Se ha descubierto un vínculo crucial entre los priones y la ELA: puede transformar el tratamiento

Un grupo de investigadores de la Universidad de British Columbia y el Vancouver Coastal Health Research Institute descubrieron un vínculo crucial entre los priones y la enfermedad neurodegenerativa ALS (esclerosis lateral amiotrófica), también conocida como enfermedad de Lou Gehrig. Este hallazgo es considerable ya que allana el camino a nuevos enfoques para el tratamiento de ALS.
Una importante revisión publicada por el equipo de investigación publicado esta semana en procedimientos de la Academia Nacional de Ciencias (PNAS), revela que la proteína SOD1 (superóxido dismutasa 1), que se ha demostrado que está implicada en el proceso de la enfermedad de la ELA, exhibe propiedades similares a los priones. Descubrieron que SOD1 participa en un proceso llamado plegamiento incorrecto dirigido por plantilla. Este término se refiere a la coacción de una proteína por otra proteína para cambiar de forma y acumularse en grandes complejos de forma similar al proceso subyacente a las enfermedades priónicas.
Estos descubrimientos ofrecen una razón molecular para la diseminación progresiva de ALS a través del sistema nervioso y llaman la atención sobre el papel clave de la propagación de proteínas mal plegadas en la patogénesis de enfermedades neurodegenerativas, que incluyen ALS, Alzheimer y Parkinson.
El Dr. Neil Cashman, Director Científico de PrioNet Canada, Cátedra de Investigación de Canadá en Neurodegeneration and Protein Misfolding en UBC, y directora académica del Vancouver Coastal Health ALS Center, explica:

"Nuestro trabajo ha identificado un objetivo molecular específico, que cuando se manipula detiene la conversión de la proteína SOD1 a una forma mal plegada que causa enfermedades. Este descubrimiento es un primer paso hacia el desarrollo de tratamientos dirigidos que pueden detener la progresión de la ELA".

La esclerosis lateral amiotrófica es una enfermedad neuronal progresiva en la que las células nerviosas mueren, lo que finalmente produce parálisis y muerte. En Canadá, aproximadamente 2,500 a 3000 personas sufren actualmente con esta enfermedad mortal, y en la actualidad no existe un tratamiento efectivo.
El Dr. Leslie Grad, coautor del proyecto y actual Gerente de Programas Científicos de PrioNet Canada, dijo:

"Durante muchos años, ALS se ha mantenido como un rompecabezas complejo y hemos encontrado una pieza clave para ayudar a guiar a la comunidad de investigación hacia las soluciones. PrioNet continúa explorando este descubrimiento a través de un proyecto de investigación financiado recientemente".

La investigación fue realizada por el laboratorio del Dr. Neil Cashman en el Centro de Investigación Cerebral con sede en la Universidad de Columbia Británica y el Instituto de Investigación de Salud Costera de Vancouver, junto con investigadores de la Universidad de Alberta. La investigación fue apoyada por PrioNet Canadá y en parte por Amorfix Life Sciences y los Institutos Canadienses de Investigación en Salud.
Con sede en Vancouver, PrioNet Canada ha ganado la atención internacional por descubrimientos científicos y estrategias de gestión de riesgos dirigidas al control de enfermedades priónicas, y ahora está dirigiendo la capacidad a soluciones terapéuticas para enfermedades del envejecimiento parecidas a priones, como Alzheimer, Parkinson y ALS.
Escrito por Grace Rattue