Nuevo estudio de células madre embrionarias humanas para la DMRE seca y la distrofia macular de Stargardt

Dos pacientes han sido tratados utilizando células RPE (epitelio pigmentario de la retina) derivadas de hESCs (células madre embrionarias humanas) en dos ensayos clínicos Fase 1/2 para la degeneración macular relacionada con la edad seca y la distrofia macular de Stargardt, anunció Advanced Cell Technology Inc.
Según el Dr. Steven Schwartz y el Dr. Robert Lanza, las cirugías de trasplante, que tuvieron lugar en el Jules Stein Eye Institute, California, tuvieron éxito y ambos pacientes se están recuperando bien.
Advanced Cell Technology dice que los dos ensayos incluirán 12 pacientes en cada uno, con cohortes de 3 pacientes en formato de dosis ascendente. El punto final primario es establecer la seguridad y la tolerabilidad de las células RPE derivadas de hESC, después del trasplante sub-retinal en pacientes con DMRE seca y Stargardt a los 12 meses. Los investigadores también buscarán señales de que las células ayudaron a restaurar la visión. En estudios en animales, las ratas experimentaron cierta recuperación de la visión.
Gary Rabin, presidente interino y director ejecutivo de Advanced Cell Technology, dijo:

"Este primer hito de tratamiento es bienvenido por los científicos, los defensores de las células madre y los pacientes que esperan curas. Los dos ensayos no pudieron haber comenzado de manera más suave, y estamos muy contentos de anunciar que los procedimientos fueron bien. La dosificación de los primeros pacientes representa una un hito importante para ACT y abre las puertas a un nuevo enfoque terapéutico potencialmente significativo para tratar las diversas formas de degeneración macular. Creemos que estos procedimientos representan un paso clave en la investigación de células madre terapéuticas y la capacidad para tratar una variedad de enfermedades devastadoras "

El investigador principal de los estudios, el Dr. Schwartz, dijo:

"Un paciente en cada ensayo clínico, el ensayo de Stargardt y el ensayo AMD seco, se ha sometido a un trasplante quirúrgico de una dosis relativamente pequeña (50,000 células) de células del epitelio pigmentario de la retina totalmente diferenciadas (RPE) derivadas de células madre embrionarias humanas. es que los pacientes toleraron bien los procedimientos quirúrgicos. El objetivo principal de estos estudios de Fase 1/2 es evaluar la seguridad y tolerabilidad de estos trasplantes derivados de células madre. Controlaremos cuidadosamente a nuestros pacientes en el transcurso de los ensayos. tienen el privilegio de colaborar con ACT y se sienten honrados de trabajar con estos pacientes pioneros ".

La distrofia macular de Stargardt, la DMAE seca y otros tipos de degeneración macular asociada a la atrofia son generalmente imposibles de tratar. Estas formas comunes de ceguera necesitan urgentemente terapias seguras y efectivas.
El Dr. Lanza dijo:

"Hoy, 13 años después del descubrimiento de las células madre embrionarias humanas, la gran promesa de estas células finalmente se está poniendo a prueba. El inicio de estos dos ensayos clínicos marca un punto de inflexión importante para el campo. Mientras continuaremos escribiendo investigaciones documentos y llevar a cabo más investigaciones, es hora de comenzar a trasladar estas emocionantes nuevas terapias con células madre del laboratorio a la clínica.
Decenas de miles de personas continúan muriendo todos los días por enfermedades que podrían tratarse con células madre. Mientras tanto, pretendemos acelerar nuestros esfuerzos para traducir en la clínica nuevas terapias celulares de células madre embrionarias (ES) e inducidas con tallo pluripotencial (iPS). Ha llevado años de extensa investigación llegar a este punto. Nuestra investigación y estudios preclínicos han demostrado la seguridad y efectividad de tales terapias.
Esperamos que estas células proporcionen una opción de tratamiento no solo para las enfermedades oculares degenerativas, sino también para un amplio espectro de otras afecciones debilitantes, que van desde diabetes hasta enfermedades vasculares y autoinmunes. Nuestro equipo sigue comprometido con el avance del campo de la medicina regenerativa desde el banco hasta la cabecera del paciente ".

En noviembre de 2010, la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos) aprobó la aplicación Advanced Cell Technology para probar células creadas a partir de células madre embrionarias humanas en 12 voluntarios. Entre 50,000 y 200,000 células epiteliales pigmentadas de la retina derivadas de células madre embrionarias humanas se inyectarán en los ojos de los pacientes. Con suerte, las nuevas células reemplazarán a las destruidas por la AMD seca y la distrofia macular de Stargardt.
La investigación con células madre embrionarias humanas es muy controvertida. La comunidad científica cree principalmente que puede conducir a tratamientos y curas para muchas enfermedades devastadoras. Sin embargo, los embriones de hace unos días deben ser destruidos para obtener estas células, lo que muchas personas están en contra por razones éticas. También existe preocupación por la seguridad: algunas personas dicen que el enfoque no se ha probado lo suficiente y que aún no debe probarse con seres humanos.
Los embriones utilizados en la investigación de células madre embrionarias suelen ser suplementos que se han creado en las clínicas de fertilización in vitro (FIV): varios óvulos se fecundan en un tubo de ensayo, pero solo uno se implanta en la mujer.

El precio de las acciones de Advanced Cell Technology subió un 170% en lo que va del año. La compañía está valorada en $ 285 millones. Los expertos del mercado creen que podría valer muchos miles de millones si estos ensayos tienen éxito. La degeneración macular afecta aproximadamente a 10 millones de personas en los Estados Unidos.
La investigación con células madre embrionarias no ha sido un generador de dinero hasta el momento. Advanced Cell Technology acumuló pérdidas de más de $ 180 millones desde que comenzó a mediados de la década de 1990.

¿Qué son las células hESC-RPE?

El RPE (epitelio pigmentario de la retina) es una capa celular extremadamente delgada y pigmentada justo debajo de la retina. Nutre los fotorreceptores y también los productos de desecho. Las células madre embrionarias humanas pueden convertirse (diferenciarse) en cualquier tipo de célula, incluidas las células RPE.

DME, DMAE seca y enfermedades degenerativas de la retina

La DME (distrofia macular de Stargardt), una forma común de degeneración macular, causa pérdida progresiva de la visión. La enfermedad generalmente comienza cuando el paciente tiene entre 10 y 20 años.La pérdida de fotorreceptores causada por la degeneración en la capa pigmentada de la retina (capa celular de RPE) finalmente conduce a la ceguera.
Las enfermedades retinianas degenerativas son una de las causas más comunes de ceguera intratable en todo el mundo. Los expertos estiman que solo en los EE. UU. Y Europa, aproximadamente 30 millones de personas sufren de degeneración macular, un mercado global que supera los $ 25 mil millones. Se cree que una de cada diez personas entre 66 y 74 años tiene síntomas de degeneración macular, la mayoría de ellos con DMAE seca, que es intratable. Se cree que tres de cada diez personas de entre 75 y 85 años se ven afectadas.
Escrito por Christian Nordqvist