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Nueva combinación de fármacos podría prolongar la vida de los pacientes con fibrosis quística
Una nueva forma innovadora de tratamiento para la fibrosis quística podría beneficiar a casi la mitad de los pacientes con la enfermedad, según un estudio.
La fibrosis quística generalmente reduce la función pulmonar y la producción de moco espeso pegajoso conduce a una infección crónica.
Un equipo internacional de investigación ha demostrado que una combinación de dos medicamentos diferentes dirigidos a la causa genética más común de la fibrosis quística ayudó a mejorar la función pulmonar y reducir la tasa de exacerbaciones pulmonares.
"Estos resultados representan un mayor avance en la búsqueda de tratamientos que corrigen el problema básico de la fibrosis quística y mejoran las vidas de los pacientes que viven con la afección", informa el profesor Stuart Elborn, coautor del estudio de la Universidad de Queen en Belfast. Irlanda del Norte.
La fibrosis quística es una afección hereditaria que causa que las células que producen moco, sudor y jugos digestivos secreten fluidos más espesos y pegajosos que lo normal. Estas secreciones a menudo restringen y bloquean los conductos y los tubos, particularmente en los pulmones y el páncreas, e inhiben gravemente los pulmones y el sistema digestivo.
El trastorno es potencialmente mortal. En los pulmones, el moco espeso reduce la función pulmonar y conduce a una infección crónica, mientras que en el páncreas el moco prohíbe que las enzimas lleguen al intestino para permitir la digestión completa de los alimentos.
La fibrosis quística es causada por mutaciones genéticas que se dividen en seis categorías funcionales diferentes. El objetivo terapéutico más común para la condición es la mutación F508del: casi la mitad de los pacientes con fibrosis quística en los EE. UU. Tienen dos copias de esta mutación.
Un medicamento, ivacaftor, está aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de una mutación de la fibrosis quística menos común, pero no se había encontrado previamente efectivo en el tratamiento de pacientes con dos copias de la mutación F508del.
Sin embargo, un estudio de fase 2 indicó que la combinación de ivacaftor con otro medicamento llamado lumacaftor podría ser beneficioso para los pacientes con esta mutación. Como resultado, los investigadores realizaron dos ensayos de fase 3 para evaluar cuán efectiva sería esta combinación de medicamentos.
Los hallazgos del estudio representan 'un emocionante paso adelante'
Un total de 1.108 pacientes con la forma más común de fibrosis quística participaron en el estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo. Los participantes tenían 12 años o más y fueron tratados durante 24 semanas en centros de todo el mundo.
Los investigadores encontraron que el tratamiento con la nueva combinación de medicamentos condujo a una reducción en el número de cursos hospitalarios de tratamiento con antibióticos requeridos, junto con mejoras en los resultados de las pruebas de respiración, el peso y la calidad de vida.
Las mejoras en el estado nutricional de los pacientes con fibrosis quística fueron la hipótesis de los investigadores para reflejar ya sea una mejor absorción calórica o una reducción en el gasto de energía atribuida a la mejora de los efectos de la enfermedad pulmonar.
"Hace solo unos años, ivacaftor se convirtió en el único fármaco aprobado por la FDA para el defecto genético en la fibrosis quística, pero solo funciona para mutaciones genéticas que se encuentran en una pequeña porción de pacientes con fibrosis quística", afirma la autora del estudio, Dra. Susanna McColley, profesora. de pediatría en la Escuela de Medicina Feinberg de Northwestern University, IL.
"Nuestro estudio demostró que la combinación de ivacaftor y lumacaftor ayuda a los pacientes con la mutación de la fibrosis quística más común. Este es un avance emocionante".
El Dr. McColley dice que se requieren más análisis y datos a más largo plazo para que el equipo determine si este tratamiento puede alterar el curso de la fibrosis quística y extender aún más la esperanza de vida de los pacientes con la afección. En la actualidad, la expectativa de vida media para los pacientes con la enfermedad es de 37 años.
La semana pasada, el Comité Asesor sobre Drogas Pulmonar-Alergias de la FDA se reunió para considerar los resultados del estudio, publicado en New England Journal of Medicine. La aprobación final del comité aún está pendiente.
Previamente, Noticias médicas hoy informó sobre un estudio que describe el papel de los "mini-pulmones" en la investigación de la fibrosis quística. Un equipo de la Universidad de Cambridge en el Reino Unido ha podido crear exitosamente modelos de organoides en el laboratorio como una nueva forma de investigar y probar nuevos medicamentos.
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