¿Están las células madre y la medicina regenerativa a la altura de sus promesas?

El concepto de la terapia con células madre es engañosamente simple: tomar células de un donante y ponerlas en un paciente para tratar una enfermedad o lesión. Sin embargo, la realidad es muy inferior al sueño.
¿Cuándo se harán realidad las promesas de revolucionar el tratamiento médico?

La medicina regenerativa utiliza células, biomateriales y moléculas para reparar las estructuras del cuerpo que no funcionan adecuadamente debido a una enfermedad o lesión.

Lo que distingue a la medicina regenerativa de muchos medicamentos tradicionales es que estos últimos tratan principalmente los síntomas, mientras que el primero tiene como objetivo tratar la causa raíz de la enfermedad del paciente mediante la sustitución de células u órganos perdidos o mediante la reparación de un gen defectuoso.

El atractivo de la medicina regenerativa promete redefinir el tratamiento médico, poniendo las células madre y los materiales biocompatibles en el centro del escenario en esta revolución. Muchos avances han sido reportados y aclamados en revistas científicas y en los medios a lo largo de los años.

Sin embargo, el número de tratamientos de medicina regenerativa en uso médico hoy en día es decepcionantemente bajo, y un panel de comisionados critica esta falta de progreso en un informe publicado la semana pasada enLa lanceta.

De hecho, según el Prof. Giulio Cossu, de la División de Biología Celular y Matrix y Medicina Regenerativa de la Universidad de Manchester en el Reino Unido, y sus colegas comisionados, solo un puñado de avances han llegado a pacientes y clínicas privadas. están aprovechando la desesperada búsqueda de tratamientos de los pacientes al ofrecer terapias no probadas.

¿Por qué tantas promesas de nuevas terapias se quedaron cortas? ¿Y qué se necesitará para que la sociedad se beneficie del inmenso potencial que posee la medicina regenerativa?

¿Qué es la medicina regenerativa?

Los comisionados dicen en su informe que la medicina regenerativa "tiene como objetivo reemplazar o reparar las células humanas, o regenerar los tejidos u órganos para restaurar la función normal". El énfasis en la "función normal" establece este enfoque para los tratamientos médicos, aparte de muchos medicamentos de uso común, que tienden a tratar los síntomas pero no abordan las causas subyacentes.

"Las terapias celulares y la medicina regenerativa, con su potencial para mejorar la salud de los pacientes, representan un cambio estructural en la atención médica centrándose en las causas subyacentes de la enfermedad mediante la reparación, reemplazo o regeneración de las células dañadas en el cuerpo", explican los autores.

Por ejemplo, una persona con diabetes tipo 1 no puede producir insulina. En cambio, se requieren inyecciones diarias de insulina para controlar los niveles de azúcar en la sangre.

La medicina regenerativa busca resolver esto regenerando los islotes de Langerhans, que permiten que el individuo produzca insulina. Esto significaría que no más inyecciones de insulina y un retorno al metabolismo del azúcar normal.

Si bien el tratamiento de la diabetes tipo 1 de esta manera todavía no es una realidad, hay algunas áreas de la medicina regenerativa que están bien establecidas en la práctica médica.

Éxitos tempranos

La forma más temprana de terapia celular fue la transfusión de sangre, que es común en la mayoría de los entornos clínicos en la actualidad.

El siguiente en la lista fue el trasplante de médula ósea, que brinda a los pacientes con daño por radiación o cánceres de sangre la posibilidad de producir células sanguíneas nuevas y sanas utilizando las células madre de la médula ósea del donante.

La terapia celular que utiliza las propias células de un paciente también se usa en casos de quemaduras graves y lesiones por escaldadura, cuando un paciente no tiene una cantidad suficiente de piel intacta para el tratamiento del injerto de piel.

Aquí, las células de la piel se aíslan de una pequeña biopsia y se expanden en un laboratorio especializado. Millones de células pueden cultivarse en un tiempo relativamente corto y trasplantarse a la herida por quemadura para acelerar la cicatrización.

Pero a pesar de estos éxitos y el hecho de que los científicos de todo el mundo están trabajando furiosamente en nuevas terapias, los tratamientos de medicina regenerativa no han entrado en la práctica médica convencional en la mayoría de las áreas de la medicina.

De acuerdo con el informe en La lanceta, "existe la posibilidad de reducir sustancialmente la carga de la enfermedad para algunas afecciones comunes (por ejemplo, apoplejía, enfermedad cardíaca, afecciones neurológicas progresivas, enfermedades autoinmunes y trauma)".

Y, "además de aumentar la esperanza de vida, las terapias de medicina regenerativa podrían mejorar en gran medida la calidad de vida relacionada con la salud de muchos pacientes con enfermedades crónicas".

Entonces, ¿qué está frenando estos desarrollos?

De la investigación a la práctica médica

Un ejército de científicos de todo el mundo está trabajando en nuevas soluciones de medicina regenerativa para enfermedades y lesiones comunes.

En el último año solo, Noticias médicas hoy informaron sobre una tecnología de chips que puede cambiar un tipo de célula a otra y curar órganos completos, un nuevo método de pintura en aerosol de biomateriales en corazones dañados mediante cirugía mínimamente invasiva y un factor de crecimiento que podría revertir la osteoporosis.

Sin embargo, la lista de productos de terapia celular y genética aprobados en el sitio web de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) es sorprendentemente corta: solo tiene 15 entradas.

Según los autores del informe publicado en La lanceta:

"La terapia celular ha producido resultados clínicamente extraordinarios, ya que ha salvado cientos de miles de vidas [...] Sin embargo, muchas terapias celulares han tenido una eficacia limitada, variable o transitoria".

El camino de la investigación exitosa a la práctica médica es largo, porque las autoridades de salud, como la FDA, que otorgan aprobación para una nueva terapia, deben estar satisfechas de que un nuevo tratamiento es seguro y funciona.

Los tratamientos de medicina regenerativa tienden a ser muy costosos porque a menudo necesitan instalaciones especiales de producción y personal altamente calificado. Con presupuestos de salud exprimidos en muchos países, los altos costos son una barrera para hacer que estas terapias se hagan realidad.

"Se pueden cosechar enormes beneficios de la medicina regenerativa, pero a un costo enorme, y la asequibilidad puede limitar la implementación, incluso si existe una buena posibilidad de ahorro de costos en el futuro", explican los comisionados.

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"Mientras el mercado crece en las próximas décadas", explican los autores del informe, "pensar en las formas en que los productos de medicina regenerativa pueden hacerse más asequibles y rentables será útil para que los pacientes puedan beneficiarse".

Lo que está claro es que existe una enorme demanda de estrategias de medicina regenerativa para abordar problemas de salud comunes, y que tanto los actores pequeños como los grandes en las industrias farmacéutica y de la salud están invirtiendo en el desarrollo de nuevas terapias.

Sin embargo, los autores del informe critican enérgicamente la forma en que algunos jugadores se benefician de las situaciones médicas a menudo desesperadas de los pacientes.

¿Los pacientes están siendo explotados?

En agosto, el comisionado de la FDA Dr. Scott Gottlieb emitió un comunicado diciendo que "[...] los actores deshonestos explotan los informes sinceros del potencial clínico significativo de los productos desarrollados adecuadamente como una forma de engañar a los pacientes y aprovecharse del optimismo de los pacientes que enfrentan enfermedades graves. "

Como parte de la campaña "para evitar que actores inescrupulosos puedan engañar a los pacientes y dañar su salud", la FDA emitió una advertencia a una clínica de células madre en Florida para "comercializar productos de células madre sin la aprobación de la FDA".

En este caso particular, las células madre de la grasa se aislaron y se administraron a los pacientes por vía intravenosa o se inyectaron directamente en la médula espinal para una variedad de afecciones, a pesar de la ausencia total de evidencia científica o médica para respaldar este tipo de tratamiento.

También se descubrió que la clínica no cumplió con las pautas que pretenden evitar la contaminación microbiana cuando se procesan las células madre, lo que deja a los pacientes en riesgo de ser tratados con células contaminadas.

"Así que queda la pregunta sobre qué hacer con los pacientes desesperados que pagan enormes sumas de dinero por tratamientos no probados", escriben los comisionados.

La estricta regulación y medidas enérgicas por parte de las autoridades de salud sobre las instituciones que ofrecen productos sin licencia serán claves para proteger a los pacientes.

¿Qué depara el futuro?

Los avances científicos en la investigación de células madre y medicina regenerativa son aclamados como avances. Pero un avance en el estudio no significa una nueva terapia, que a menudo conduce a un conflicto entre las expectativas del público y la velocidad a la que se pueden desarrollar nuevos tratamientos.

Sin embargo, la medicina regenerativa tiene un historial de éxito, aunque en un número muy pequeño de enfermedades.

"Enfermedades más complejas como la diabetes o el infarto de corazón requerirán enfoques más avanzados que los que están disponibles hoy en día para ver un impacto clínico significativo. En general, dudo que la medicina regenerativa tenga un impacto en la salud mundial como las vacunas, al menos en el futuro inmediato ".

Prof. Giulio Cossu

Sin embargo, el Prof. Cossu hizo resaltar aMNT el enorme potencial que tiene la medicina regenerativa. Dijo: "[F] de la primera transfusión de sangre al trasplante de médula ósea, clonación, desarrollo de vectores virales, ES [células madre embrionarias] y, más recientemente, iPS [células pluripotentes inducidas], la edición del genoma y los organoides son muy prometedores para el futuro."

Por lo tanto, el concepto sigue siendo el mismo: tomar células de un donante, biomateriales o moléculas, o cualquier combinación de las mismas, y ponerlas en un paciente para tratar su enfermedad o lesión.

Para trasladar la medicina regenerativa a los ámbitos de la medicina convencional, una mejor ciencia y una mejor regulación deben integrarse con métodos de fabricación innovadores que hagan que los tratamientos sean asequibles, y una forma de mostrar cómo benefician al paciente y a la sociedad en general.

Los comisionados concluyen que "[e] xploration es esencial para que las empresas y los académicos avancen en el campo, equilibrando los riesgos, los costos y los beneficios potenciales tanto como sea posible".

"Cómo procedemos en este nuevo terreno global podría ser el mayor desafío de todos para investigadores, médicos, pacientes, familiares, reguladores y la sociedad en general".