El litio es seguro pero no beneficia a los pacientes con ELA

Un ensayo clínico concluye que aunque el carbonato de litio parece ser seguro, no es efectivo en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), un tipo de enfermedad de la neurona motora (EMN) que también se conoce como enfermedad de Lou Gehrig.
Los investigadores del ensayo, dirigidos por el Instituto de Psiquiatría de King's College London, informan los resultados del ensayo LiCALS en la edición impresa de abril de The Lancet Neurology, que se publicó en línea a fines de febrero.

Esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

La ELA es una enfermedad neurodegenerativa donde las neuronas motoras, las células nerviosas que controlan los músculos, el cerebro y la médula espinal se consumen. El resultado es que los músculos no reciben las señales que les indican que se muevan, lo que los hace debilitarse y contraerse, lo que lleva a un aumento de la parálisis.
Cuando los músculos del tórax dejan de funcionar, el paciente se vuelve dependiente de un respirador mecánico, y la muerte generalmente ocurre dentro de los 3 años.
ALS afecta a aproximadamente 5 de cada 100,000 personas en todo el mundo.
No hay cura conocida para ALS. Un medicamento llamado riluzol ayuda a disminuir los síntomas y mejora la supervivencia en pacientes con ELA, pero el efecto es moderado, por lo que existe una gran necesidad de mejores tratamientos.
La investigación en animales sugiere que el litio puede ofrecer cierta protección contra la degeneración de las células nerviosas observada en la ELA.

Prueba LiCALS

El investigador principal del ensayo LiCALS es Ammar Al-Chalabi, profesor de neurología y genética de enfermedades complejas, en el King's College de Londres, y también del Instituto de Psiquiatría del College. Él dice en un comunicado publicado a principios de esta semana:
"Un estudio pequeño anterior demostró que el litio podría ralentizar la ELA y mejorar las tasas de supervivencia, pero el resultado no era seguro. Lo que se necesitaba era un ensayo definitivo para demostrar si este era un tratamiento efectivo para pacientes con ELA".
El ensayo involucró a 214 pacientes con ELA que estaban siendo tratados con riluzol.

Los pacientes fueron asignados aleatoriamente a un grupo de tratamiento (107) que recibió dosis diarias de litio oral, o un grupo placebo (107) que recibió dosis diarias de un medicamento ficticio. Ambos grupos fueron seguidos durante 18 meses.
Los resultados no mostraron un aumento significativo en las tasas de supervivencia para el grupo de tratamiento en comparación con el grupo placebo, aunque se encontró que el medicamento era seguro.
Cuando se propuso por primera vez el litio como terapia potencial para la MND, y un par de pequeños ensayos demostraron que no tenía un beneficio inmediato, existía la esperanza de que una prueba más grande y más larga demostrara que tiene un beneficio a más largo plazo, como se demostró caso con riluzol, usando la supervivencia como medida primaria.
Pero, como dice Brian Dickie, Director de Desarrollo de Investigación de la Asociación MND, aunque el resultado es "profundamente decepcionante, ahora tenemos una respuesta clara".

Trial ayudó a establecer una red de ensayos

Al-Chalabi dice que aunque los resultados del ensayo LiCALS son decepcionantes, ha dejado un valioso legado. Ahora hay una red de diez centros en el Reino Unido que están preparados para realizar pruebas rápidas de futuras terapias potenciales.
"Estamos muy agradecidos con los pacientes que participaron en el ensayo y no solo ayudaron a responder la pregunta de si el litio podría tratar la ELA, sino que también ayudaron a establecer una red de ensayos", dice Al-Chalabi.
"Continuaremos nuestra búsqueda de tratamientos novedosos para esta enfermedad devastadora", agrega.
Los fondos de la Asociación de Enfermedades de la Neurona del Motor (MNDA) ayudaron a financiar el ensayo, que fue coordinado por el Instituto Nacional de Investigación en Salud (NIHR) DeNDRoN (Red de Demencias y Enfermedades Neurodegenerativas).
A principios de este mes, los investigadores que escriben en la revista Naturaleza, describen la búsqueda de dos genes mutados que conducen a la destrucción de las células nerviosas en la ELA, y cómo estas mismas mutaciones también parecen estar relacionadas con el desarrollo de otras enfermedades degenerativas relacionadas.
Escrito por Catharine Paddock PhD