Síndrome de Cushing endógeno - La FDA aprueba Korlym (mifepristona)

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Ha aprobado Korlym (mifepristona) para controlar la hiperglucemia (niveles altos de azúcar en sangre) en adultos con síndrome de Cushing endógeno, que tienen diabetes tipo 2 o intolerancia a la glucosa, que no respondieron a cirugía previa o no son candidatos elegibles para cirugía . Las mujeres embarazadas nunca deben tomar Korlym (contraindicado).
Hasta que la FDA aprobó Korlym para el tratamiento del síndrome de Cushing endógeno, no hubo medicamentos aprobados para tratar el trastorno.
El síndrome de Cushing endógeno es un trastorno multisistémico debilitante y poco frecuente que afecta a personas principalmente entre las edades de 25 y 40. El trastorno es causado por niveles excesivos de la hormona cortisol. El cortisol es una hormona esteroide producida por las glándulas suprarrenales que aumenta los niveles de azúcar en la sangre. La FDA otorgó a Korlym una designación de medicamento huérfano en 2007. Aproximadamente 5,000 pacientes serán elegibles para la terapia de Korlym.
Korlym actúa evitando que el cortisol se una a su receptor. Aunque el tratamiento no reduce la producción de cortisol, sí disminuye los efectos del exceso de cortisol, como el aumento de los niveles de azúcar en la sangre.
En un ensayo en humanos que involucró a 50 pacientes con síndrome de Cushing endógeno, los investigadores evaluaron la seguridad y eficacia de Korlym. Una extensión de etiqueta abierta independiente de este estudio está actualmente en curso.
Otra evidencia que respalda la aprobación de la FDA de Korlym incluyó literatura científica publicada, numerosas investigaciones de farmacología de seguridad y estudios de interacción de fármacos. Durante el tratamiento con Korlym, los participantes experimentaron una mejora considerable en el control del azúcar en la sangre, y algunos participantes tuvieron reducciones en sus necesidades de insulina.
Los investigadores encontraron que los efectos adversos más frecuentes experimentados por los participantes que recibieron Korlym por el síndrome de Cushing endógeno fueron vómitos, mareos, dolor de cabeza, disminución del apetito, artralgia, hinchazón de las extremidades, fatiga y náuseas.
Los efectos adversos adicionales incluyen sangrado vaginal, bajos niveles de potasio y un potencial de anormalidades en la conducción del corazón. Como ciertos medicamentos usados ??junto con Korlym pueden aumentar sus niveles de droga, es vital que los profesionales de la salud estén al tanto de la posibilidad de interacciones entre medicamentos y eviten usar ciertos medicamentos con Korlym o ajusten la dosificación.
A pesar de que es muy raro que las mujeres con síndrome de Cushing se queden embarazadas, debido al efecto supresor del exceso de cortisol en la función reproductiva de la mujer, las mujeres embarazadas nunca deben tomar Korlym. El medicamento tendrá una advertencia en caja que informará a los pacientes y a los profesionales de la salud que Korlym interrumpirá el embarazo.
Según la FDA, no es necesaria una Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS) para asegurarse de que los beneficios de Korlym superan los riesgos para las personas con síndrome de Cushing endógeno.
La FDA tuvo en cuenta varios factores al hacer esta conclusión, que incluyen:

• En los EE. UU., El número de profesionales de la salud que podrían prescribir el medicamento es extremadamente pequeño y altamente especializado. Están familiarizados con los riesgos del medicamento en personas con síndrome de Cushing endógeno y con frecuencia controlan el estado del paciente.
• Como no se han aprobado otros medicamentos para tratar el trastorno, las personas muy enfermas sufrirían si se impusieran impedimentos al acceso.
• Solo un estimado de 5,000 pacientes con el trastorno son elegibles para el tratamiento.
• Los riesgos del tratamiento con Korlym en los que se prescriben con el medicamento se controlarán mediante el etiquetado de los médicos y los pacientes. Además, los riesgos relacionados con Korlym se destacarán en la guía de medicamentos para pacientes.

La empresa Corcept Therapeutics de Menlo Park, California, que fabrica Korlym, propuso voluntariamente distribuir la medicación a través de una farmacia central para que los pacientes de Cushing puedan obtenerla más fácilmente y más rápidamente, así como para instituciones de atención médica donde Korlym puede iniciarse . La mayoría de las farmacias no es probable que conserven suministros suficientes de Korlym para el síndrome de Cushing, al distribuir el medicamento en las farmacias centrales, las personas con este trastorno tendrán un mejor acceso al medicamento.

Escrito por Grace Rattue