Amiloidosis AL: la combinación de bortezomib, ciclofosfamida y dexametasona se muestra promisoria

Dos estudios han registrado un éxito preliminar de un régimen efectivo de mieloma múltiple (MM) en pacientes con amiloidosis AL. Los estudios han sido publicados en Blood, the Journal of the American Society of Hematology (CENIZA).
La amiloidosis AL, una enfermedad sanguínea rara y destructiva, conduce a depósitos de proteínas anormales dañinas en órganos críticos, como los riñones, el corazón, el hígado y los intestinos, y comparte algunas características con el MM.
A pesar del hecho de que la combinación de bortezomib, ciclofosfamida y dexametasona (CyBorD o CVD) solo se ha descubierto recientemente, ya se usa comúnmente como régimen de tratamiento con MM debido a sus respuestas rápidas e intensas. Con base en este éxito, estudios recientes han investigado el uso de esta terapia como un tratamiento probable para la amiloidosis AL, dado que hay pocas opciones de tratamiento para quienes padecen la enfermedad. En la actualidad, la terapia de amiloidosis AL más efectiva consiste en la administración de altas dosis de melfalán y autotrasplantes de células madre, sin embargo, este procedimiento agresivo y difícil de tolerar no se puede utilizar en la mayoría de los pacientes, debido al daño orgánico común en pacientes con enfermedad.
Los pacientes con amiloidosis AL pronto podrán beneficiarse de una mejor alternativa de tratamiento, dado que los dos nuevos estudios concluyen que la novedosa terapia CyBorD / CVD puede llevar a una respuesta hematológica completa y potencialmente permitir que los pacientes con amiloidosis AL sean elegibles para trasplantes de células madre, disfrutando de una , una vida de mayor calidad
ESTUDIO 1: ciclofosfamida-bortezomib-dexametasona (CYBORD) produce respuesta hematológica rápida y completa en pacientes con amiloidosis AL
Joseph Mikhael, MD, en la Clínica Mayo en Scottsdale, AZ, realizó una investigación retrospectiva de 17 pacientes con amiloidosis AL confirmada y sintomática. Como alternativa al tratamiento con dosis altas para pacientes no elegibles y como "rescate" para aquellos con tratamiento previo, todos los pacientes recibieron CyBorD antes del autotrasplante de células madre (ASCT, por sus siglas en inglés). Los hallazgos revelaron una tasa de respuesta hematológica del 94% en pacientes, con tres pacientes que calificaron para ASCT que originalmente no eran elegibles para la terapia de ASCT. El estudio concluye que CyBorD produce respuestas hematológicas rápidas y completas en la mayoría de los pacientes con amiloidosis AL, independientemente del tratamiento anterior o de la elegibilidad para ASCT. El tratamiento fue bien tolerado con pocos efectos secundarios y demostró que también puede permitir que los pacientes que originalmente no eran elegibles para ASCT sean elegibles después del tratamiento.
ESTUDIO 2: ciclofosfamida, bortezomib y terapia con dexametasona en la amiloidosis AL se asocia con altas tasas de respuesta clonal y supervivencia libre de progresión prolongada
Christopher Venner, MD, del Centro Nacional de Amiloidosis del University College London Medical School en Londres, Reino Unido, realizó una investigación retrospectiva de 43 pacientes con amiloidosis AL tratados con ECV por adelantado o en recaída y observó una tasa de respuesta hematológica del 81,4% en los pacientes.
Los hallazgos concluyen que la ECV es una combinación altamente efectiva para el tratamiento de la amiloidosis AL que alcanzó altas respuestas hematológicas. Además, los investigadores observaron una rápida mejoría en la función del órgano, que posiblemente podría permitir a los pacientes que anteriormente no eran elegibles recibir un trasplante de células madre después del tratamiento debido a su mayor respuesta orgánica.
Escrito por: Petra Rattue

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