Células madre de pacientes con distrofia muscular trasplantadas a ratones

Los científicos lograron trasplantar con éxito células madre de pacientes con una forma rara de distrofia muscular en ratones que padecían la misma forma de distrofia.
Un nuevo estudio publicado en Ciencia de medicina traslacional revela que los investigadores, por primera vez, lograron convertir células de fibroblastos, es decir, células comunes dentro del tejido conectivo, de pacientes con distrofia muscular en células madre y posteriormente las transformaron en células precursoras del músculo. Después de modificar genéticamente las células precursoras musculares, los investigadores las trasplantaron a ratones.
En el futuro, esta nueva técnica podría utilizarse para tratar a los pacientes con la rara afección de la distrofia muscular de la cintura de la extremidad, que afecta principalmente a los hombros y las caderas, y tal vez a otros tipos de distrofias musculares. El método se desarrolló inicialmente en Milán en el Instituto Científico San Raffaele y se completó en UCL.
? La distrofia muscular es un trastorno genético que típicamente afecta los músculos esqueléticos. La afección conduce a una movilidad severamente afectada y puede, en casos graves, provocar una disfunción respiratoria y cardíaca. En la actualidad, no hay un tratamiento efectivo para la condición. Varias nuevas terapias potenciales, incluida la terapia celular, están entrando en ensayos clínicos.
Los científicos de este estudio concentraron su investigación en la modificación genética de mesoangioblastos, es decir, una célula autorrenovable que se origina en la aorta dorsal y se diferencia en la mayoría de los tejidos mesodérmicos, lo que demostró su potencial para tratar la distrofia muscular en estudios anteriores.
Dado que los músculos de los pacientes con distrofia muscular están agotados de mesangangioblastos, los investigadores no pudieron obtener cantidades suficientes de estas células de pacientes con distrofia muscular de cintura de miembro y, por lo tanto, "reprogramaron" células adultas de estos pacientes en células madre, lo que permitió ellos para incitarlos a diferenciarse en células tipo mesoangioblastos. El equipo luego corrigió genéticamente estas células "progenitoras" mediante el uso de un vector viral, y las inyectó en ratones con distrofia muscular para que las células se dirijan a las fibras musculares dañadas.
En un estudio con ratones, el mismo proceso demostró que los ratones distróficos podían correr en una cinta rodante por más tiempo y más tiempo que los ratones distróficos que no recibieron las células.
El líder de investigación, Dr. Francesco Saverio Tedesco, de UCL Cell & Developmental Biology, quien dirigió el estudio, explicó:

"Este es un importante estudio de prueba de concepto. Hemos demostrado que podemos pasar por alto la cantidad limitada de células madre musculares de los pacientes utilizando células madre pluripotentes inducidas y luego producir un número ilimitado de células progenitoras genéticamente corregidas".
El profesor Giulio Cossu, también autor de UCL, concluyó:

"Esta técnica puede ser útil en el futuro para tratar la distrofia muscular de la cintura de la extremidad y quizás otras formas de distrofia muscular. Este procedimiento es muy prometedor, pero tendrá que ser validado enérgicamente antes de que pueda traducirse en un entorno clínico, considerando también que la seguridad clínica para estas células madre "reprogramadas" aún no se ha demostrado para ninguna enfermedad ".

Escrito por Petra Rattue

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