"Curación funcional" para el VIH / SIDA vislumbrada en un pequeño ensayo

Los investigadores que prueban una posible nueva terapia génica para el VIH / SIDA dicen que están entusiasmados con los primeros resultados que representan un progreso significativo hacia una "cura funcional" para la enfermedad. Han presentado los datos de los programas clínicos de fase 1 para desarrollar el tratamiento conocido como SB-728-T, de Sangamo BioSciences, Inc. de Richmond, California, en la 51 Conferencia Interscience sobre Agentes Antimicrobianos y Quimioterapia (ICAAC), que es se llevará a cabo en Chicago esta semana, del 17 al 20 de septiembre.
Sangamo es una compañía de biotecnología que se especializa en el desarrollo de tecnología que activa y desactiva genes mediante la manipulación de una clase de factores de transcripción llamados proteínas de unión a ADN (ZFP) con dedos de zinc. También desarrollan tecnología que puede ajustar o editar la expresión génica usando nucleasas con dedos de zinc (ZFN) que insertan, eliminan o cambian secuencias específicas de ADN.
Una de las razones por las que el VIH puede infectar células en el sistema inmune humano es debido al gen CCR5: codifica un receptor que el virus usa para ingresar.
Sangamo ha desarrollado su tratamiento experimental SB-728-T para modificar esta instalación en ambas copias del gen CCR5 (cada persona tiene dos copias o alelos de un gen, uno de cada progenitor biológico).
La idea es modificar suficientes genes en suficientes células para que la carga viral disminuya considerablemente, eliminando así la necesidad de continuar con la terapia antirretroviral de gran actividad (TARGA).
El Dr. Carl June, Director de Investigación Translacional del Instituto de Investigación del Cáncer de la Familia Abramson de la Facultad de Medicina de la Universidad de Pensilvania, es un investigador del ensayo:
June dijo a la prensa que:
"La relación estadísticamente significativa entre la modificación estimada de ambas copias del gen CCR5 y la carga viral durante la interrupción del tratamiento sugiere que el siguiente paso es aumentar la frecuencia de las células modificadas en pacientes infectados por el VIH con la esperanza definitiva de que, si lo hacemos, lograremos una "cura funcional" y eliminaremos la necesidad de TARGA continuo ".
El ensayo involucró a 10 pacientes que estaban en TARGA cuando se unieron.
Cuatro semanas después del tratamiento con una dosis única de SB-728-T, seis de ellos se sometieron a la interrupción del tratamiento (TI), donde dejaron de tomar el medicamento HAART durante 12 semanas.
La carga viral disminuyó en tres de los seis pacientes. En un paciente, la carga viral se volvió prácticamente indetectable, hasta el punto en que se lo consideró "avirémico" al final de la interrupción del tratamiento. Este paciente ya tenía una copia mutada naturalmente del gen CCR5 (por lo que sus genes ya estaban a mitad de camino del punto final en lo que respecta a este problema).
Los investigadores estimaron que el porcentaje de genes CCR5 (contando ambas copias) que se desactivaron (negando así la entrada del VIH a las células) en este paciente fue el doble que el de los otros pacientes (ninguno de los cuales ya había modificado las copias del gen cuando se unieron el estudio).
El Dr. Ronald Mitsuyasu, profesor de medicina, David Geffen School of Medicine de la Universidad de California en Los Ángeles (UCLA) es un investigador principal en esta parte del ensayo. Dijo que estaban "muy alentados por esta demostración temprana" de un efecto antiviral, y también la "mejora notable" en los recuentos totales de células T inmunes CD4 + de los pacientes.
"Si bien sus cargas virales están bien controladas con HAART, estos sujetos experimentaron una restauración incompleta de sus recuentos de células T. La mejora y la preservación del sistema inmune es de suma importancia en el VIH y los observados en este estudio muestran una mejoría que la observada después de varios años de HAART ", dijo Mitsuyasu.
El Dr. Dale Ando, ??vicepresidente de desarrollo terapéutico de Sangamo y director médico dijo:
"El tratamiento con SB-728 da como resultado una mejora sin precedentes en la salud del sistema inmunitario medida por el aumento de los niveles de células T CD4 + y la mejora de las relaciones CD4 +: CD8 + T, incluso en sujetos que ingresaron al ensayo con bajos recuentos de CD4 +".
El vicepresidente ejecutivo de investigación y desarrollo de Sangamo, Geoff Nichol, dijo que continúan "recolectando datos valiosos sobre los parámetros esenciales para la optimización de este nuevo candidato a fármaco".
La compañía planea expandir sus ensayos clínicos y realizar estudios confirmatorios en pacientes que llevan una copia natural ya modificada de la mutación CCR5.
"También exploraremos otros mecanismos para mejorar el injerto y maximizar el impacto de las células resistentes al VIH sobre la carga viral y el sistema inmune general de los pacientes con VIH", dijo Nichol.
La declaración de Sangamo señaló que Mitsuyasu y June no tienen vínculos financieros con la compañía.
Escrito por Catharine Paddock PhD

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