Ivacaftor mejora la función pulmonar y los síntomas en pacientes con fibrosis quística con mutación genética específica

Ivacaftor, un novedoso agente oral que potencia un canal de membrana bloqueado en pacientes de seis años en adelante con fibrosis quística causada por la mutación G551D, mejora significativamente la función pulmonar y reduce las exacerbaciones pulmonares, de acuerdo con los datos de fase 3 reportados en el Congreso Anual 2012 de la Sociedad Respiratoria Europea, Viena, el lunes (3 de septiembre de 2012). El seguimiento de etiqueta abierta mostró que la función pulmonar mejorada y la buena tolerabilidad se mantuvieron con el tratamiento continuo.
El estudio STRIVE aleatorizó a 161 pacientes de 12 años y más con fibrosis quística y al menos una copia de la mutación G551D en el CFTR gen a ivacaftor (150 mg cada 12 horas) o placebo. Los resultados mostraron una mejora absoluta media del 10,6% en el FEV previsto ₁ después de 24 semanas de tratamiento con ivacaftor comparado con placebo (p
El estudio ENVISION, que incluyó a 52 niños de entre 6 y 11 años, mostró una mejoría absoluta similar del 12.5% ??en el FEV predicho₁ con ivacaftor a las 24 semanas en comparación con el placebo (p
STRIVE mostró una reducción significativa en las exacerbaciones pulmonares y una mejoría clínicamente significativa en el dominio respiratorio de la calidad de vida de los pacientes con ivacaftor. Ambos estudios mostraron un aumento en el peso corporal (incrementos promedio de 2.7 kg a las 48 semanas en STRIVE y 2.8 kg en ENVISION).

"Ivacaftor es el primer medicamento para tratar la causa subyacente de la fibrosis quística en personas con la mutación G551D, un defecto en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR)", dijo Stuart Elborn, profesor de Medicina Respiratoria de la Universidad de Queen's en Belfast. Irlanda del Norte y un investigador principal. "Estos datos que muestran el beneficio constante y sostenido de este medicamento confirman que ivacaftor tiene el potencial de hacer una diferencia significativa en la vida de los niños, adolescentes y adultos con esta forma de FQ".
Él agregó: "Los datos no capturan el beneficio total para los pacientes. Ha sido muy notable en los pacientes que cuido que pueden hacer cosas que antes no podían después de comenzar el tratamiento con ivacaftor. Se sienten mejor y más capaces planear para el futuro ".
Menos pacientes en los grupos de tratamiento con ivacaftor interrumpieron el tratamiento debido a eventos adversos en comparación con el placebo en ambos ensayos. La mayoría de los eventos adversos asociados con ivacaftor fueron de leves a moderados, y algunos de los más comunes incluyen dolor de cabeza, infección del tracto respiratorio superior, erupción cutánea, diarrea y dolor abdominal.
Los datos informados en el estudio PERSIST de seguimiento mostraron que las mejoras en la función pulmonar con ivacaftor se mantuvieron para los pacientes que continuaron el tratamiento de los ensayos STRIVE y ENVISION durante hasta 96 semanas. Los que pasaron del placebo al ivacaftor abierto mostraron mejorías similares en el FEV1 que los observados en los pacientes que comenzaron con el fármaco durante los ensayos controlados con placebo.
Al informar los hallazgos, el Dr. Edward McKone, Consultor Respiratory Physician del Hospital Universitario St Vincent's, Dublín, Irlanda, dijo:

"Vimos tres cosas principales: la eficacia con ivacaftor se mantiene durante hasta 96 semanas, los beneficios reproducibles para los grupos con placebo en los ensayos originales y, lo que es más importante, el perfil de seguridad general no mostró nuevos problemas de seguridad".

Escrito por Susan Mayor PhD (Periodista Médica Independiente, Londres, Reino Unido)