Fibrosis quística - La inhalación de Mannitol Plus La terapia estándar mejora la función pulmonar

Un nuevo estudio encontró que la combinación de manitol en polvo seco inhalado con terapia estándar para la fibrosis quística dio como resultado una mejora mantenida en la función pulmonar durante 12 meses. Además de ser efectiva y segura, la administración sencilla del tratamiento podría ayudar a mejorar la adherencia al tratamiento en las personas que padecen esta afección. El estudio, respaldado por Pharmaxis Limited, se publica en línea antes de la publicación impresa en American Thoracic Society's American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine.
Los investigadores inscribieron a 318 pacientes para participar en el estudio doble ciego. Luego, los participantes fueron asignados aleatoriamente para recibir 400 mg de manitol inhalado o 50 mg de manitol inhalado grande (grupo de control) durante 26 semanas, seguido de 26 semanas adicionales de tratamiento activo de etiqueta abierta. Los investigadores eligieron una dosis de 50 mg para el grupo de control, ya que creían que no sería clínicamente eficaz, según una investigación de escalada de dosis previa. Se administró manitol además de la terapia concomitante típica, como antibióticos inhalados y desoxirribonucleasa humana recombinante.
La investigadora principal Moira L Aitken, MD, profesora de medicina pulmonar y de cuidados críticos en el Centro Médico de la Universidad de Washington, explicó:

"Los pacientes en el grupo de tratamiento mostraron una mejora media de 106.5 ml en el volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1), una mejora del 8.22 por ciento desde el inicio, en comparación con una mejoría de 52.4 ml (4.47 por ciento) en el grupo control. mL en el grupo de tratamiento, en comparación con 65,0 mL en el grupo control. Los pacientes tratados también experimentaron menos exacerbaciones pulmonares que los controles ".

Entre los grupos de tratamiento y control, la diferencia en el FEV1 absoluto alcanzó significación estadística (p = 0,059), mientras que la diferencia en el cambio relativo del FEV1 basal alcanzó significación (p = 0,029). Los participantes en el grupo de tratamiento mantuvieron las mejoras de FEV1 durante la fase abierta de 26 semanas de la investigación. Desde el inicio de la investigación hasta durante la fase de etiqueta abierta, el FEV1 medio mejoró 84.0 ml (6.3%) en el grupo de control.
Ambos grupos experimentaron tasas comparables de efectos secundarios. Durante la fase de estudio, se realizó una microbiología cualitativa del esputo para Staphylococcus aureus y Pseudomonas aeruginosa, debido a la posible influencia del manitol en la microbiología pulmonar. En ambos grupos, los investigadores no observaron ningún cambio cualitativo en los resultados de microbiología desde el inicio.

En ambos grupos, el cumplimiento del tratamiento fue bueno, el 85,2% de los participantes en el grupo de tratamiento y el 88,7% de los del grupo control que usaron el 60% o más del medicamento administrado.
Según los investigadores, el punto final primario para la investigación, la diferencia en el FEV1 absoluto entre los grupos, no alcanzó significación. Explican que el uso de una única visita basal para establecer valores basales de FEV1 puede ser la causa de esto. Cuando el equipo calculó los valores basales de FEV1 como un promedio de los valores de FEV1 en dos visitas basales, como en las investigaciones previas de intervención clínica, el aumento global del FEV1 absoluto en el grupo de tratamiento fue considerablemente mayor (p = 0,0008). Además, los pacientes con dosis de 50 mg recibidos en el grupo control pueden haber tenido algún beneficio, lo que restringió la diferencia absoluta entre los dos grupos.
El Dr. Aitken concluyó:

"En nuestros pacientes con fibrosis quística, el tratamiento con manitol inhalado dio lugar a mejoras sostenidas en la función pulmonar durante 12 meses, con un perfil de seguridad favorable.
Además, el inhalador de polvo seco utilizado para administrar manitol es pequeño, portátil, fácil de usar y no requiere limpieza y desinfección a fondo después de cada uso, lo que puede ayudar a los pacientes a adherirse mejor al tratamiento. Nuestros resultados respaldan el uso de manitol inhalado para el tratamiento diario de la fibrosis quística ".

Escrito por Grace Rattue