La FDA aprueba el medicamento para la hemofilia B "Rixubis"

La FDA acaba de aprobar el medicamento Rixubis [Factor de coagulación IX (recombinante)] para personas mayores de 16 años que padecen hemofilia B.
La hemofilia B es un trastorno hereditario de la sangre crónica en el que la sangre no se coagula adecuadamente, es causada por mutaciones en el gen del Factor IX. Los síntomas de la hemofilia se caracterizan por hemorragias graves (particularmente en las articulaciones) y moretones fáciles.
Nuevos descubrimientos sobre las causas de la hemorragia incontrolable en pacientes con hemofilia fueron revelados en un estudio publicado en Diario biofísico. La investigación indicó que los coágulos de sangre se diseminan en ondas viajeras a través de los vasos, un hallazgo que puede conducir al desarrollo de tratamientos nuevos y más efectivos.
Rixubis, una proteína purificada elaborada con tecnología de ADN recombinante, está destinada a prevenir y controlar el sangrado excesivo asociado con la hemofilia. El medicamento es la primera nueva forma de terapia para las personas que sufren de hemofilia B, que afecta a más de 3,300 personas en los Estados Unidos y aproximadamente 25,000 en todo el mundo.
Karen Midthun, M.D., directora del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, dijo:

"Como el primer factor IX de coagulación recombinante indicado específicamente para la profilaxis de rutina para prevenir hemorragias, Rixubis se convierte en una nueva arma en nuestro arsenal para proteger a los pacientes con hemofilia B. Esta aprobación brinda a pacientes y médicos una opción de tratamiento alternativa para prevenir o reducir la frecuencia de hemorragias episodios ".

Rixubis se administra por inyección intravenosa dos veces por semana para la prevención rutinaria de episodios de sangrado.
La eficacia del fármaco se evaluó en un ensayo de última etapa que incluyó un total de 73 pacientes varones entre las edades de 12 a 65 años.
Los participantes recibieron Rixubis según fue necesario en respuesta a los síntomas de sangrado y para la profilaxis de rutina.
Los pacientes que recibieron Rixubis para profilaxis de rutina experimentaron una reducción significativa en la hemorragia anual, un 75 por ciento menor en comparación con los que recibieron otras opciones de tratamiento.

Los efectos secundarios graves e inusuales del medicamento incluyen reacciones alérgicas potencialmente mortales.
Sin embargo, los efectos secundarios más comunes y menos graves del medicamento incluyen:

• disgeusia (sabor distorsionado)
• resultados atípicos de sangre
• dolor en una extremidad

El futuro de la terapia de hemofilia B

Investigadores del Hospital de Investigación Infantil St. Jude en Memphis descubrieron que los adultos con hemofilia B experimentaron mejorías significativas en sus síntomas después de un solo tratamiento con terapia genética.
Un ensayo clínico realizado en el University College London (UCL) en el Reino Unido demostró que el tratamiento es seguro. El estudio apareció en la edición en línea del New England Journal of Medicine.
Escrito por Joseph Nordqvist