Los resultados de la droga del sueño huérfano pueden conducir a nuevas terapias contra el cáncer

Un nuevo estudio publicado en el procedimientos de la Academia Nacional de Ciencias revela que una "droga huérfana" barata para el tratamiento de los trastornos del sueño parece ser un potente inhibidor de las células cancerosas. Utilizando tecnología de vanguardia en un enfoque novedoso, los investigadores del Centro de Investigación del Cáncer Fred Hutchinson pudieron analizar rápidamente el genoma, lo que tiene implicaciones de largo alcance para desarrollar tratamientos contra el cáncer más efectivos y seguros.
La investigadora principal Carla Grandori, MD, Ph.D., investigadora en la División de Biología Humana del Centro Hutchinson y su equipo utilizaron una tecnología robótica de alta velocidad (detección de alto rendimiento) junto con silenciamiento génico siRNA, una técnica genética fuerte y efectiva para revelar las debilidades fatales en las células cancerosas que son impulsadas por un oncogén conocido como "Myc". Los oncogenes generalmente son formas mutadas de genes celulares normales que contribuyen a la producción de muchos cánceres, como cáncer de cerebro, mama, pulmón, hígado y ovario.
Hasta ahora, los científicos creían que Myc era un oncogén "no eliminable" que simplemente no puede ser neutralizado por moléculas pequeñas y estables que funcionarían como un medicamento contra el cáncer. Sin embargo, incluso si existieran tales drogas, el riesgo de que también inhabiliten Myc en las células normales y creen efectos secundarios tóxicos sería alto.
Grandori declaró:

"Afortunadamente, las células cancerosas impulsadas por Myc tienen un talón de Aquiles. Su crecimiento y división rápidos dañan su ADN, y dependen de otros genes para reparar ese daño. Inhabilitar esos genes puede paralizar la capacidad del cáncer para crecer".

Grandori y su equipo descubrieron más de 100 genes que lograron matar a las células cancerígenas impulsadas por Myc sin afectar las células normales cuando se bloquearon, lo que significa que cada uno de estos genes podría ser un objetivo para una nueva terapia contra el cáncer no tóxica.
Un gen particularmente prometedor es CSNK 1 epsilon, que no solo elimina el cáncer sin afectar el tejido normal cuando se apaga, sino que ya tiene un inhibidor de la enzima que produce, que es un compuesto que fue diseñado originalmente para modular los ciclos del sueño.
Grandori declaró: "Ha estado en un estante durante años, como las miles de otras drogas 'huérfanas' que se abandonan cuando resultan ineficaces para su uso previsto".
Compró el compuesto en línea y luego de desarrollar una prueba de eficacia apropiada, le implantaron ratones de laboratorio con neuroblastomas dirigidos por Myc, un cáncer mortal del sistema nervioso que a menudo afecta a los niños. La mitad de los animales se trataron con el nuevo compuesto y los animales restantes no se trataron. El equipo observó que, aunque los ratones no tratados murieron rápidamente por sus tumores, los que fueron tratados prosperaron y sus neuroblastomas se redujeron.
Grandori, quien también es profesor asociado de investigación y director del Núcleo de detección de alto rendimiento de Quellos en el Departamento de Farmacología de la Universidad de Washington, declaró: "Es posible que el próximo gran avance en la terapia del cáncer ya esté ahí, sentado en un estante, escondiéndose a simple vista ".
Según Grandori, la combinación de cribado de alto rendimiento y silenciamiento de siRNA podría presentar un cambio radical en la forma en que se tratan los cánceres. Ella concluyó diciendo:

"Apenas hemos arañado la superficie. Estas técnicas son increíblemente poderosas, pero son nuevas y poco conocidas. Existen miles de investigadores que podrían aplicar este enfoque a su trabajo. En las manos adecuadas, podría acelerar el desarrollo. de nuevas terapias contra el cáncer mil veces ".

Escrito por Petra Rattue