El tratamiento contra el Parkinson con neuronas derivadas de células madre pluripotentes es prometedor

En un experimento con animales usando primates modelados con la enfermedad de Parkinson, trasplantar células madre embrionarias humanas reveló una "supervivencia sólida" de las células después de seis semanas. Los investigadores de la Universidad de Yale, la Universidad Rush, la Fundación de Investigación Biomédica de St. Kitts y la Universidad de Colorado añadieron que las células estaban "bien integradas" en los animales hospedadores.
El estudio - "Supervivencia e integración de neuronas derivadas de células madre embrionarias humanas en primates lesionados MPTP" - ha sido publicado en la revista Trasplante de células.
El Dr. D. Eugene Redmond, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Yale, dijo que "la enfermedad de Parkinson fue uno de los primeros trastornos neurológicos estudiados para el reemplazo potencial de neuronas perdidas. Desde la década de 1970 ha habido un progreso significativo en el aprendizaje de la expresión genética requerida, crecimiento factores y condiciones de cultivo para diferenciar las células en neuronas de dopamina aparentes ".
Sin embargo, los autores explicaron que ha habido resultados decepcionantes al trasplantar neuronas de dopamina en roedores o monos - No se convirtieron en neuronas específicas del mesencéfalo de larga duración. Agregaron que "solo ha habido informes piloto de mejora funcional".
En este estudio, los científicos evaluaron la supervivencia a largo plazo de neuronas dopaminérgicas aparentes en monos modelados con síntomas parecidos a Parkinson. También probaron el beneficio funcional de las nuevas neuronas.
Los autores encontraron, como en estudios previos, que la expresión génica de la TH (tirosina hidroxilasa) era "transitoria" después del trasplante. TH es una enzima sintética que limita la producción de dopamina. Se dieron cuenta de que necesitaban determinar cuándo era el estadio celular óptimo, así como el entorno de cultivo ideal para una supervivencia óptima del injerto, y también otros factores que podrían influir en los resultados del trasplante celular.

Los autores informaron que hubo una mejor supervivencia celular cuando se empleó un régimen de inmunosupresión más robusto, en comparación con los utilizados en estudios previos de primates.
Los investigadores escribieron:

"Nuestros resultados demuestran que las neuronas derivadas de la línea de células madre pluripotentes conservan la capacidad de sobrevivir y responder sólidamente a las señales en el cerebro de los primates. La ausencia de expresión TH indica que pueden ser necesarios otros métodos para producir y mantener la forma dopaminérgica del células in vivo ".

Aunque este estudio demostró que las células pueden sobrevivir, los autores enfatizaron que se necesitan estudios a más largo plazo para determinar qué factores podrían tener un efecto sobre el reemplazo de la función a largo plazo y si demuestran una reversión considerable del parkinsonismo, la formación de tumores y discinesias. La discinesia se refiere a movimientos involuntarios; un efecto secundario común de los tratamientos de Parkinson utilizados en la actualidad.
El estudio de células madre puede ayudar a revelar cómo una mutación genética conduce a los síntomas de Parkinson. Científicos del Instituto Salk de Estudios Biológicos lograron reprogramar células de pacientes con enfermedad de Parkinson con una mutación genética conocida para identificar el daño a las células madre neurales que juegan un papel importante. papel clave en el desarrollo de la enfermedad. Informaron sus hallazgos en la revista Naturaleza (Número de octubre de 2012).
Los autores creen que sus hallazgos pueden allanar el camino a nuevas formas de diagnosticar y tratar el Parkinson.
El líder del equipo, Juan Carlos Izpisua Belmonte, explicó que el equipo encontró una mutación común en un gen que produce LRRK2, una enzima responsable de los casos esporádicos y familiares de Parkinson, que deforman la membrana del núcleo de las células madre neurales. Si el núcleo está dañado, puede llevar a la destrucción de la célula, así como a la reducción de su capacidad de producir neuronas funcionales, incluidas las que responden a la dopamina.
Escrito por Christian Nordqvist