Pegloticase ayuda a pacientes con gota severa y crónica

Las personas con gota crónica grave que no han respondido al tratamiento convencional pueden beneficiarse del tratamiento con pegloticasa durante seis meses. Investigadores del Centro Médico de la Universidad de Duke, Durham, N.C., informaron en JAMA (Revista de la Asociación Médica Americana) que las personas experimentaron mejores niveles de ácido úrico, así como la función física, calidad de vida y menos dolor.
El objetivo de la terapia de reducción de uratos a largo plazo entre las personas con gota es mantener las concentraciones de ácido úrico por debajo de un cierto nivel. Sin embargo, los niveles de ácido úrico comúnmente exceden el rango recomendado durante esta terapia en un número significativo de pacientes, explicaron los autores.
Los medicamentos orales reductores de urato generalmente funcionan para la mayoría de los pacientes con gota. Desafortunadamente, para aproximadamente el 3% de ellos esto no es posible, ya sea porque son resistentes al tratamiento, no toleran el medicamento o no pueden tomarlo (contraindicación).
Si los niveles de urato en estos pacientes no se reducen de manera efectiva, su condición puede progresar a una gota crónica grave y puede incluir:

• Artropatía crónica
• Dolor crónico
• Deformidad
• Frecuentes erupciones artríticas
• Discapacidad funcional
• Mala calidad de vida

Pegloticase fue creado para individuos que no respondieron a los agentes convencionales de disminución de uratos. Se administra por vía intravenosa y se mantiene en circulación donde descompone el urato.
John S. Sundy, M.D., Ph.D., y el equipo escriben sobre los resultados de dos ensayos controlados con placebo, aleatorizados, de 6 meses en humanos sobre pegloticasa en pacientes con gota refractaria. Los ensayos examinaron la eficacia clínica y la tolerabilidad del fármaco reductor de urato.

Los dos ensayos, conocidos como C0405 y C0406, involucraron a 225 pacientes y se realizaron entre junio de 2006 y octubre de 2007 en 56 diferentes prácticas de reumatología en los Estados Unidos, México y Canadá. Todos los pacientes tenían gota severa, eran intolerantes al alopurinol y tenían concentraciones séricas de ácido úrico de al menos 8,0 mg / dl. El alopurinol es un medicamento estándar para el tratamiento de la gota.
El ensayo C0405 incluyó a 109 pacientes, mientras que el C0406 tuvo 116 pacientes. Fueron seleccionados al azar en uno de tres grupos:

• Grupo de tratamiento bisemanal: 12 inyecciones bisemanales que contienen 8 mg de pegloticasa en cada infusión
• Grupo de tratamiento mensual - pegloticasa alternando con placebo en infusiones sucesivas
• Grupo Placebo: recibieron un placebo

Sus niveles de ácido úrico se midieron a los 3 y 6 meses. El punto final primario fue el nivel de ácido úrico en plasma de menos de 6.0 mg / dL.

Los investigadores encontraron que:

• El 47% y el 38% de aquellos en los grupos de tratamiento bisemanal cumplieron con el resultado primario de los dos ensayos
• 20% y 49% de aquellos en el grupo de tratamiento mensual cumplieron con el resultado primario de los dos ensayos
• La tasa de respuesta entre los grupos placebo en ambos ensayos fue 0%
• Entre los que respondieron, sus niveles plasmáticos de ácido úrico fueron considerablemente inferiores a 6,0 mg / dL durante todo el período de seis meses

Los que recibieron pegloticase experimentaron mejoras considerables en la función física y la calidad de vida en comparación con los que recibieron placebo. Los pacientes en los grupos de tratamiento bisemanal también informaron dolor significativamente reducido en comparación con aquellos en los grupos de placebo.
El 90% de los pacientes en cada grupo de tratamiento experimentaron al menos un evento adverso. El 24% de aquellos en los grupos de tratamiento bisemanal experimentaron un evento adverso severo, en comparación con el 23% en los grupos mensuales y el 12% en los grupos con placebo. 80 pacientes informaron brote de gota, el evento adverso más común. 4 pacientes que recibieron pegloticasa y 3 en los grupos placebo murieron entre la aleatorización y el cierre de la base de datos del estudio (15 de febrero de 2008).

Los autores escribieron:

"Estos ensayos paralelos de 6 meses controlados con placebo del tratamiento con pegloticasa han documentado reducciones sostenidas de la AU y mejoras clínicas significativas en una proporción sustancial de pacientes con gota crónica y refractariedad o intolerancia a la terapia convencional de disminución de uratos. se pudieron demostrar los beneficios modificadores de la pegloticasa administrados cada 2 semanas en 6 meses, un marco de tiempo único en ensayos controlados aleatorios de agentes reductores de urato ".

Escrito por Christian Nordqvist