Nuevo fármaco huérfano Kynamro aprobado para el trastorno hereditario del colesterol

La inyección de Kynamro (mipomersen sodium) ha sido aprobada por la FDA para tratar a las personas que están genéticamente predispuestas a tener altos niveles de colesterol LDL, lo que los laicos llaman "colesterol malo". Se aprobó el uso de Kynamro junto con medicamentos hipolipemiantes y dieta para pacientes con HoFH (hipercolesterolemia familiar homocigótica).
Según la FDA (Food and Drug Administration), agregar Kynamro a medicamentos para reducir el colesterol ayuda a reducir el LDL-C (colesterol de lipoproteínas de baja densidad), colesterol total, no HDL-C (colesterol de lipoproteínas de alta densidad), y apolipoproteína B.
HoFH es una condición hereditaria muy rara que afecta aproximadamente a 1 de cada millón de estadounidenses. El cuerpo no puede eliminar el LDL-C de la sangre, lo que resulta en niveles excesivamente altos de LDL-C circulante.
Las personas con HFH comúnmente tienen ataques al corazón y mueren antes de cumplir los treinta años de edad.

Kynamro es una aprobación de medicamentos huérfanos

La aprobación de un medicamento huérfano significa que el medicamento fue desarrollado para tratar una enfermedad, trastorno o afección que afecta a no más de 200,000 personas en el país. En diciembre de 2012, Juxtapid (lomitapide) fue aprobado por la FDA para reducir el LDL-C, la apolipoproteína B, el colesterol total y el colesterol no HDL en pacientes con HFH.
Eric Colman, M.D., subdirector de la División de Metabolismo y Productos de Endocrinología en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, dijo:

"Kynamro, una inyección administrada una vez a la semana, funciona junto con otros medicamentos que reducen los lípidos y la dieta para impedir la creación de partículas de lípidos que finalmente dan lugar a LDL-C".

Al decidir si aprobar Kynamro, los científicos de la FDA analizaron los datos de seguridad y eficacia de un ensayo clínico en el que participaron 51 pacientes con HoFH. Los niveles de LDL-C disminuyeron, en promedio, en un 25% durante las primeras 26 semanas de terapia que incluyeron Kynamro.
Los pacientes que toman Kynamro corren un grave riesgo de toxicidad hepática, porque el medicamento está relacionado con anomalías en las enzimas hepáticas y una acumulación de grasa en el hígado, lo que podría conducir a una enfermedad hepática progresiva. El empaque del medicamento lleva una advertencia en caja que informa a los médicos y pacientes de este riesgo.

En un comunicado en línea, la FDA escribió: "La FDA aprobó Kynamro con una Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS) con elementos para asegurar el uso seguro, incluida la certificación de prescriptor y farmacia, y la documentación de condiciones de uso seguro, que requiere un formulario de autorización de prescripción para cada nueva prescripción ".
Los efectos secundarios más comunes relacionados con el uso de Kynamro durante el ensayo clínico incluyeron síntomas parecidos a los de la gripe, náuseas, dolor de cabeza, reacciones en el sitio de inyección y elevaciones en las enzimas hepáticas (transaminasas séricas).
La FDA dice que requiere cuatro estudios posteriores a la comercialización de Kynamro:

• Un registro a largo plazo de pacientes con HoFH para determinar la seguridad a largo plazo de Kynamro


• Un estudio para evaluar la presencia de anticuerpos contra ds-DNA en pacientes tratados con Kynamro


• El desarrollo de un ensayo sensible que se une al ADN bicatenario (ds)


• Un programa mejorado de farmacovigilancia para controlar los informes de malignidad, reacciones inmunitarias y anomalías hepáticas en pacientes tratados con Kynamro

Kynamro fabricado y comercializado en los EE. UU. Por Genzyme Corporation (una compañía de Sanofi), Cambridge, Massachusetts.
El presidente y CEO de Genzyme, David Meeker, M.D., dijo:

"La aprobación de hoy de la FDA de Kynamro es una gran noticia para los pacientes con HoFH que necesitan opciones de tratamiento adicionales para esta enfermedad rara ya menudo poco diagnosticada. Como líderes en tratamientos para enfermedades raras, nos complace llevar nuestra experiencia a HoFH pacientes que viven con esta enfermedad grave para ayudarlos a manejar mejor su enfermedad ".

Katherine Wilemon, presidenta y fundadora de la Fundación FH, explicó que los pacientes con HoFH pueden no parecer enfermos, pero viven con la carga de esta enfermedad muy rara todos los días de sus vidas. La aprobación de Kynamro por parte de la FDA les da a los pacientes de HoFH la esperanza de que su condición pueda ser manejada de manera efectiva, agregó.
Según un comunicado de Genzyme, "la aprobación de la FDA provoca un pago de $ 25 millones de hito a Isis Pharmaceuticals Inc. de Genzyme".
Kynamro es una droga antisentido. Se metaboliza sin efecto sobre las vías del CYP450 que comúnmente prescriben el uso de medicamentos, lo que significa que no tiene potencial para interacciones entre medicamentos. No se informaron interacciones farmacocinéticas "relevantes" entre Kynamro y ezetimiba o simvastatina, o Kynamro y warfarina.
Escrito por Joseph Nordqvist