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El ensayo de terapia genética con fibrosis quística ofrece esperanza de tratamiento
Los resultados de un ensayo proporcionan la primera prueba de concepto de que la terapia génica no viral es segura y puede beneficiar la función pulmonar en pacientes con fibrosis quística, dicen los investigadores que escriben en The Lancet Respiratory Medicine.
Los participantes del ensayo reciben la terapia genética inhalando glóbulos de grasa que contienen el ADN correctivo.
Crédito de la imagen: Imperial College London
El ensayo, administrado por el Consorcio de Terapia Génica de la Fibrosis Quística del Reino Unido, ahora debe ser seguido por más estudios para evaluar la dosis óptima y el programa de tratamiento, agregan.
El ensayo controlado con placebo, doble ciego se llevó a cabo en dos centros en el Reino Unido y reclutó a 136 pacientes con fibrosis quística mayores de 12 años.
Los pacientes recibieron dosis mensuales de la terapia génica o un placebo durante 1 año.
El ensayo probó una terapia genética en la que el paciente inhala moléculas de ADN envueltas en glóbulos grasos (liposomas) que entregan una copia correcta del gen en las células del revestimiento del pulmón.
La fibrosis quística es una afección en la que los pulmones producen demasiada mucosidad espesa, dificultando la respiración y aumentando el riesgo de infección.
La enfermedad es causada por un solo gen defectuoso localizado en el cromosoma 7.
La terapia genética muestra un beneficio "significativo pero modesto"
Después de 1 año de tratamiento, en comparación con placebo, los pacientes que recibieron la terapia génica mostraron "un beneficio significativo, aunque modesto" en el volumen espiratorio forzado o el FEV en 1 segundo (una medida de la función pulmonar), escriben los investigadores del estudio, que señalan que tal resultado indica una "estabilización de la función pulmonar en el grupo de tratamiento".
Concluyen que el ensayo es el primero en demostrar que las dosis repetidas de la terapia génica pueden tener un efecto significativo en la fibrosis quística y cambiar la función pulmonar.
Sin embargo, advierten que todavía hay trabajo por hacer antes de que el tratamiento esté listo para uso clínico. Se necesita mejorar la efectividad y se debe establecer la dosificación correcta.
El autor principal Eric Alton, profesor de terapia génica y medicina respiratoria en el Imperial College de Londres, y médico asesor en el Royal Brompton Hospital, es el coordinador del Consorcio. Él agrega que los hallazgos también mostraron que no había preocupaciones de seguridad sobre la terapia, y:
"Si bien el efecto fue inconsistente, con algunos pacientes respondiendo mejor que otros, los resultados son alentadores, sentando las bases para ensayos adicionales, que esperamos puedan mejorar el efecto".
"Estamos buscando llevar a cabo estudios de seguimiento que evalúen dosis más altas y más frecuentes, así como combinaciones con otros tratamientos", agrega.
'Cambio de paso' en el tratamiento de la fibrosis quística
El Prof. Alton explica que, al centrarse en el defecto básico que subyace a la enfermedad más que en sus síntomas, apunta a provocar un "cambio radical" en el tratamiento de la fibrosis quística:
"Nos ha llevado más de 20 años llegar a donde estamos ahora, y aún nos queda camino por recorrer. Finalmente, esperamos que la terapia genética impulse a los pacientes con FQ hacia una expectativa de vida normal y mejore significativamente su calidad de vida".
La financiación para el ensayo provino de una asociación entre el Medical Research Council (MRC) y el National Institute for Health Research (NIHR).
El Consorcio también está desarrollando una segunda terapia que usa un virus para administrar el ADN correctivo a las células del pulmón. Se espera que los primeros ensayos clínicos comiencen en 2016.
La publicación de los resultados de los ensayos sigue a otras noticias de bienvenida que Noticias médicas hoy informó recientemente de una nueva combinación de medicamentos que se dirige a la causa genética más común de la enfermedad podría extender la vida de los pacientes con fibrosis quística.
Los resultados del ensayo mostraron que el tratamiento con una combinación de lumacaftor e ivacaftor condujo a una reducción en los cursos requeridos de antibióticos en el hospital y otras mejoras.
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