La distrofia muscular responde al tratamiento con tamoxifeno

Se descubrió que la distrofia muscular de Duchenne responde bien a la droga del cáncer de mama Tamoxifen - algunas de las características de la enfermedad se revirtieron en un experimento con animales.
Esta es una noticia muy prometedora ya que actualmente no hay ningún tratamiento disponible para aliviar los síntomas a largo plazo de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La DMD es un trastorno que afecta a 1 de cada 3.600 niños y se encuentra muy raramente entre las niñas, debilita el sistema musculoesquelético debido a una mutación en el gen de la distrofina, que es responsable de codificar las proteínas musculares vitales. Se caracteriza por problemas respiratorios y cardiovasculares, fatiga, debilidad muscular y dificultad progresiva para caminar.
Los investigadores observaron los efectos de administrar tamoxifeno a un modelo murino de DMD durante un año. Se sorprendieron de los resultados finales, notando mejoras notables en la fuerza muscular y la estructura cardíaca. En el corazón, la fibrosis se redujo en casi un 50% y notaron un aumento en el grosor de las fibras musculares en el diafragma, mejorando la respiración general.
Las personas que padecen DMD tienen fibras musculares que son extremadamente susceptibles al estrés y experimentan una disminución de la función muscular en general. Se encontró que el tamoxifeno mejora enormemente esto y restaura: la función muscular, la estructura de los músculos de las piernas y la contracción muscular. La fuerza corporal total de los ratones tratados con tamoxifeno se duplicó e incluso se triplicó en algunos casos.
Los autores agregan:

"Nuestros hallazgos de una tasa de contracción más lenta y una mayor resistencia a la fatiga en los músculos de ratones distróficos tratados con tamoxifeno son importantes para la fisiopatología de la distrofia muscular".

El tamoxifeno restauró la capacidad muscular

El estudio incluyó una prueba de alambre para evaluar la fuerza de ratones mdx5Cv tratados con tamoxifeno versus ratones que no recibieron tratamiento en absoluto. Compararon su capacidad para levantarse sobre un cable, un ejercicio que requiere bastante fuerza y ??energía, y observaron cuánto tiempo se agarraron al cable con sus extremidades anteriores antes de caerse.
Los autores encontraron que los ratones en el tratamiento con tamoxifeno fueron capaces de mantener el cable durante unos segundos más en comparación con los ratones que no reciben tratamiento. Esto revela que el tratamiento con tamoxifeno podría ser muy eficaz para restaurar la fuerza muscular entre aquellos con DMD..
El tamoxifeno funciona restaurando la actividad de la creatina quinasa (CK) en plasma. Los ratones sin DMD tenían niveles de actividad aproximadamente tres veces mayores que aquellos con la afección, el tamoxifeno pudo normalizar su actividad. Los autores creen que este efecto se logra debido a un mecanismo de receptor de estrógeno, especialmente dado que el fármaco puede elevar significativamente los niveles de receptor de estrógeno ?2.
Los autores señalan que el tamoxifeno ha demostrado ser eficaz en el tratamiento de los niveles de tejido muscular mucho más bajo de lo informado en estudios previos, que se llevaron a cabo en roedores normales. En conclusión, este hallazgo sugiere que la forma de tamoxifeno demuestra ser una muy buena opción de tratamiento para las personas que padecen DMD.
Otro avance prometedor con respecto al tratamiento efectivo para la DMD se exploró recientemente en un estudio separado que propuso una forma novedosa de inyectar proteína en los músculos afectados por la DMD, restaurando con éxito la fuerza entre los afectados.
Escrito por Joseph Nordqvist