nuevo tratamiento y quién entra en el grupo de comparación de la prueba.
  • La aleatorización se realiza de modo que se elimine el "sesgo de selección" cuando se asigna el tratamiento, lo que hace que los resultados de la comparación sean más confiables.
  • Los ECA están "controlados", por lo que los investigadores pueden esperar razonablemente que los efectos de salud sean el resultado del tratamiento con medicamentos, al observar los efectos en el grupo de referencia que no recibió el nuevo medicamento.
  • Los placebos se pueden usar para el grupo de control: tratamientos ficticios que se parecen al tratamiento experimental pero que no contienen nada.
  • No siempre es ético o práctico administrar un placebo, como cuando esto significa negar el tratamiento a personas que tienen una enfermedad grave o que pone en peligro su vida.
  • Un tratamiento estándar que ya está establecido contra la enfermedad se puede utilizar en el grupo de control para la comparación.

¿Por qué los ensayos clínicos son "controlados"?

El objetivo de un grupo de control en un ensayo controlado aleatorio es ayudar a reducir la probabilidad de que cualquier beneficio (y riesgo) identificado durante el proceso se pueda atribuir a factores distintos al medicamento en sí.


El ensayo podría usar un control con placebo, una píldora ficticia que se ve exactamente igual que el tratamiento, pero que carece del ingrediente activo.

Si no hay control, sin grupo de referencia o comparación, cualquier mejora en la salud u otro resultado no se puede atribuir al medicamento o tratamiento.

Puede haber otros factores sobre estar en el ensayo clínico que podrían explicar los resultados, y sin comparar lo que ocurre en pacientes similares que toman parte en condiciones similares, pero que no reciben el nuevo medicamento, no existe una medida adecuada de los cambios en la salud que puedan presentarse. observado.

Este valor de emplear un grupo de control se produce solo si la prueba es suficientemente grande. Debe haber suficientes personas participando para garantizar que las diferencias de oportunidad y los casos inusuales no tengan un gran efecto en los resultados.

Un grupo de control generalmente está formado por personas que coinciden por edad, sexo y grupo étnico, junto con cualquier otro factor que pueda influir en el efecto de un medicamento o tratamiento, como el peso, el tabaquismo o las comorbilidades.

El grupo control puede recibir un placebo, un tratamiento ficticio que se ve exactamente igual que el medicamento que se prueba, pero que en realidad no contiene el agente activo, o puede recibir tratamiento estándar sin el tratamiento adicional bajo investigación.

En algunos casos, generalmente aquellos que investigan los beneficios de una intervención en individuos sanos, el grupo de control puede recibir ningún tratamiento y simplemente estar formado por individuos similares a los que reciben un suplemento o terapia.

La calidad del grupo de control es importante, en términos de qué tan bien sus participantes coinciden con los del grupo activo. Por ejemplo, la aleatorización (explicada anteriormente) ayuda a garantizar que no haya ningún sesgo que influya en la selección de personas en el grupo de control.

Los ensayos clínicos de buena calidad publicarán las mediciones iniciales tanto para el tratamiento como para los brazos de control de la prueba, permitiendo la comparación directa.

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Comparación con el tratamiento estándar

Muchos ensayos que investigan nuevos medicamentos o tratamientos para una enfermedad están diseñados para que el grupo de control reciba un tratamiento establecido (estándar) para esa enfermedad. El objetivo de este tipo de control es averiguar si hay algún beneficio comparativo del nuevo medicamento versus el tratamiento estándar. Incluso si el nuevo medicamento parece tener un efecto beneficioso, el tratamiento establecido puede ser aún más seguro y más eficaz.

Los ensayos comparativos de medicamentos son importantes más allá del proceso de desarrollo farmacéutico, ya que pueden ayudar a guiar las decisiones sobre la asignación de recursos de atención médica.

Por ejemplo, los encargados de formular políticas sanitarias en todo el mundo están particularmente interesados ??en cómo funciona un medicamento nuevo en comparación con las opciones de tratamiento existentes, teniendo en cuenta la rentabilidad, los efectos en la calidad de vida y otros factores que contribuyen al beneficio general y el costo para la sociedad , así como a las personas.

Los responsables de las políticas también tienen que dar cuenta de la falta de diversidad en los ensayos clínicos cuando se toman decisiones sobre los lineamientos y el financiamiento de la atención médica. Históricamente, los ensayos clínicos se han llevado a cabo típicamente con pacientes blancos de sexo masculino, lo que ha resultado en la aprobación de una gama de medicamentos e intervenciones que posteriormente se han visto como menos efectivos o más arriesgados en un grupo demográfico diferente.

La investigación en animales no humanos o en una parte limitada de la población es, en la mayoría de los casos, insuficiente para recomendar el uso generalizado de un medicamento o tratamiento para la población en general. De hecho, la aprobación de algunos medicamentos basados ??en la investigación con animales ha provocado un daño significativo a la salud humana, ya que los animales no humanos generalmente son un modelo pobre para la respuesta humana a un medicamento o tratamiento.

Uso poco práctico o poco ético de los tratamientos ficticios en ECA

El diseño riguroso de un ensayo científico no siempre es práctico. Puede ser difícil lograr un verdadero placebo, disfrazar el maniquí por completo. Y en algunos casos, no es ético dar un tratamiento ficticio.

El deseo de un ensayo controlado aleatorio puede ser vencido por los siguientes ejemplos de limitación práctica:

  • Los tratamientos que son más invasivos (que involucran dispositivos o cirugía, por ejemplo) pueden ser imposibles de simular de forma realista en el grupo de comparación
  • Puede haber muy pocas personas con una determinada enfermedad disponible para la investigación en grupos de tratamiento y sin tratamiento
  • El reclutamiento de pacientes para un ensayo en particular puede ser muy difícil.

Un ensayo controlado con placebo a menudo es simplemente una perspectiva injusta para los participantes. Por ejemplo, no se permite administrar un placebo para la comparación en enfermedades graves o que limitan la vida si eso significa negar la atención habitual.

Aquí, el grupo de comparación en cambio recibiría un tratamiento que ya está disponible, para que los pacientes no sacrifiquen su atención estándar en aras de un tratamiento ficticio.

Si no hay un tratamiento existente disponible, se puede usar otro diseño de prueba. Las decisiones sobre si los diseños de los ensayos son justos para los participantes son tomadas por juntas de revisión ética independientes. Un ensayo clínico no puede continuar sin esta aprobación ética.

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