Esclerosis múltiple aguda - H.P. El gel Acthar® reduce las promesas en las agudizaciones agudas

Una presentación en la 44ª Reunión Anual de la American Society of Nephrology, mostró los resultados del estudio de H.P. Acthar® Gel, una hormona adrenocorticotrópica natural (ACTH) diseñada para el tratamiento de las exacerbaciones agudas de la esclerosis múltiple en adultos, y como monoterapia para el tratamiento de IS en bebés y niños menores de 2 años.
Acthar® puede inducir una remisión de proteinuria en pacientes con nefropatía membranosa idiopática (iMN), una causa frecuente de síndrome nefrótico en adultos. La remisión se induce mediante la supresión de la producción de anticuerpos contra el receptor de fosfolipasa A2 (PLA2R). Se ha establecido que el síndrome nefrótico es un factor de riesgo para la progresión a enfermedad renal en etapa terminal (ESRD).
El síndrome nefrótico es un trastorno inespecífico que puede ser causado por numerosas enfermedades y trastornos subyacentes, como el IMN, la esclerosis glomerular segmentaria focal primaria (GEFS) y otras afecciones.
Es causada por el daño de los glomérulos renales en los cuales pequeños vasos sanguíneos filtran los desechos de la sangre y el exceso de agua hacia la orina, causando que grandes cantidades de proteínas se filtren desde la sangre a la orina, una condición conocida como proteinuria.
Questcor estima, en base a datos epidemiológicos y una amplia investigación de mercado con nefrólogos, que aproximadamente 8,000 pacientes en los EE. UU. Sufren de síndrome nefrótico causado por iMN, y un número similar debido a la GSF primaria, pero también hay otras causas menos comunes. Si no se trata adecuadamente o si no responden al tratamiento, los pacientes con este tipo de síndrome nefrótico idiopático a menudo progresan a una ESRD, que según las estimaciones de ASN afecta a más de 500,000 pacientes en los EE. UU. Se prevé que esta cifra aumente en un 50% en los próximos 20 años.
La ESRD puede ser causada por varios trastornos renales, y en los EE. UU., Cada año se diagnostican más de 100.000 casos nuevos de ESRD. La única terapia disponible para pacientes con ESRD es diálisis y trasplante de riñón.
Dr. Laurence H Beck Jr., M.D., Ph.D. El Profesor Asistente de Medicina de la Universidad de Boston comentó:

"Una alta proporción de pacientes con nefropatía membranosa idiopática tienen anticuerpos circulantes anti-PLA2R. Estos anticuerpos atacan una proteína clave localizada en las células podocitarias, que se encuentran dentro del riñón y están directamente involucradas en la filtración renal.
Creemos que los anticuerpos anti-PLA2R son un objetivo terapéutico importante en el tratamiento de esta forma de enfermedad renal crónica. Los resultados de este estudio indican que parece haber un efecto beneficioso directo de Acthar sobre el sistema inmune en pacientes con nefropatía membranosa idiopática ".

Los investigadores examinaron un total de 14 pacientes con iMN de 2 estudios piloto en la Clínica Mayo y el Centro médico de la Universidad de Columbia que recibieron Acthar durante 6 meses. Al inicio del estudio 12 de 14 pacientes (86%) fueron positivos a anti-PLA2R y a los 6 meses, los investigadores observaron una reducción en anti-PLA2R en todos estos 12 pacientes, con una desaparición completa de anti-PLA2R en 5 pacientes, mientras que 5 de ellos experimentaron una remisión parcial de proteinuria. También observaron una remisión clínica de proteinuria en dos pacientes adicionales con niveles séricos de anti-PLA2R indetectables.
Steve Cartt, vicepresidente ejecutivo y director de negocios de Questcor Pharmaceuticals, Inc. comentó:

"Estos hallazgos proporcionan un importante avance en la comprensión de cómo los pacientes con síndrome nefrótico debido a la nefropatía membranosa idiopática pueden beneficiarse del tratamiento con Acthar. Estos datos indican que Acthar parece funcionar, al menos en parte, a través de un efecto de modulación inmune que puede ayudar a restaurar la función renal en estos pacientes. Esperamos apoyar la investigación adicional en esta área ".

La ASN aceptó un breve resumen que contiene un resumen de los hallazgos del estudio, que actualmente está disponible en: www.asn-online.org.
H.P. Acthar® Gel está diseñado para ofrecer una liberación prolongada después de la inyección intramuscular o subcutánea. Acthar, una hormona adrenocorticotrópica natural (ACTH), está indicado para tratar las exacerbaciones agudas de la esclerosis múltiple en adultos, y como monoterapia para el tratamiento de la IS en lactantes y niños menores de 2 años. También se ha desarrollado para inducir una diuresis o remisión de proteinuria en el síndrome nefrótico sin uremia de tipo idiopático o que se debe a lupus eritematoso, así como para el tratamiento de otras enfermedades y trastornos.
Escrito por Petra Rattue