Enfermedades Neurodegenerativas Raras, Huérfanas y Desatendidas - Nueva Investigación Anunciada

De acuerdo con el Ministerio de Salud de Francia, hay casi 7.000 enfermedades raras, con 25 millones de víctimas en Europa solamente. Una enfermedad rara es una enfermedad que afecta a menos de 2.000 personas, y no hay cura para la mayoría, ya que los únicos tratamientos actualmente disponibles solo mejoran la calidad de vida. Los defectos genéticos representan el 80% de las enfermedades raras, que también incluyen tipos raros de cáncer, malformaciones congénitas, trastornos autoinmunes, enfermedades infecciosas e intoxicaciones. El Día anual de las enfermedades raras (29 de febrero de 2012) tuvo como objetivo mejorar el diagnóstico y el tratamiento de enfermedades raras para obtener un mayor reconocimiento internacional.
Rhenovia Pharma, una importante empresa de biotecnología especializada en biosimulación para descubrir nuevos fármacos para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, neurológicas y psiquiátricas, ha decidido ampliar su experiencia para cubrir enfermedades raras, huérfanas y olvidadas y ha anunciado que está iniciando programas de investigación sobre La enfermedad de Huntington (HD) y la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Rhenovia ha decidido comenzar a construir una nueva plataforma de biosimulación (RHENOMS (TM) STRI) que se centra en modelar la interacción compleja entre mecanismos biológicos en el cuerpo estriado, un área clave en el cerebro que desempeña un papel importante en HD, un neurodegenerativo fatal y raro enfermedad, que es extremadamente difícil de tratar debido a la amplia gama de síntomas, como trastornos del movimiento involuntario, déficits cognitivos y manifestaciones psiquiátricas.
El doctor Serge Bischoff, presidente y CEO de Rhenovia dijo:

"Es precisamente por esta variedad y con frecuencia síndromes opuestos que el enfoque de la biosimulación es probablemente la estrategia más adecuada en la búsqueda de nuevos tratamientos. Nos permitirá integrar la complejidad de los sistemas biológicos afectados por la EH y abordar la naturaleza multifactorial de esta enfermedad ".

Rhenovia quiere consolidar su propia cartera de candidatos a medicamentos, con el programa de HD con el objetivo de proporcionar nuevas herramientas y soluciones para optimizar el proceso de Descubrimiento y Desarrollo de Medicamentos (DD & D). Además, tiene como objetivo acelerar la búsqueda de nuevos medicamentos y métodos de tratamiento que alivien los síntomas de la EH y modifiquen el curso de la enfermedad. Otro objetivo es consolidar la propia cartera de candidatos a medicamentos de Rhenovia.
Rhenovia también quiere ampliar su programa de enfermedades raras, huérfanas y olvidadas mediante el desarrollo de una plataforma de modelado y simulación que proporciona una mejor comprensión de los mecanismos básicos que causan el deterioro cognitivo y los afectos mentales vinculados a las distrofias musculares. Su primer enfoque será en DMD.

Bischoff explicó:

"Esta elección está dictada por nuestra asociación privilegiada con la Asociación Francesa contra Miopatías y también por la urgente necesidad médica de los pacientes con DMD para tratamientos específicos de síndromes relacionados con el deterioro de algunas funciones cerebrales.
Fortalecer nuestros esfuerzos en el campo de las enfermedades desatendidas, y especialmente las raras, no solo contribuirá a una mejor comprensión de los mecanismos biológicos y las manifestaciones patológicas que subyacen a estas enfermedades, sino que también consolidará marcadamente la tecnología de biosimulación dominada por Rhenovia.
El enorme progreso realizado por los neurocientíficos, químicos e informáticos, físicos y matemáticos de Rhenovia en los últimos dos años significa que podemos esperar avances significativos simulando déficits de enfermedades raras para ayudar a arrojar luz sobre el neurodesarrollo (como el autismo), neurodegenerativo (tales como el Alzheimer) y las enfermedades psiquiátricas (como la depresión y la esquizofrenia) que afectan a poblaciones de pacientes más amplias ".

En la reciente séptima conferencia anual The Huntington's Diseases Therapeutics celebrada en Palm Springs (California, EE. UU.), Rhenovia presentó los primeros datos sobre su estrategia para abordar los síndromes de HD mediante la biosimulación.
Escrito por Petra Rattue