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Se descubrió un nuevo tratamiento potencial para la fibrosis quística

La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que afecta a decenas de miles de personas en los Estados Unidos y en todo el mundo. Actualmente no hay cura para la enfermedad, pero una nueva investigación propone un enfoque terapéutico novedoso que pronto puede evitar que la enfermedad progrese.
Los investigadores pueden haber encontrado un nuevo tratamiento que reduce la inflamación pulmonar en la fibrosis quística.

La fibrosis quística (FQ) es un trastorno genético de las glándulas secretoras que afecta a alrededor de 30,000 personas en los Estados Unidos y 70,000 personas en todo el mundo.

Nuestras glándulas secretoras son responsables de producir mucosidad y sudor, pero en la FQ, estas secreciones se acumulan en los pulmones, bloqueando las vías respiratorias y proporcionando un terreno fértil para las bacterias. Como resultado, la condición causa infecciones pulmonares severas y recurrentes.

Además de los pulmones, la FQ también afecta a otros órganos vitales, como el hígado y el páncreas. Además, puede afectar los intestinos, los senos paranasales y los órganos reproductores del cuerpo.

Por el momento, CF es incurable. Sin embargo, un equipo internacional de investigadores de la Universidad George Washington (GW) en Washington, DC, en colaboración con la Universidad de Perugia y la Universidad de Roma (ambos en Italia), pueden haber descubierto un nuevo medicamento que puede tratar y detener el progresión de CF.

El estudio, publicado en la revista Medicina de la naturaleza, examina los efectos terapéuticos de la timosina alfa 1 (T?1) sobre la FQ.

T?1 es una versión sintética de un polipéptido natural que se aisló por primera vez del tejido del timo y que tiene un papel en la inmunidad.

T?1 reduce la inflamación y corrige los defectos genéticos

La CF se produce como resultado de una mutación en el código genético de una proteína llamada regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Esta proteína normalmente regula la actividad del canal de cloruro, que es responsable del equilibrio entre la sal y el agua en los pulmones.

En la FQ, la mutación, llamada "p.Phe508del", hace que la proteína CFTR se degrade prematuramente, lo que causa una mala permeabilidad al cloruro y puede provocar inflamación pulmonar.

En el nuevo estudio, los investigadores señalan que los complejos mecanismos patogénicos detrás de la CF requieren un enfoque terapéutico que combine varios medicamentos. Los autores agregan que hasta ahora, sin embargo, no se ha descubierto ningún fármaco único con múltiples efectos beneficiosos para la FQ.

Sin embargo, los investigadores informan que su estudio muestra que T?1 puede corregir los defectos en el tejido de los ratones con FQ, así como los defectos de las células de pacientes humanos que tienen la mutación p.Phe508del.

El estudio encontró que la acción beneficiosa de T?1 es doble: el fármaco fue capaz de reducir simultáneamente la inflamación típica de la FQ y mejorar la actividad, la maduración y la estabilidad de CFTR.

T?1 - conocido como "Zadaxin" en el mercado - ha sido clínicamente aprobado por más de 15 años en 35 países, y se usa ampliamente para tratar infecciones virales, trastornos de inmunodeficiencia y VIH.

Zadaxin no está actualmente disponible en los EE. UU., Pero los investigadores dicen que el medicamento tiene "un excelente perfil de seguridad en la clínica cuando se usa como adyuvante o agente inmunoterapéutico".

Allan L. Goldstein, Ph.D., coautor del estudio y profesor emérito en residencia de bioquímica y medicina molecular en la Facultad de medicina y ciencias de la salud de GW, comenta sobre la importancia del estudio:

"En este momento hay múltiples tratamientos para la fibrosis quística, y aunque estos han mejorado la expectativa de vida de forma espectacular, todavía hay una vida útil de alrededor de 40 años para los pacientes. Ningún tratamiento puede ser independiente. Desarrollamos un único tratamiento que potencialmente puede corregir la defecto genético que causa fibrosis quística y disminuye la inflamación que ocurre como resultado ".

Aprenda cómo una nueva molécula puede prolongar la supervivencia en pacientes con FQ.

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