Biogen detiene el desarrollo de fármacos para la enfermedad de Lou Gehrig

Biogen Idec ha anunciado que el dexpramipexol, un fármaco experimental para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), comúnmente conocida como enfermedad de Lou Gehrig, no pasó el ensayo clínico de fase 3.
La droga no fue capaz de disminuir la pérdida de la función muscular o alargar la vida de los pacientes con la enfermedad. Por lo tanto, Biogen ha decidido dejar de experimentar con esta terapia.
ALS, un trastorno neurodegenerativo progresivo, afecta a unas 30,000 personas en los Estados Unidos. La enfermedad ataca los nervios que son responsables de controlar los músculos, lo que normalmente resulta en parálisis y muerte después de unos pocos años.
Douglas E. Williams, Ph.D., Vicepresidente Ejecutivo de Investigación y Desarrollo en Biogen Idec, declaró:

"Compartimos la decepción de los miembros de la comunidad ALS, quienes esperaban que el dexpramipexol ofreciera una nueva opción de tratamiento significativa. Sin embargo, el ensayo EMPOWER representa una contribución significativa a la investigación ALS, y Biogen Idec se compromete a avanzar en la ciencia ALS. para trabajar con investigadores de todo el mundo para comprender las causas de la ELA y encontrar posibles tratamientos para las personas con ELA ".

La compañía planea explicar los resultados completos en una conferencia médica en el futuro cercano.

EMPOWER - Fase 3 de prueba

Hubo 943 pacientes con ELA involucrados en EMPOWER, que fue un "ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de Fase 3", en 81 ubicaciones en 11 países. La mitad de los participantes tomaron el medicamento dexpramipexol y la otra mitad recibieron un placebo.
El punto final principal fue un examen conjunto de rango de supervivencia y función, denominado Evaluación Combinada de Función y Supervivencia (CAFS). Los investigadores también analizaron individualmente el deterioro funcional, de supervivencia y respiratorio.
Desafortunadamente, el punto final primario no se cumplió y no se observó mejora en los elementos individuales de función o supervivencia.
Douglas Kerr, M.D., Ph.D., Director de Neurodegeneration Clinical Research en Biogen Idec, dijo:

"Como médico que ha tratado a personas con ALS, esperaba con todo mi corazón un resultado diferente. Si bien estos resultados no fueron los que esperábamos, esperamos que estos datos proporcionen una base para futuras investigaciones ALS".

Dedicación de Biogen a la investigación sobre la enfermedad de Lou Gehrig

Biogen Idec está llevando a cabo un estudio durante los próximos 5 años con la Universidad de Duke y el Instituto HudsonAlpha para secuenciar los genomas de más de 1,000 pacientes con la enfermedad. Los expertos esperan obtener más conocimiento sobre las causas genéticas de la ELA. El equipo trabajará con algunos de los mejores investigadores de todo el mundo que tienen experiencia con la enfermedad y sus genes vinculados. Investigaciones anteriores de 2011 descubrieron una mutación en el gen SIGMAR1 asociado con el desarrollo de ALS juvenil.
Un consorcio de investigación fue desarrollado recientemente por Biogen junto con muchos centros de investigación académica importantes con el fin de descubrir nuevos métodos para tratar la ELA..
La compañía también contribuyó al fondo de campeones ALS de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts. El conocimiento de la afección se expandirá como resultado de la financiación, al tiempo que apoyará la investigación sobre posibles terapias para la ELA y otras enfermedades neurodegenerativas.
Escrito por Sarah Glynn