Enfermedad de Huntington - Terapia de células madre potencial

En la actualidad no existe un tratamiento efectivo para la enfermedad de Huntington, un trastorno progresivo en el cual las células nerviosas de ciertas partes del cerebro se consumen o degeneran y afectan la coordinación muscular.
Sin embargo, según un estudio publicado el 15 de marzo en la revista Cell Stem Cell, un tipo especial de célula cerebral creada a partir de células madre podría ayudar a restaurar los déficits de coordinación muscular que son responsables de los espasmos incontrolables, una característica de la enfermedad. Los investigadores demostraron que el movimiento en ratones con una condición tipo Huntington podría ser restaurado.
Su-Chun Zhang, un neurocientífico de la Universidad de Wisconsin-Madison y autor principal del estudio, dijo:

"Esto es realmente algo
inesperado."

En el estudio Zhang, que es un experto en la creación de varios tipos de células cerebrales a partir de embriones humanos o células madre pluripotentes inducidas, y su equipo se centró en las neuronas GABA. La degradación de las células GABA provoca la ruptura de un circuito neuronal vital y la pérdida de la función motora en individuos que padecen la enfermedad de Huntington.
Según Zhang, las neuronas GABA generan un neurotransmisor vital, una sustancia química que ayuda a respaldar la red de comunicación en el cerebro que coordina el movimiento.
Zhang y su equipo en el UW-Madison Waisman Center descubrieron cómo generar grandes cantidades de neuronas GABA a partir de células madre embrionarias humanas. El objetivo del equipo era determinar si estas células se integrarían de forma segura en el cerebro de un modelo murino de la enfermedad de Huntington.
Los investigadores descubrieron que las células no solo se integraban, sino que se proyectaban al objetivo correcto y podían restaurar efectivamente la red de comunicación dañada y restaurar la función motora.
Zhang dice que los resultados fueron sorprendentes, ya que las neuronas GABA residen en los ganglios basales, una parte del cerebro que desempeña un papel vital en la coordinación motriz voluntaria. Sin embargo, las neuronas GABA ejercen su influencia a distancia sobre las células en el mesencéfalo a través del circuito alimentado por el neurotransmisor químico neuronal GABA.
Zhang, explicó:

"Este circuito es esencial para la coordinación motora y es lo que se rompe en los pacientes de Huntington. Las neuronas GABA ejercen su influencia a distancia a través de este circuito. Sus objetivos celulares están muy lejos.
Muchos en el campo sienten que los trasplantes exitosos de células serían imposibles porque requeriría reconstruir los circuitos. Pero lo que hemos demostrado es que las neuronas GABA pueden rehacer los circuitos y producir el neurotransmisor correcto ".

Los hallazgos del estudio son vitales ya que indican que la terapia celular puede usarse en el futuro para tratar la enfermedad de Huntington, y también indican que el cerebro adulto puede ser más maleable de lo que se pensaba anteriormente.
Los neurocientíficos creen que el cerebro adulto es estable y no es fácilmente receptivo a los tratamientos que apuntan a arreglar las cosas, como los circuitos destruidos en la raíz de enfermedades como la de Huntington. Para que un tratamiento funcione, debe crearse de modo que solo se vean afectadas las células de interés.
Zhang, dijo:

"El cerebro está conectado de una manera tan precisa que si una neurona se proyecta de forma incorrecta,
podría ser caótico ".

Según Zhang, aunque el nuevo estudio es prometedor, tomará una cantidad considerable de tiempo y esfuerzo para trabajar desde el modelo de ratón a pacientes humanos. Sin embargo, como actualmente no existe un tratamiento efectivo para la enfermedad, el trabajo podría convertirse en la mejor esperanza para las personas que sufren de Huntington.
El estudio fue apoyado por los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. Y el Ministerio de Ciencia y Tecnología de China.
Escrito por Grace Rattue