Kalydeco recomendado para el tratamiento de la fibrosis quística

Aproximadamente 60,000 europeos sufren de fibrosis quística, un trastorno genético raro y potencialmente mortal que es causado por una mutación del gen CFTR, que regula el transporte de sal y agua en el cuerpo. La mutación CFTR en pacientes con fibrosis quística permite que entren demasiada sal y agua en las células, lo que produce una acumulación de moco espeso y pegajoso en los conductos y conductos corporales que dañan los pulmones, el sistema digestivo y otros órganos. Los síntomas generalmente ocurren durante la primera infancia y aparecen como tos persistente, infecciones recurrentes de tórax y pulmón y poco aumento de peso.
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado un medicamento designado por huérfanos llamado Kalydeco (ivacaftor) para tratar la fibrosis quística en niños mayores de 6 años que tienen una mutación G551D en el gen del regulador transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Kalydeco fue revisado en solo 150 días por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), bajo el procedimiento acelerado de evaluación de EMA, que acelera el proceso de revisión para suministrar a los pacientes nuevos medicamentos que son de gran interés para la salud pública.
A diferencia de las terapias actualmente disponibles, que solo abordan las consecuencias de la enfermedad, Kalydeco es el primer tratamiento dirigido al mecanismo subyacente de la fibrosis quística al restablecer la función de la proteína CFTR mutada, por lo tanto, proporciona a los pacientes un enfoque terapéutico innovador.
Kalydeco demostró una mejor función pulmonar en pacientes con fibrosis quística con la mutación G551D-CFTR específica en estudios clínicos. Los efectos secundarios más comunes del medicamento incluyen dolor abdominal, diarrea, mareos, erupción cutánea, reacciones en el tracto respiratorio superior, incluyendo infección del tracto respiratorio superior, congestión nasal, eritema faríngeo, dolor orofaríngeo, rinitis, congestión nasal y nasofaringitis, así como dolor de cabeza y bacterias en esputo. Los datos de seguridad a largo plazo para Kalydeco hasta ahora no están disponibles y, por lo tanto, al igual que todos los medicamentos recientemente aprobados, se monitorean de cerca.
Hasta el momento, tres de los ocho medicamentos que han sido aprobados según la evaluación acelerada de la Agencia han sido medicamentos designados por huérfanos. La Agencia está esperando que E.C adopte la decisión de sus recomendaciones.
Escrito por Petra Rattue

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